Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van tauroursodeoxycholzuur voor lever- en galaandoeningen bij cystische fibrose

24 maart 2015 bijgewerkt door: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

DOELSTELLINGEN: I. Bepaal de optimale dosis tauroursodeoxycholzuur (TUDCA) die nodig is om maximale biologische beschikbaarheid te bereiken voor patiënten met cystische fibrose-geassocieerde leverziekte.

II. Vergelijk geoptimaliseerde doses TUDCA met ursodiol (ursodeoxycholzuur; UDCA) voor effecten op galzuursamenstelling en -metabolisme, serumbiochemie, vetabsorptie en in vet oplosbare vitaminestatus bij deze patiënten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Taaislijmziekte

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PROTOCOLOVERZICHT: Doel I: Dit deel van het onderzoek is een dosis-responsonderzoek om de optimale dosis tauroursodeoxycholzuur (TUDCA) te bepalen. Vierentwintig patiënten worden gerandomiseerd om gedurende 3 maanden een van de drie verschillende doses TUDCA te krijgen.

Doelstelling II: Dit deel van de studie is een dubbelblinde cross-over studie om geoptimaliseerde doses TUDCA te vergelijken met geoptimaliseerde doses ursodiol bij 15 patiënten gestratificeerd naar leeftijd (minder dan 10 versus 10-20 versus meer dan 20 jaar). Patiënten worden gerandomiseerd om TUDCA of ursodiol oraal te krijgen gedurende een initiële periode van 3 maanden, gevolgd door een wash-outperiode van 3 maanden waarin geen geneesmiddel wordt toegediend. Patiënten krijgen vervolgens gedurende 3 maanden het alternatieve medicijn.

De opgegeven voltooiingsdatum vertegenwoordigt de voltooiingsdatum van de toekenning per OOPD-records

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

Fase

Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Italië
- - Milan, Italië, 20122
    - University of Milan
Verenigde Staten
- Colorado
  - Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80218
    - Children's Hospital of Denver
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3039
    - Children's Hospital Medical Center - Cincinnati

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Kind
Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

PROTOCOL TOEGANGSCRITERIA:

--Ziektekenmerken--

Cystic fibrosis-geassocieerde leverziekte, gedefinieerd aan de hand van ten minste een van de volgende criteria: (1) Gedocumenteerde verhoging van serumconcentraties van een van de leverenzymen (minstens één keer in het voorgaande jaar) ALAT minstens twee keer normaal ASAT minstens 1,5 keer normaal Alkalische fosfatase minstens 1,5 keer normaal GGT minstens 1,5 keer normaal (2) Persisterende hepatomegalie van meer dan 6 maanden gedefinieerd door gepercusseerde leveroverspanning groter dan 1 SEM voor leeftijd (3) Splenomegalie, gedefinieerd als een palpabele milt groter dan 2,0 cm onder de linker ribbenboog (4) Afwijkingen van echografie (vergrote omvang, dishomogene echogeniciteit, nodulaire lever, onregelmatige randen, splenomegalie) binnen 6 maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
Patiënten die deelnemen aan het eerste deel van de studie (doel I) komen in aanmerking voor deelname aan het tweede deel (doel II)

--Eerdere/gelijktijdige therapie--

Minstens 3 maanden sinds eerdere ursodiol
Minstens 3 maanden na de behandeling met een geneesmiddel met choleretische eigenschappen of effecten die het galzuurmetabolisme beïnvloeden

--Patiëntkenmerken--

Lever: Geen gedecompenseerde cirrose Geen hepatisch neoplasma of cholelithiasis
Pulmonair: geen significant verminderde longfunctie met FEV1 van minder dan 50%
Overig: Minstens 15 kg lichaamsgewicht Geen ernstig gecompromitteerde klinische of voedingstoestand

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Primair doel: Behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Onderzoekers

Studie stoel: Kenneth Setchell, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 1997

Studie voltooiing

1 september 2001

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 oktober 1999

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 oktober 1999

Eerst geplaatst (Schatting)

19 oktober 1999

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

25 maart 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 maart 2015

Laatst geverifieerd

1 juli 1998

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

199/13439
CHMC-C-001439
CHMC-C-96-1-8
CHMC-C-FDR001439-01

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .