Vaiheen III satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu dikloorifenamiditutkimus ajoittain halvaantuneiden ja niihin liittyvien natriumkanavahäiriöiden varalta
TAVOITTEET:
I. Arvioi dikloorifenamidin tehoa jaksollisten heikkouskohtausten hoidossa potilailla, joilla on jaksollinen hyperkaleeminen halvaus, synnynnäinen paramyotonia, johon liittyy jaksollinen halvaus, ja hypokaleeminen jaksollinen halvaus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
PÖYTÄKIRJA: Tämä on satunnaistettu kaksoissokkotutkimus. Potilaat ositetaan osallistuvan laitoksen ja diagnoosin mukaan.
Viikoittainen kohtaustiheys määritetään 8 viikon arvioinnin aikana ennen hoidon aloittamista ja jakovaiheessa.
Potilaat jaetaan satunnaisesti oraaliseen dikloorifenamidiin (DCP) tai lumelääkkeeseen 9 viikon ajan, minkä jälkeen he siirtyvät vaihtoehtoiseen hoitoon. Potilaat, jotka saivat DCP:tä lähtötilanteessa, jatkavat samalla annoksella; asetatsolamidia (ACZ) aloittavat saavat DCP-annoksen, joka vastaa viidesosaa ACZ-annoksesta.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen
Vaihe
- Vaihe 3
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:
--sairauden ominaisuudet--
Hypokaleeminen jaksottainen halvaus Tyypillinen kliininen profiili Normaali seerumin tyroksiini Hypokalemia spontaanin tai glukoosin aiheuttaman halvauskohtauksen aikana kohteella tai sairastuneella perheenjäsenellä
Säännöllinen halvaus, joka liittyy natriumkanavan 17q alfa-alayksikköön, esim.
- Hyperkaleminen jaksottainen halvaus myotonialla tai ilman sitä
- Paramyotonia congenita ja ajoittainen halvaus
Selkeät, säännölliset heikkousjaksot vähintään kerran viikossa ja enintään 3 kertaa päivässä
Ei aiempia oireiden pahenemista hiilihappoanhydraasi-inhibiittorilla
Ei aiemmin ollut hengenvaarallisia heikkousjaksoja ennen hoitoa
Ei epätyypillistä jaksoittaista halvausta ilman osoitettavaa 17q-alfa-alayksikön vikaa
--Aiempi/samanaikainen hoito--
Seuraavia aineita ei vaadita, paitsi jos kyseessä on ajoittainen halvaus:
- Diureetit
- Epilepsialääkkeet
- Rytmihäiriölääkkeet
- Magnesiumlisäaineet
- Steroidit
- Kalsiumlisäaineet
- Beetasalpaajat
- Kaliumlisät
- Kalsiumkanavan salpaajat
--Potilaan ominaisuudet--
Maksa: Ei maksasairauksia
Munuaiset:
- Ei munuaisten vajaatoimintaa
- Ei munuaiskivitautia
Sydän:
- Ei sydänsairautta
- Ei sydämen rytmihäiriöitä
Keuhko: Ei rajoittavaa tai obstruktiivista keuhkosairautta
Muuta:
- Ei aktiivista kilpirauhassairautta
- Ei raskaana olevia naisia
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Jerry R. Mendell, Ohio State University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Metalliaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Halvaukset, perhekohtaiset jaksolliset
- Halvaus
- Myotoniset häiriöt
- Halvaus, jaksollinen hyperkalemia
- Hypokaleeminen jaksottainen halvaus
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Hiilianhydraasin estäjät
- Dikloorifenamidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- 199/11958
- OSU-92H0173
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .