III. fázisú randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a diklórfenamidról időszakos bénulásokra és a kapcsolódó nátriumcsatorna-rendellenességekre
CÉLKITŰZÉSEK:
I. Értékelje a diklórfenamid hatékonyságát a periodikus hyperkalaemiás bénulásban, a periodikus bénulással járó congenita paramyotonia és periodikus hypokalaemiás bénulásban szenvedő betegek epizodikus gyengeségrohamainak kezelésében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
PROTOKOLL VÁZLAT: Ez egy randomizált, kettős vak vizsgálat. A betegeket a részt vevő intézmény és diagnózis szerint rétegzik.
A heti rohamok arányát a terápia megkezdése előtti 8 hetes felmérés során és a keresztezéskor határozzák meg.
A betegeket véletlenszerűen orális diklórfenamidra (DCP) vagy placebóra osztják be 9 hétig, majd átállnak az alternatív kezelésre. A kiinduláskor DCP-t kapó betegek ugyanazt az adagot folytatják; azok, akik a kiinduláskor acetazolamidot (ACZ) szednek, az ACZ-dózis egyötödével egyenértékű DCP-dózist kapnak.
Tanulmány típusa
Beiratkozás
Fázis
- 3. fázis
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
A JEGYZŐKÖNYV BELÉPTETÉSI KRITÉRIUMAI:
-- A betegség jellemzői --
Hipokalémiás periodikus bénulás Tipikus klinikai profil Normál szérum tiroxin Hypokalémia spontán vagy glükóz által kiváltott bénulás során az alanyban vagy az érintett családtagban
A nátriumcsatorna 17q alfa-alegységével kapcsolatos időszakos bénulás, pl.
- Hyperkalaemiás periodikus bénulás myotonia vagy anélkül
- Paramyotonia congenita időszakos bénulással
Különleges, rendszeres gyengeségi epizódok legalább hetente egyszer, de legfeljebb napi 3 alkalommal
A kórelőzményben nem fordult elő a tünetek súlyosbodása karboanhidráz-gátlóval
Nem szerepelt életveszélyes gyengeség epizód a kezelés előtt
Nincs atipikus periodikus bénulás kimutatható 17q alfa-alegység hiba nélkül
--Előzetes/egyidejű terápia--
Nincs szükség a következő szerekre, kivéve időszakos bénulás esetén:
- Diuretikumok
- Antiepileptikumok
- Antiaritmiás szerek
- Magnézium kiegészítők
- Szteroidok
- Kalcium-kiegészítők
- Bétablokkolók
- Kálium-kiegészítők
- Kalciumcsatorna-blokkolók
-- A beteg jellemzői --
Máj: nincs májbetegség
Vese:
- Nincs veseelégtelenség
- Nincs nephrolithiasis
Szív- és érrendszeri:
- Nincs szívbetegség
- Nincs szívritmuszavar
Tüdő: Nincs korlátozó vagy obstruktív tüdőbetegség
Egyéb:
- Nincs aktív pajzsmirigy betegség
- Nincs terhes nő
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Maszkolás: Kettős
Együttműködők és nyomozók
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi szék: Jerry R. Mendell, Ohio State University
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Mozgásszervi betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Fémanyagcsere, veleszületett hibák
- Bénulások, Családi időszakos
- Bénulás
- Miotóniás rendellenességek
- Bénulás, időszakos hiperkalémiás
- Hipokalémiás időszakos bénulás
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Enzim gátlók
- Szén-anhidráz gátlók
- Diklórfenamid
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 199/11958
- OSU-92H0173
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .