Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze III dichlorfenamidu pro periodické paralýzy a související poruchy sodíkového kanálu
CÍLE:
I. Posoudit účinnost dichlorfenamidu při léčbě záchvatů epizodické slabosti u pacientů s hyperkalemickou periodickou paralýzou, paramyotonia congenita s periodickou paralýzou a hypokalemickou periodickou paralýzou.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
PŘEHLED PROTOKOLU: Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená studie. Pacienti jsou stratifikováni podle zúčastněné instituce a diagnózy.
Týdenní četnost ataků se určuje během 8týdenního hodnocení před zahájením terapie a při překřížení.
Pacienti jsou náhodně přiřazeni k perorálnímu dichlorfenamidu (DCP) nebo placebu po dobu 9 týdnů a poté přejdou na alternativní léčbu. Pacienti na DCP na začátku pokračují ve stejné dávce; ti, kteří na začátku užívali acetazolamid (ACZ), dostávají dávku DCP ekvivalentní jedné pětině dávky ACZ.
Typ studie
Zápis
Fáze
- Fáze 3
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
KRITÉRIA PRO VSTUP DO PROTOKOLU:
--Charakteristika nemoci--
Hypokalemická periodická paralýza Typický klinický profil Normální sérový tyroxin Hypokalémie během spontánního nebo glukózou indukovaného paralytického záchvatu u subjektu nebo postiženého člena rodiny
Periodická paralýza spojená s alfa-podjednotkou 17q sodíkového kanálu, např.:
- Hyperkalemická periodická paralýza s nebo bez myotonie
- Paramyotonia congenita s periodickou paralýzou
Výrazné, pravidelné epizody slabosti alespoň jednou týdně a ne více než 3krát denně
Bez anamnézy zhoršení příznaků u inhibitoru karboanhydrázy
Bez historie život ohrožujících epizod slabosti před léčbou
Žádná atypická periodická paralýza bez prokazatelného defektu 17q alfa-podjednotky
--Předchozí/souběžná terapie--
Žádné požadavky na následující látky, s výjimkou periodické paralýzy:
- Diuretika
- Antiepileptika
- Antiarytmika
- Doplňky hořčíku
- Steroidy
- Doplňky vápníku
- Beta-blokátory
- Doplňky draslíku
- Blokátory vápníkových kanálů
-- Charakteristika pacienta --
Jaterní: Žádné jaterní onemocnění
Renální:
- Žádné selhání ledvin
- Žádná nefrolitiáza
Kardiovaskulární:
- Žádné srdeční onemocnění
- Žádná srdeční arytmie
Plicní: Žádné restriktivní nebo obstrukční plicní onemocnění
Jiný:
- Žádné aktivní onemocnění štítné žlázy
- Žádné těhotné ženy
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Maskování: Dvojnásobek
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Studijní židle: Jerry R. Mendell, Ohio State University
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Metabolismus, vrozené chyby
- Metabolismus kovů, vrozené chyby
- Paralýzy, familiární periodické
- Ochrnutí
- Myotonické poruchy
- Paralýza, periodická hyperkalemie
- Hypokalemická periodická paralýza
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Inhibitory karboanhydrázy
- Dichlorfenamid
Další identifikační čísla studie
- 199/11958
- OSU-92H0173
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .