Fas III randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av diklorfenamid för periodiska förlamningar och associerade natriumkanalstörningar
MÅL:
I. Bedöm effektiviteten av diklorfenamid vid behandling av episodiska svaghetsattacker hos patienter med hyperkalemisk periodisk förlamning, paramyotonia congenita med periodisk förlamning och hypokalemisk periodisk förlamning.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
PROTOKOLL: Detta är en randomiserad, dubbelblind studie. Patienterna stratifieras efter deltagande institution och diagnos.
Den veckovisa attackfrekvensen bestäms under en 8-veckors bedömning före behandlingsstart och vid crossover.
Patienterna tilldelas slumpmässigt oralt diklorfenamid (DCP) eller placebo i 9 veckor och går sedan över till den alternativa behandlingen. Patienter på DCP vid baslinjen fortsätter på samma dos; de på acetazolamid (ACZ) vid baslinjen får en DCP-dos som motsvarar en femtedel av ACZ-dosen.
Studietyp
Inskrivning
Fas
- Fas 3
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
KRITERIER FÖR INMÄNGNING AV PROTOKOLL:
--Sjukdomsegenskaper--
Hypokalemisk periodisk förlamning Typisk klinisk profil Normalt serumtyroxin Hypokalemi under spontan eller glukosinducerad paralytisk attack hos patient eller drabbad familjemedlem
Periodisk förlamning associerad med natriumkanal 17q alfa-subenhet, t.ex.:
- Hyperkalemisk periodisk förlamning med eller utan myotoni
- Paramyotonia congenita med periodisk förlamning
Distinkta, regelbundna episoder av svaghet minst en gång i veckan och inte mer än 3 gånger om dagen
Ingen historia av försämrade symtom med kolsyraanhydrashämmare
Ingen historia av livshotande svaghetsepisoder före behandling
Ingen atypisk periodisk förlamning utan påvisbar 17q alfa-subenhetsdefekt
--Föregående/Samtidig terapi--
Inget krav på följande medel, såvida inte för periodisk förlamning:
- Diuretika
- Antiepileptika
- Antiarytmika
- Magnesiumtillskott
- Steroider
- Kalciumtillskott
- Betablockerare
- Kaliumtillskott
- Kalciumkanalblockerare
--Patientegenskaper--
Lever: Ingen leversjukdom
Njur:
- Ingen njursvikt
- Ingen nefrolitiasis
Kardiovaskulär:
- Ingen hjärtsjukdom
- Ingen hjärtarytmi
Lung: Ingen restriktiv eller obstruktiv lungsjukdom
Övrig:
- Ingen aktiv sköldkörtelsjukdom
- Inga gravida kvinnor
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Maskning: Dubbel
Samarbetspartners och utredare
Samarbetspartners
Utredare
- Studiestol: Jerry R. Mendell, Ohio State University
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurologiska manifestationer
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Muskelsjukdomar
- Neuromuskulära sjukdomar
- Metabolism, medfödda fel
- Metallmetabolism, medfödda fel
- Förlamningar, familjär periodisk
- Förlamning
- Myotoniska störningar
- Förlamning, hyperkalemisk periodisk
- Hypokalemisk periodisk förlamning
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Enzyminhibitorer
- Kolsyraanhydrashämmare
- Diklorfenamid
Andra studie-ID-nummer
- 199/11958
- OSU-92H0173
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .