Alfa1-antitrypsiinin puutosrekisteri
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
TAUSTA:
Vaikea synnynnäinen alfa1-antitrypsiinin puutos liittyy keuhkolaajentuman varhaiseen puhkeamiseen, yleensä kolmannella elinvuosikymmenellä. Eräs lähestymistapa tämän puutteen korjaamiseksi on korvata alfa1-antitrypsiinillä (kutsutaan alfa1-proteinaasin (A1Pi) estäjäksi sen puhdistetussa muodossa). Cutter Biological, Miles, Inc:n, Berkeley, Kalifornia, divisioona, valmisti suonensisäisen A1Pi-konsentraatin ihmisen plasmasta. Tämän valmisteen turvallisuutta ja biokemiallista tehoa on arvioitu kliinisessä tutkimuksessa. Perustuen A1Pi-valmisteen pitoisuuden lisääntymiseen keuhkoissa laskimonsisäisen annon jälkeen, elintarvike- ja lääkevirasto myönsi A1Pi-valmisteen korvaushoitoon henkilöiden, joilla on vakava synnynnäinen vajaatoiminta ja heikentynyt keuhkojen toiminta, hoitoon. Kun rekisteri aloitettiin vuonna 1988, kliininen teho oli uskottava, mutta todistettu, eikä kliinisen hyödyn arvioimiseksi ollut tietokantaa, jos sellaista oli.
Emfyseeman hidas eteneminen ja riittävän kontrolliryhmän puute ovat vaikeuttaneet proteinaasi-inhibiittorin arviointia kontrolloidun kliinisen tutkimuksen kautta. Potilasrekisteri oli vaihtoehtoinen menetelmä kerätä tietoa pitkäaikaisen A1Pi-korvaushoidon vaikutuksesta keuhkojen toiminnan heikkenemisnopeuteen. Rekisteriin sisältyi myös henkilöitä, jotka eivät saaneet korvaushoitoa saadakseen paremman tiedon keuhkojen toiminnan heikkenemisnopeudesta, joka liittyy synnynnäiseen alfa1-antitrypsiinin puutteeseen.
SUUNNITTELUN KARRATIIVINEN:
Rekisteri koostui kliinisestä koordinointikeskuksesta, 37 osallistuvasta kliinisestä keskuksesta, jotka toimittivat potilastietoja rekisteriin, ohjauskomiteasta sekä data-analyysi- ja politiikkalautakunnasta, jotka molemmat nimitti National Heart, Lung and Blood Institute. Kaikista potilaista kerättyihin tietoihin sisältyi kliininen historia, laboratorioarvioinnit, kuten rintakehän röntgenkuvaus, keuhkojen toimintatutkimukset vitaalikapasiteetista, keuhkojen kokonaiskapasiteetti, pakotetun uloshengityksen tilavuus sekunnissa (FEV1) ja veritutkimukset. Lisäksi korvaushoitoa saaneille potilaille tehtiin keuhkojen toimintakokeet, spirometria kuuden kuukauden välein korvaushoidon aloittamisen jälkeen ja seerumin alfa1-antitrypsiinitason mittaukset ennen ja jälkeen infuusiota kuuden kuukauden välein. Rekrytointivaihe päättyi syyskuussa 1990. Rekisterin tuki päättyi kesäkuussa 1998.
Opintotyyppi
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Mark Schluchter, The Cleveland Clinic
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Stoller JK, Williams GW, Crystal RG. Alpha 1-antitrypsin deficiency registry. Chest. 1990 May;97(5):1278. doi: 10.1378/chest.97.5.1278b. No abstract available.
- Schluchter MD. Methods for the analysis of informatively censored longitudinal data. Stat Med. 1992 Oct-Nov;11(14-15):1861-70. doi: 10.1002/sim.4780111408.
- A registry of patients with severe deficiency of alpha 1-antitrypsin. Design and methods. The Alpha 1-Antitrypsin Deficiency Registry Study Group. Chest. 1994 Oct;106(4):1223-32.
- Stoller JK, Buist AS, Burrows B, Crystal RG, Fallat RJ, McCarthy K, Schluchter MD, Soskel NT, Zhang R. Quality control of spirometry testing in the registry for patients with severe alpha1-antitrypsin deficiency. alpha1-Antitrypsin Deficiency Registry Study Group. Chest. 1997 Apr;111(4):899-909. doi: 10.1378/chest.111.4.899.
- McElvaney NG, Stoller JK, Buist AS, Prakash UB, Brantly ML, Schluchter MD, Crystal RD. Baseline characteristics of enrollees in the National Heart, Lung and Blood Institute Registry of alpha 1-antitrypsin deficiency. Alpha 1-Antitrypsin Deficiency Registry Study Group. Chest. 1997 Feb;111(2):394-403. doi: 10.1378/chest.111.2.394.
- Turino GM, Barker AF, Brantly ML, Cohen AB, Connelly RP, Crystal RG, Eden E, Schluchter MD, Stoller JK. Clinical features of individuals with PI*SZ phenotype of alpha 1-antitrypsin deficiency. alpha 1-Antitrypsin Deficiency Registry Study Group. Am J Respir Crit Care Med. 1996 Dec;154(6 Pt 1):1718-25. doi: 10.1164/ajrccm.154.6.8970361.
- Schluchter MD, Stoller JK, Barker AF, Buist AS, Crystal RG, Donohue JF, Fallat RJ, Turino GM, Vreim CE, Wu MC. Feasibility of a clinical trial of augmentation therapy for alpha(1)-antitrypsin deficiency. The Alpha 1-Antitrypsin Deficiency Registry Study Group. Am J Respir Crit Care Med. 2000 Mar;161(3 Pt 1):796-801. doi: 10.1164/ajrccm.161.3.9906011.
- Survival and FEV1 decline in individuals with severe deficiency of alpha1-antitrypsin. The Alpha-1-Antitrypsin Deficiency Registry Study Group. Am J Respir Crit Care Med. 1998 Jul;158(1):49-59. doi: 10.1164/ajrccm.158.1.9712017.
- Eden E, Hammel J, Rouhani FN, Brantly ML, Barker AF, Buist AS, Fallat RJ, Stoller JK, Crystal RG, Turino GM. Asthma features in severe alpha1-antitrypsin deficiency: experience of the National Heart, Lung, and Blood Institute Registry. Chest. 2003 Mar;123(3):765-71. doi: 10.1378/chest.123.3.765.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2014
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Tutkimustiedot/asiakirjat
-
Yksittäisen osallistujan tietojoukko
Tiedon tunniste: AADRTietokommentit: NHLBI tarjoaa valvotun pääsyn IPD:hen BioLINCC:n kautta. Pääsy edellyttää rekisteröitymistä, todisteita paikallisesta IRB-hyväksynnästä tai IRB-tarkastuksesta vapautuksen todistusta ja tietojen käyttösopimuksen täyttämistä.
- Opintolomakkeet
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Keuhkosairaudet
-
Philipps University Marburg Medical CenterAktiivinen, ei rekrytointiTransplantation LungItävalta, Saksa
-
Mansoura UniversityRekrytointi
-
The University of Hong KongRekrytointi
-
University of Sao Paulo General HospitalRekrytointi
-
Centre Hospitalier Universitaire de BesanconBiothelisTuntematonSydänkirurgia | Kardiopulmonaalinen ohitus | Lung
-
Kasr El Aini HospitalValmisExta Vascular Lung WaterEgypti
-
National Cancer Institute (NCI)ValmisLung | Rinta | Munasarja | Kohdunkaulan | MunuaisetYhdysvallat
-
National Cancer Institute (NCI)ValmisLung | Aivot | Rinta | Eturauhanen | EndometriumYhdysvallat
-
Ankara City Hospital BilkentRekrytointiNesteterapia | Sepelvaltimon ohitusleikkauspotilaat | Lung Recruitment ManeuverTurkki
-
Papa Giovanni XXIII HospitalValmisKeuhkojen siirto | Ex Vivo Lung PerfuusioItalia