Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ISIS 301012:n annosta nostava turvallisuustutkimus homotsygoottisessa familiaalisessa hyperkolesterolemiassa lipidejä alentavassa terapiassa

maanantai 1. elokuuta 2016 päivittänyt: Kastle Therapeutics, LLC

Vaihe 2, avoin, annoksen eskalaatiotutkimus ISIS 301012:n turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi lisähoitona homotsygoottisissa perhehyperkolesterolemiapotilaissa

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida ISIS 301012:n vaihtelevien annosten turvallisuutta ja tehoa lisähoitona potilailla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60610
    • New York
      • New York City, New York, Yhdysvallat, 10021
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27103
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Paino ≥ 40 kg kohorteissa A, B ja C; Paino ≥ 50 kg kohortissa D
  • Homotsygoottisen familiaalisen hyperkolesterolemian diagnoosi.
  • Naisen ei saa olla raskaana eikä imettää.
  • Vakaassa lipidejä alentavassa hoidossa vähintään 4 viikon ajan.
  • Lipidiarvot, jotka täyttävät ennalta määritellyt kriteerit.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tutkittavalla oli sydänongelmia edellisten 6 kuukauden aikana.
  • Koehenkilöllä on kohonnut ALT, AST tai CPK.
  • Aiempi munuaissairaus, maksasairaus tai pahanlaatuinen kasvain.
  • Suun kautta otettavien antikoagulanttien käyttö, ellei annos ole pysynyt vakaana 4 viikkoa
  • Sinulla on muita ehtoja, jotka tutkijan näkemyksen mukaan tekisivät koehenkilöstä ilmoittautumiskelvottoman tai voisivat häiritä tutkittavan osallistumista tutkimukseen tai sen suorittamiseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti A
Kyllästysannokset ja sen jälkeen viikoittaiset ylläpitoannokset
Lääke: ISIS 301012
100 mg ihonalaiset injektiot päivinä 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 ja 36
Lääke: ISIS 301012
200 mg ihonalaiset injektiot päivinä 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 ja 36
Lääke: ISIS 301012
300 mg ihonalaiset injektiot päivinä 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 ja 85
Lääke: ISIS 301012
50 mg ihonalaiset injektiot päivinä 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 ja 36
Kokeellinen: Kohortti B
Kyllästysannokset ja sen jälkeen viikoittaiset ylläpitoannokset
Lääke: ISIS 301012
100 mg ihonalaiset injektiot päivinä 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 ja 36
Lääke: ISIS 301012
200 mg ihonalaiset injektiot päivinä 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 ja 36
Lääke: ISIS 301012
300 mg ihonalaiset injektiot päivinä 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 ja 85
Lääke: ISIS 301012
50 mg ihonalaiset injektiot päivinä 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 ja 36
Kokeellinen: Kohortti C
Kyllästysannokset ja sen jälkeen viikoittaiset ylläpitoannokset
Lääke: ISIS 301012
100 mg ihonalaiset injektiot päivinä 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 ja 36
Lääke: ISIS 301012
200 mg ihonalaiset injektiot päivinä 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 ja 36
Lääke: ISIS 301012
300 mg ihonalaiset injektiot päivinä 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 ja 85
Lääke: ISIS 301012
50 mg ihonalaiset injektiot päivinä 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 ja 36
Kokeellinen: Kohortti D
Kyllästysannokset ja sen jälkeen pidennetyt viikoittaiset ylläpitoannokset
Lääke: ISIS 301012
100 mg ihonalaiset injektiot päivinä 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 ja 36
Lääke: ISIS 301012
200 mg ihonalaiset injektiot päivinä 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 ja 36
Lääke: ISIS 301012
300 mg ihonalaiset injektiot päivinä 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 ja 85
Lääke: ISIS 301012
50 mg ihonalaiset injektiot päivinä 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 ja 36

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
LDL-kolesterolin prosentuaalinen lasku lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikko 7 (kohortit A–C), viikko 15 (kohortti D)
Viikko 7 (kohortit A–C), viikko 15 (kohortti D)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Kastle Therapeutics, LLC

Yhteistyökumppanit

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. tammikuuta 2006

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2007

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. elokuuta 2007

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 20. tammikuuta 2006

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. tammikuuta 2006

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 24. tammikuuta 2006

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 3. elokuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 1. elokuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. elokuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 301012CS8
  • EudraCT No.: 2005-004796-38

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa