Estudio de seguridad de aumento de dosis de ISIS 301012 en sujetos homocigóticos con hipercolesterolemia familiar en tratamiento hipolipemiante
1 de agosto de 2016 actualizado por: Kastle Therapeutics, LLC
Un estudio de fase 2, abierto, de aumento de dosis para evaluar la seguridad y la eficacia de ISIS 301012 como terapia adicional en sujetos con hipercolesterolemia familiar homocigótica
El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia de dosis variables de ISIS 301012 como terapia complementaria en sujetos con hipercolesterolemia familiar homocigota.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
12
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60610
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New York
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New York City, New York, Estados Unidos, 10021
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27103
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
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Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Peso ≥ 40 kg para las cohortes A, B y C; Peso ≥ 50 kg para la cohorte D
- Diagnóstico de hipercolesterolemia familiar homocigota.
- La hembra debe ser no embarazada y no lactante.
- En terapia estable de reducción de lípidos durante al menos 4 semanas.
- Valores de lípidos que cumplen con los criterios preespecificados.
Criterio de exclusión:
- El sujeto tuvo problemas cardíacos en los 6 meses anteriores.
- El sujeto tiene ALT, AST o CPK elevados.
- Antecedentes de enfermedad renal, enfermedad hepática o malignidad.
- Uso de anticoagulantes orales, a menos que la dosis haya sido estable durante 4 semanas
- Tener cualquier otra condición que, en opinión del investigador, haría que el sujeto no fuera apto para la inscripción o podría interferir con la participación del sujeto en el estudio o su finalización.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Cohorte A
Dosis de carga seguidas de dosis de mantenimiento semanales
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Inyecciones subcutáneas de 100 mg los días 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 y 36
Inyecciones subcutáneas de 200 mg los días 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 y 36
Inyecciones subcutáneas de 300 mg los días 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 y 85
Inyecciones subcutáneas de 50 mg los días 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 y 36
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Experimental: Cohorte B
Dosis de carga seguidas de dosis de mantenimiento semanales
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Inyecciones subcutáneas de 100 mg los días 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 y 36
Inyecciones subcutáneas de 200 mg los días 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 y 36
Inyecciones subcutáneas de 300 mg los días 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 y 85
Inyecciones subcutáneas de 50 mg los días 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 y 36
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Experimental: Cohorte C
Dosis de carga seguidas de dosis de mantenimiento semanales
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Inyecciones subcutáneas de 100 mg los días 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 y 36
Inyecciones subcutáneas de 200 mg los días 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 y 36
Inyecciones subcutáneas de 300 mg los días 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 y 85
Inyecciones subcutáneas de 50 mg los días 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 y 36
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Experimental: Cohorte D
Dosis de carga seguidas de dosis de mantenimiento semanales extendidas
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Inyecciones subcutáneas de 100 mg los días 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 y 36
Inyecciones subcutáneas de 200 mg los días 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 y 36
Inyecciones subcutáneas de 300 mg los días 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 y 85
Inyecciones subcutáneas de 50 mg los días 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 y 36
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Porcentaje de reducción en el colesterol LDL desde el inicio
Periodo de tiempo: Semana 7 (Cohortes A-C), Semana 15 (Cohorte D)
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Semana 7 (Cohortes A-C), Semana 15 (Cohorte D)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2006
Finalización primaria (Actual)
1 de abril de 2007
Finalización del estudio (Actual)
1 de agosto de 2007
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de enero de 2006
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de enero de 2006
Publicado por primera vez (Estimar)
24 de enero de 2006
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
3 de agosto de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de agosto de 2016
Última verificación
1 de agosto de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Hiperlipidemias
- Dislipidemias
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Hiperlipoproteinemias
- Hipercolesterolemia
- Hiperlipoproteinemia Tipo II
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Antimetabolitos
- Agentes Anticolesterolémicos
- Agentes hipolipidémicos
- Agentes reguladores de lípidos
- Mipomersen
Otros números de identificación del estudio
- 301012CS8
- EudraCT No.: 2005-004796-38
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .