Étude d'innocuité à dose croissante d'ISIS 301012 chez des sujets homozygotes atteints d'hypercholestérolémie familiale sous traitement hypolipidémiant
1 août 2016 mis à jour par: Kastle Therapeutics, LLC
Une étude de phase 2, ouverte, à dose croissante pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'ISIS 301012 en tant que traitement d'appoint chez les sujets homozygotes atteints d'hypercholestérolémie familiale
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de différentes doses d'ISIS 301012 en tant que traitement d'appoint chez des sujets atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
12
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60610
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New York
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New York City, New York, États-Unis, 10021
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27103
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Poids ≥ 40 kg pour les cohortes A, B et C ; Poids ≥ 50 kg pour la cohorte D
- Diagnostic de l'hypercholestérolémie familiale homozygote.
- La femelle doit être non gestante et non allaitante.
- Sous traitement hypolipémiant stable depuis au moins 4 semaines.
- Valeurs lipidiques qui répondent aux critères pré-spécifiés.
Critère d'exclusion:
- Le sujet a eu des problèmes cardiaques au cours des 6 mois précédents.
- Le sujet a un taux élevé d'ALT, d'AST ou de CPK.
- Antécédents de maladie rénale, de maladie du foie ou de malignité.
- Utilisation d'anticoagulants oraux, sauf si la dose est stable depuis 4 semaines
- Avoir d'autres conditions qui, de l'avis de l'investigateur, rendraient le sujet inapte à l'inscription, ou pourraient interférer avec la participation ou la fin de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Cohorte A
Doses de charge suivies de doses d'entretien hebdomadaires
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Injections sous-cutanées de 100 mg aux jours 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 et 36
Injections sous-cutanées de 200 mg aux jours 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 et 36
Injections sous-cutanées de 300 mg les jours 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 et 85
Injections sous-cutanées de 50 mg les jours 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 et 36
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Expérimental: Cohorte B
Doses de charge suivies de doses d'entretien hebdomadaires
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Injections sous-cutanées de 100 mg aux jours 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 et 36
Injections sous-cutanées de 200 mg aux jours 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 et 36
Injections sous-cutanées de 300 mg les jours 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 et 85
Injections sous-cutanées de 50 mg les jours 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 et 36
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Expérimental: Cohorte C
Doses de charge suivies de doses d'entretien hebdomadaires
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Injections sous-cutanées de 100 mg aux jours 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 et 36
Injections sous-cutanées de 200 mg aux jours 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 et 36
Injections sous-cutanées de 300 mg les jours 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 et 85
Injections sous-cutanées de 50 mg les jours 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 et 36
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Expérimental: Cohorte D
Doses de charge suivies de doses d'entretien hebdomadaires prolongées
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Injections sous-cutanées de 100 mg aux jours 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 et 36
Injections sous-cutanées de 200 mg aux jours 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 et 36
Injections sous-cutanées de 300 mg les jours 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 et 85
Injections sous-cutanées de 50 mg les jours 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 et 36
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Pourcentage de réduction du cholestérol LDL par rapport au départ
Délai: Semaine 7 (cohortes A-C), semaine 15 (cohorte D)
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Semaine 7 (cohortes A-C), semaine 15 (cohorte D)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 janvier 2006
Achèvement primaire (Réel)
1 avril 2007
Achèvement de l'étude (Réel)
1 août 2007
Dates d'inscription aux études
Première soumission
20 janvier 2006
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 janvier 2006
Première publication (Estimation)
24 janvier 2006
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
3 août 2016
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
1 août 2016
Dernière vérification
1 août 2016
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies génétiques, innées
- Métabolisme, erreurs innées
- Troubles du métabolisme lipidique
- Hyperlipidémies
- Dyslipidémies
- Métabolisme des lipides, erreurs innées
- Hyperlipoprotéinémies
- Hypercholestérolémie
- Hyperlipoprotéinémie Type II
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Antimétabolites
- Agents anticholestérolémiants
- Agents hypolipidémiants
- Agents de régulation des lipides
- Mipomersen
Autres numéros d'identification d'étude
- 301012CS8
- EudraCT No.: 2005-004796-38
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