Dos-eskalerande säkerhetsstudie av ISIS 301012 i homozygot familjär hyperkolesterolemi-subjekt på lipidsänkande terapi
1 augusti 2016 uppdaterad av: Kastle Therapeutics, LLC
En fas 2, öppen etikett, dosupptrappningsstudie för att bedöma säkerheten och effektiviteten av ISIS 301012 som tilläggsterapi hos homozygota familjer med hyperkolesterolemi
Syftet med denna studie är att bedöma säkerheten och effekten av olika doser av ISIS 301012 som tilläggsbehandling hos patienter med homozygot familjär hyperkolesterolemi
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
12
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60610
-
-
New York
-
New York City, New York, Förenta staterna, 10021
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27103
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vikt ≥ 40 kg för kohorter A, B och C; Vikt ≥ 50 kg för Cohort D
- Diagnos av homozygot familjär hyperkolesterolemi.
- Honan måste vara icke-gravid och inte ammande.
- På stabil lipidsänkande behandling i minst 4 veckor.
- Lipidvärden som uppfyller de i förväg angivna kriterierna.
Exklusions kriterier:
- Personen hade hjärtproblem under de senaste 6 månaderna.
- Personen har förhöjt ALAT, ASAT eller CPK.
- Historik av njursjukdom, leversjukdom eller malignitet.
- Användning av orala antikoagulantia, om inte dosen har varit stabil i 4 veckor
- Har andra tillstånd som enligt utredaren skulle göra försökspersonen olämplig för inskrivning, eller kan störa försökspersonen som deltar i eller fullföljer studien.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Kohort A
Laddningsdoser följt av veckovis underhållsdoser
|
100 mg subkutana injektioner dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 och 36
200 mg subkutana injektioner dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 och 36
300 mg subkutana injektioner dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64,71, 78 och 85
50 mg subkutana injektioner dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 och 36
|
|
Experimentell: Kohort B
Laddningsdoser följt av veckovis underhållsdoser
|
100 mg subkutana injektioner dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 och 36
200 mg subkutana injektioner dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 och 36
300 mg subkutana injektioner dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64,71, 78 och 85
50 mg subkutana injektioner dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 och 36
|
|
Experimentell: Kohort C
Laddningsdoser följt av veckovis underhållsdoser
|
100 mg subkutana injektioner dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 och 36
200 mg subkutana injektioner dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 och 36
300 mg subkutana injektioner dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64,71, 78 och 85
50 mg subkutana injektioner dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 och 36
|
|
Experimentell: Kohort D
Laddningsdoser följt av utökade underhållsdoser varje vecka
|
100 mg subkutana injektioner dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 och 36
200 mg subkutana injektioner dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 och 36
300 mg subkutana injektioner dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64,71, 78 och 85
50 mg subkutana injektioner dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 och 36
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Procentuell minskning av LDL-kolesterol från baslinjen
Tidsram: Vecka 7 (Kohort A-C), Vecka 15 (Kohort D)
|
Vecka 7 (Kohort A-C), Vecka 15 (Kohort D)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 januari 2006
Primärt slutförande (Faktisk)
1 april 2007
Avslutad studie (Faktisk)
1 augusti 2007
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
20 januari 2006
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 januari 2006
Första postat (Uppskatta)
24 januari 2006
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
3 augusti 2016
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
1 augusti 2016
Senast verifierad
1 augusti 2016
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metabolism, medfödda fel
- Lipidmetabolismstörningar
- Hyperlipidemier
- Dyslipidemier
- Lipidmetabolism, medfödda fel
- Hyperlipoproteinemier
- Hyperkolesterolemi
- Hyperlipoproteinemi typ II
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Antimetaboliter
- Antikolesteremiska medel
- Hypolipidemiska medel
- Lipidreglerande medel
- Mipomersen
Andra studie-ID-nummer
- 301012CS8
- EudraCT No.: 2005-004796-38
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .