Estudo de segurança de aumento de dose de ISIS 301012 em indivíduos homozigóticos com hipercolesterolemia familiar em terapia hipolipemiante
1 de agosto de 2016 atualizado por: Kastle Therapeutics, LLC
Um estudo de fase 2, aberto, escalonamento de dose para avaliar a segurança e a eficácia do ISIS 301012 como terapia complementar em indivíduos homozigóticos com hipercolesterolemia familiar
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia de doses variadas de ISIS 301012 como terapia adjuvante em indivíduos com Hipercolesterolemia Familiar Homozigótica
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
12
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60610
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New York
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New York City, New York, Estados Unidos, 10021
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27103
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
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Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Peso ≥ 40 kg para Coortes A, B e C; Peso ≥ 50 kg para Coorte D
- Diagnóstico de Hipercolesterolemia Familiar Homozigótica.
- A fêmea não deve estar grávida e não amamentando.
- Em terapia hipolipemiante estável por pelo menos 4 semanas.
- Valores lipídicos que atendem aos critérios pré-especificados.
Critério de exclusão:
- O sujeito teve problemas cardíacos nos últimos 6 meses.
- O indivíduo tem ALT, AST ou CPK elevados.
- História de doença renal, doença hepática ou malignidade.
- Uso de anticoagulantes orais, a menos que a dose esteja estável por 4 semanas
- Ter quaisquer outras condições que, na opinião do Investigador, tornem o sujeito inadequado para inscrição ou possam interferir na participação do sujeito ou na conclusão do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Coorte A
Doses de ataque seguidas de doses semanais de manutenção
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Injeções subcutâneas de 100 mg nos dias 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 e 36
Injeções subcutâneas de 200 mg nos dias 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 e 36
Injeções subcutâneas de 300 mg nos dias 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64,71, 78 e 85
Injeções subcutâneas de 50 mg nos dias 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 e 36
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Experimental: Coorte B
Doses de ataque seguidas de doses semanais de manutenção
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Injeções subcutâneas de 100 mg nos dias 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 e 36
Injeções subcutâneas de 200 mg nos dias 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 e 36
Injeções subcutâneas de 300 mg nos dias 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64,71, 78 e 85
Injeções subcutâneas de 50 mg nos dias 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 e 36
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Experimental: Coorte C
Doses de ataque seguidas de doses semanais de manutenção
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Injeções subcutâneas de 100 mg nos dias 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 e 36
Injeções subcutâneas de 200 mg nos dias 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 e 36
Injeções subcutâneas de 300 mg nos dias 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64,71, 78 e 85
Injeções subcutâneas de 50 mg nos dias 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 e 36
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Experimental: Coorte D
Doses de ataque seguidas por doses de manutenção semanais prolongadas
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Injeções subcutâneas de 100 mg nos dias 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 e 36
Injeções subcutâneas de 200 mg nos dias 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 e 36
Injeções subcutâneas de 300 mg nos dias 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64,71, 78 e 85
Injeções subcutâneas de 50 mg nos dias 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 e 36
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Redução percentual no colesterol LDL desde a linha de base
Prazo: Semana 7 (Coortes A-C), Semana 15 (Coorte D)
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Semana 7 (Coortes A-C), Semana 15 (Coorte D)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de janeiro de 2006
Conclusão Primária (Real)
1 de abril de 2007
Conclusão do estudo (Real)
1 de agosto de 2007
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de janeiro de 2006
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de janeiro de 2006
Primeira postagem (Estimativa)
24 de janeiro de 2006
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
3 de agosto de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de agosto de 2016
Última verificação
1 de agosto de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Hiperlipidemias
- Dislipidemias
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Hiperlipoproteinemias
- Hipercolesterolemia
- Hiperlipoproteinemia Tipo II
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Antimetabólitos
- Agentes Anticolesterêmicos
- Agentes Hipolipidêmicos
- Agentes Reguladores Lipídicos
- Mipomersen
Outros números de identificação do estudo
- 301012CS8
- EudraCT No.: 2005-004796-38
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