Dosis-escalerende veiligheidsstudie van ISIS 301012 bij proefpersonen met homozygote familiaire hypercholesterolemie die lipidenverlagende therapie krijgen
1 augustus 2016 bijgewerkt door: Kastle Therapeutics, LLC
Een fase 2, open-label, dosisescalatieonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van ISIS 301012 als aanvullende therapie te beoordelen bij proefpersonen met homozygote familiale hypercholesterolemie
Het doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van verschillende doses ISIS 301012 als aanvullende therapie bij proefpersonen met homozygote familiaire hypercholesterolemie.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
12
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60610
-
-
New York
-
New York City, New York, Verenigde Staten, 10021
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27103
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gewicht ≥ 40 kg voor cohorten A, B en C; Gewicht ≥ 50 kg voor cohort D
- Diagnose van homozygote familiale hypercholesterolemie.
- Het vrouwtje mag niet zwanger zijn en geen borstvoeding geven.
- Op stabiele lipidenverlagende therapie gedurende ten minste 4 weken.
- Lipidenwaarden die voldoen aan de vooraf gespecificeerde criteria.
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersoon had hartproblemen in de voorgaande 6 maanden.
- Proefpersoon heeft ALT, AST of CPK verhoogd.
- Geschiedenis van nierziekte, leverziekte of maligniteit.
- Gebruik van orale anticoagulantia, tenzij de dosis gedurende 4 weken stabiel is
- Andere aandoeningen hebben die naar de mening van de onderzoeker de proefpersoon ongeschikt zouden maken voor inschrijving, of die de deelname aan of het voltooien van de studie door de proefpersoon zouden kunnen belemmeren.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Cohort A
Oplaaddoses gevolgd door wekelijkse onderhoudsdoses
|
100 mg subcutane injecties op dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 en 36
200 mg subcutane injecties op dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 en 36
300 mg subcutane injecties op dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64,71, 78 en 85
50 mg subcutane injecties op dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 en 36
|
|
Experimenteel: Cohort B
Oplaaddoses gevolgd door wekelijkse onderhoudsdoses
|
100 mg subcutane injecties op dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 en 36
200 mg subcutane injecties op dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 en 36
300 mg subcutane injecties op dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64,71, 78 en 85
50 mg subcutane injecties op dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 en 36
|
|
Experimenteel: Cohort C
Oplaaddoses gevolgd door wekelijkse onderhoudsdoses
|
100 mg subcutane injecties op dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 en 36
200 mg subcutane injecties op dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 en 36
300 mg subcutane injecties op dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64,71, 78 en 85
50 mg subcutane injecties op dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 en 36
|
|
Experimenteel: Cohort D
Oplaaddoses gevolgd door verlengde wekelijkse onderhoudsdoses
|
100 mg subcutane injecties op dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 en 36
200 mg subcutane injecties op dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 en 36
300 mg subcutane injecties op dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64,71, 78 en 85
50 mg subcutane injecties op dag 1, 4, 8, 11, 15, 22, 29 en 36
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Procentuele verlaging van LDL-cholesterol ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Week 7 (cohorten A-C), week 15 (cohort D)
|
Week 7 (cohorten A-C), week 15 (cohort D)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 januari 2006
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 april 2007
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2007
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 januari 2006
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 januari 2006
Eerst geplaatst (Schatting)
24 januari 2006
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
3 augustus 2016
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
1 augustus 2016
Laatst geverifieerd
1 augustus 2016
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Stoornissen in het metabolisme van lipiden
- Hyperlipidemie
- Dyslipidemie
- Lipidenmetabolisme, aangeboren fouten
- Hyperlipoproteïnemieën
- Hypercholesterolemie
- Hyperlipoproteïnemie Type II
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Antimetabolieten
- Middelen tegen cholesterol
- Hypolipidemische middelen
- Vetregulerende middelen
- Mipomersen
Andere studie-ID-nummers
- 301012CS8
- EudraCT No.: 2005-004796-38
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .