Anemian varhaisen korjaamisen vaikutukset potilailla, joilla on krooninen munuaisten vajaatoiminta

Epoetiini alfa voi nostaa hemoglobiinipitoisuutta kroonista munuaisten vajaatoimintaa sairastavilla potilailla (potilaat, joilla on jatkuva munuaisten vajaatoiminta), minkä seurauksena verensiirtotarve on vähäinen ja munuaisten toimintakyky paranee. Tämä tutkimus on satunnaistettu (potilaat satunnaisesti jaettu ryhmiin), monikeskus, avoin (potilaat tuntevat tutkimuslääkettä) kliininen tutkimus, jolla arvioidaan hemoglobiinin normalisoitumisen vaikutusta (määritelty hemoglobiinitasoksi 13-14 g/dl naisilla ja 14-15 g/dl miehillä) kroonisen munuaisten vajaatoiminnan (pysyvä munuaisten toimintahäiriö) etenemisnopeuteen. Opintojen kesto on 40 kuukautta. Tutkimus on kahdessa vaiheessa (vaihe A = stabilointi, vaihe B = ylläpito) ja kaksi potilasryhmää (ryhmä 1, ryhmä 2) vaihetta kohti. Vaiheessa A (kesto 4 kuukautta) ryhmän 1 potilailla hemoglobiini nousee asteittain tavoitetasolle. Vaihe A voidaan pidentää 6 kuukauteen ryhmän 1 potilailla, joilla hemoglobiinin tavoitearvoa (13-14 g/dl naisilla, 14-15 g/dl miehillä) ei saavuteta. Ryhmän 2 potilailla hemoglobiini nousee asteittain 12 g/dl:aan epoetiini alfalla, jos se laskee alle 11 g/dl. Kaikkien vaiheen A potilaiden osalta myös raudan ja vitamiinin puutos korjataan ja munuaisten vajaatoiminnan (munuaisten vajaatoiminta) etenemiseen vaikuttavat tekijät optimoidaan. Vaiheessa B (kesto 36 kuukautta) epoetiini alfan anemian korjaamisen tehokkuutta verrataan korjaamattomaan (jatkuvaan anemiaan) munuaisten toiminnan muutosten suhteen. Tämän vaiheen aikana potilaat pidetään korkeammalla (ryhmä 1) tai alhaisemmalla (ryhmä 2) tavoitehemoglobiinitasolla. Turvallisuustietoja (mukaan lukien kardiovaskulaariset tapahtumat, kohtaukset ja verenpainetauti) kerätään ja niitä seurataan koko tutkimuksen ajan. Tutkimuksen hypoteesi on, että anemian korjaaminen voi hidastaa munuaisten vajaatoimintaa ja munuaisten vajaatoiminnan etenemistä loppuvaiheen munuaissairaudeksi, joka johtuu anemian aiheuttamasta hypoksiasta, munuaisen hapenpuutetilasta. Toinen tutkimuksen hypoteesi on, että geneettisillä mutaatioilla (geenien muutoksilla) voi olla rooli kroonisen munuaisten vajaatoiminnan etenemisessä. Niiltä potilailta, jotka haluavat osallistua tähän tutkimuksen osa-alueeseen, kerätään verinäytteitä genomi-DNA-analyysiä varten ja tulokset kootaan sen selvittämiseksi, mitkä geenit liittyvät tutkimuspopulaatiossa yleensä munuaisten vajaatoimintaan. Potilaat saavat epoetiini alfaa (25-100 IU/kg) ihon alle kerran viikossa. Annosta voidaan suurentaa 25 IU/kg lisäyksillä tavoitehemoglobiinin saavuttamiseksi tai ylläpitämiseksi, minkä jälkeen annosta pidetään yllä tutkimuksen ajan, niin kauan kuin hemoglobiini pysyy vaihteluvälin sisällä.