Effetti della correzione precoce dell'anemia nei pazienti con insufficienza renale cronica

L'epoetina alfa può aumentare i livelli di emoglobina nei pazienti con insufficienza renale cronica (pazienti con disfunzione renale persistente) con conseguente necessità minima di trasfusioni e miglioramento della capacità della funzionalità renale. Questo studio è uno studio clinico randomizzato (pazienti divisi casualmente in gruppi), multicentrico, in aperto (il farmaco in studio è noto ai pazienti) per valutare l'effetto della normalizzazione dell'emoglobina (definita come un livello di emoglobina di 13-14 g/dL nelle donne e 14-15 g/dL negli uomini) sulla velocità di progressione dell'insufficienza renale cronica (disfunzione renale persistente). La durata dello studio è di 40 mesi. Lo studio è in due fasi (Fase A = stabilizzazione, Fase B = mantenimento) con due gruppi di pazienti (Gruppo 1, Gruppo 2) per fase. Nella Fase A (della durata di 4 mesi) per i pazienti del Gruppo 1, l'emoglobina viene progressivamente aumentata fino a un livello target. La Fase A può essere estesa fino a 6 mesi per i pazienti del Gruppo 1 in cui il target di emoglobina (13-14 g/dL nelle donne, 14-15 g/dL negli uomini) non viene raggiunto. Pazienti del Gruppo 2, l'emoglobina aumenta progressivamente fino a 12 g/dL con epoetina alfa se scende al di sotto di 11 g/dL. Per tutti i pazienti in fase A, verranno corrette anche le carenze di ferro e vitamine e verranno ottimizzati i fattori noti per influenzare la progressione dell'insufficienza renale (disfunzione renale). Nella fase B (della durata di 36 mesi), l'efficacia della correzione dell'anemia mediante epoetina alfa sarà confrontata con la mancata correzione (anemia continua) per quanto riguarda i cambiamenti nella funzionalità renale. Durante questa fase, i pazienti saranno mantenuti al livello di emoglobina target più alto (Gruppo 1) o più basso (Gruppo 2). I dati sulla sicurezza (inclusi eventi cardiovascolari, convulsioni e ipertensione) saranno raccolti e monitorati durante lo studio. L'ipotesi dello studio è che la correzione dell'anemia possa rallentare il deterioramento renale e la progressione dell'insufficienza renale fino alla malattia renale allo stadio terminale causata dall'ipossia indotta dall'anemia, uno stato di carenza di ossigeno nel rene. Un'altra ipotesi dello studio è che le mutazioni genetiche (cambiamenti nei geni) possano svolgere un ruolo nella progressione dell'insufficienza renale cronica. Per quei pazienti che desiderano partecipare a questo aspetto dello studio, verranno raccolti campioni di sangue per l'analisi del DNA genomico e i risultati saranno compilati per determinare quali geni sono generalmente associati nella popolazione dello studio al deterioramento renale. I pazienti riceveranno iniezioni di epoetina alfa (da 25 a 100 UI/kg) sotto la pelle 1 volta a settimana. Il dosaggio può essere aumentato con incrementi di 25 UI/kg per raggiungere o mantenere l'emoglobina target, quindi la dose può essere mantenuta per la durata dello studio, purché l'emoglobina rimanga entro il range.