Efekty wczesnego wyrównania niedokrwistości u pacjentów z przewlekłą niewydolnością nerek

Epoetyna alfa może zwiększać stężenie hemoglobiny u pacjentów z przewlekłą niewydolnością nerek (pacjentów z uporczywymi zaburzeniami czynności nerek), co skutkuje minimalnymi wymaganiami dotyczącymi transfuzji i poprawą czynności nerek. To badanie jest randomizowanym (pacjenci losowo podzieleni na grupy), wieloośrodkowym, prowadzonym metodą otwartej próby (badany lek jest znany pacjentom) w celu oceny wpływu normalizacji stężenia hemoglobiny (zdefiniowanej jako poziom hemoglobiny 13-14 g/dl u kobiet i 14-15 g/dl u mężczyzn) na tempo progresji przewlekłej niewydolności nerek (przewlekła dysfunkcja nerek). Studia trwają 40 miesięcy. Badanie składa się z dwóch faz (faza A = stabilizacja, faza B = podtrzymanie) z dwiema grupami pacjentów (grupa 1, grupa 2) na fazę. W fazie A (trwającej 4 miesiące) u pacjentów z grupy 1 stężenie hemoglobiny stopniowo wzrasta do poziomu docelowego. Faza A może zostać przedłużona do 6 miesięcy dla pacjentów z Grupy 1, u których nie osiągnięto docelowego poziomu hemoglobiny (13-14 g/dl u kobiet, 14-15 g/dl u mężczyzn). U pacjentów z grupy 2 stężenie hemoglobiny jest stopniowo zwiększane do 12 g/dl za pomocą epoetyny alfa, jeśli spada poniżej 11 g/dl. U wszystkich pacjentów w fazie A niedobory żelaza i witamin zostaną również skorygowane, a czynniki, o których wiadomo, że wpływają na postęp niewydolności nerek (dysfunkcji nerek) zostaną zoptymalizowane. W fazie B (trwającej 36 miesięcy) porównana zostanie skuteczność wyrównania niedokrwistości przez epoetynę alfa z brakiem wyrównania niedokrwistości (utrzymująca się niedokrwistość) w odniesieniu do zmian czynności nerek. Podczas tej fazy pacjenci będą utrzymywać wyższy (grupa 1) lub niższy (grupa 2) docelowy poziom hemoglobiny. Dane dotyczące bezpieczeństwa (w tym zdarzenia sercowo-naczyniowe, drgawki i nadciśnienie) będą gromadzone i monitorowane przez cały czas trwania badania. Hipotezą badania jest to, że wyrównanie niedokrwistości może spowolnić pogarszanie się stanu nerek i progresję niewydolności nerek do schyłkowej niewydolności nerek, która jest spowodowana niedotlenieniem wywołanym niedokrwistością, stanem niedoboru tlenu w nerkach. Inną hipotezą badania jest to, że mutacje genetyczne (zmiany w genach) mogą odgrywać rolę w progresji przewlekłej niewydolności nerek. Od pacjentów, którzy chcą wziąć udział w tym aspekcie badania, zostaną pobrane próbki krwi do analizy genomowego DNA, a wyniki zostaną skompilowane w celu określenia, które geny są generalnie związane w badanej populacji z pogorszeniem stanu nerek. Pacjenci będą otrzymywać podskórne wstrzyknięcia epoetyny alfa (od 25 do 100 j.m./kg mc.) 1 raz w tygodniu. Dawkę można zwiększać o 25 j.m./kg, aby osiągnąć lub utrzymać docelową hemoglobinę, a następnie dawkę utrzymywać przez cały czas trwania badania, o ile stężenie hemoglobiny pozostaje w zakresie.