Effecten van vroege correctie van bloedarmoede bij patiënten met chronische nierinsufficiëntie

Epoëtine alfa kan het hemoglobinegehalte verhogen bij patiënten met chronisch nierfalen (patiënten met aanhoudende nierdisfunctie), wat resulteert in minimale transfusievereisten en verbeterde nierfunctiecapaciteit. Deze studie is een gerandomiseerde (patiënten willekeurig verdeeld in groepen), multicenter, open-label (studiegeneesmiddel is bekend bij de patiënten) klinische studie om het effect te beoordelen van normalisatie van hemoglobine (gedefinieerd als een hemoglobinegehalte van 13-14 g/dl bij vrouwen en 14-15 g/dl bij mannen) op de snelheid van progressie van chronisch nierfalen (aanhoudende nierdisfunctie). De duur van de studie is 40 maanden. De studie verloopt in twee fasen (Fase A = stabilisatie, Fase B = onderhoud) met twee patiëntengroepen (Groep 1, Groep 2) per fase. In fase A (die 4 maanden duurt) voor patiënten in groep 1 wordt hemoglobine geleidelijk verhoogd tot een streefniveau. Fase A kan worden verlengd tot 6 maanden voor groep 1-patiënten bij wie het beoogde hemoglobinegehalte (13-14 g/dl bij vrouwen, 14-15 g/dl bij mannen) niet wordt bereikt. Bij patiënten in groep 2 wordt hemoglobine progressief verhoogd tot 12 g/dl met epoëtine alfa als het daalt tot onder 11 g/dl. Voor alle patiënten in fase A zullen ook ijzer- en vitaminetekorten worden gecorrigeerd, en factoren waarvan bekend is dat ze de progressie van nierfalen (nierdisfunctie) beïnvloeden, zullen worden geoptimaliseerd. In fase B (duur van 36 maanden) zal de effectiviteit van anemiecorrectie door epoëtine alfa worden vergeleken met niet-correctie (aanhoudende anemie) met betrekking tot veranderingen in de nierfunctie. Tijdens deze fase zullen de patiënten op het hogere (Groep 1) of lagere (Groep 2) streefhemoglobinegehalte worden gehouden. Veiligheidsgegevens (waaronder cardiovasculaire voorvallen, toevallen en hypertensie) zullen tijdens het onderzoek worden verzameld en gecontroleerd. De hypothese van de studie is dat correctie van bloedarmoede de achteruitgang van de nieren en de progressie van nierfalen tot nierziekte in het eindstadium die wordt veroorzaakt door door bloedarmoede veroorzaakte hypoxie, een toestand van zuurstoftekort in de nier, kan vertragen. Een andere hypothese van de studie is dat genetische mutaties (veranderingen in de genen) een rol kunnen spelen bij de progressie van chronisch nierfalen. Voor die patiënten die aan dit aspect van het onderzoek willen deelnemen, zullen bloedmonsters worden verzameld voor genomische DNA-analyse en de resultaten zullen worden verzameld om te bepalen welke genen in het algemeen in de onderzoekspopulatie worden geassocieerd met nierverslechtering. Patiënten krijgen 1 keer per week epoëtine alfa-injecties (25 tot 100 IE/kg) onder de huid. De dosering kan worden verhoogd in stappen van 25 IE/kg om het beoogde hemoglobinegehalte te bereiken of te behouden, daarna kan de dosis worden gehandhaafd gedurende de duur van het onderzoek, zolang het hemoglobinegehalte binnen het bereik blijft.