Tutkimus ihonalaisesta immunoglobuliinista potilailla, joilla on PID ja jotka vaativat IgG-korvaushoitoa
sunnuntai 16. joulukuuta 2012 päivittänyt: CSL Behring
Vaiheen III avoin, tulevaisuuden monikeskustutkimus ihonalaisen immuuniglobuliinin (ihmisen) IgPro20:n tehosta, siedettävyydestä, turvallisuudesta ja farmakokinetiikasta potilailla, joilla on primaarinen immuunivajavuus (PID)
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida IgPro20:n tehoa, siedettävyyttä, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa potilailla, joilla on primaarinen humoraalinen immuunikato (PID).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Koko tutkimus koostuu 12 viikon pesu-/pesujaksosta, jota seuraa 12 kuukauden hoitojakso.
Farmakokineettiset (PK) parametrit arvioitiin koehenkilöiden alaryhmässä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
49
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90025
- Study Site
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
- Study Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
- Study Site
-
-
Florida
-
North Palm Beach, Florida, Yhdysvallat, 33408
- Study Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Study Site
-
-
Indiana
-
Fort Wayne, Indiana, Yhdysvallat, 46815
- Study Site
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Study Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Study Site
-
-
Missouri
-
St.Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104-1095
- Study Site
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07103
- Study Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Study Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75230
- Study Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 75 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen iältään 2-75 vuotta
- Potilaat, joilla on primaarinen humoraalinen immuunivajavuus, eli joilla on diagnoosi: CVID (Common Variable Immunodeficiency) PAGID:n (Pan-American Group for Immunodeficiency) ja ESID:n (European Society for Immunodeficiencies) tai XLA (X-linked Agammaglobulinemia) mukaan
- Kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Äskettäin diagnosoitu PID
- Todisteet aktiivisesta vakavasta infektiosta seulonnan aikana (eli, mutta ei rajoittuen: bakteremia/septikemia, keuhkokuume, sieni-osteomyeliitti)
- Lymfoidisolujen pahanlaatuiset kasvaimet, kuten lymfosyyttinen leukemia, non-Hodgkinin lymfooma ja immuunipuutos tymooman kanssa
- Tunnettu hyperprolinemia
- Hypoalbuminemia, proteiinia menettävät enteropatiat ja mikä tahansa proteinuria
- Allergiset reaktiot immunoglobuliineille tai muille verituotteille
- Tunnetut vasta-aineet immunoglobuliini A:lle (IgA)
- Potilas saa steroideja (oraalisesti ja parenteraalisesti, päivittäin ≥ 0,15 mg prednisonia ekvivalenttia/kg/vrk) tai muita systeemisiä immunosuppressantteja
- Nainen, joka on raskaana, imettää tai suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana
- Osallistuminen tutkimukseen jollakin muulla tutkimustuotteella kuin (IVIG) kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
- Positiivinen tulos seulonnassa jollekin seuraavista virusmarkkereista: ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti C -virus (HCV) ja hepatiitti B -virus (HBV)
- Aspartaattiaminotransferaasin (ASAT) tai alaniiniaminotransferaasin (ALAT) pitoisuus > 2,5 kertaa normaalin yläraja (UNL)
- Kreatiniinipitoisuus > 1,5 kertaa UNL
- Mikä tahansa tila, joka todennäköisesti häiritsee tutkimuslääkkeen arviointia tai tutkimuksen tyydyttävää suorittamista
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: IgPro20
Ihmisen normaali immunoglobuliini ihon alle annettavaksi (IgPro20) on normaalin ihmisen IgG:n nestemäinen formulaatio, jonka pitoisuus on 20 %, joka annetaan ihonalaisesti viikoittain.
Alkuviikkoannos määritettiin koehenkilöiden aikaisemman hoidon perusteella.
Annosta voidaan säätää sisään-/huuhtelujakson aikana tutkijan harkinnan mukaan.
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliinisesti dokumentoitujen vakavien bakteeri-infektioiden (SBI) vuositaso (MITT-populaatio)
Aikaikkuna: Tehoaika: jopa 12 kuukautta (viikko 13 käynnin päättymiseen)
|
Vuositaso perustui SBI-tapausten kokonaismäärään ja koehenkilöiden tutkimuspäivien kokonaismäärään tehokkuusjakson aikana kaikille yksilöille määritellyssä analyysipopulaatiossa ja mukautettiin 365 päivään. Mahdollisia SBI:itä olivat keuhkokuume, bakteremia/septikemia, osteomyeliitti/septinen niveltulehdus, bakteeriperäinen aivokalvontulehdus ja viskeraalinen paise. Jos haittatapahtuma (AE) tunnistettiin mahdolliseksi SBI:ksi, arviointikomitea arvioi AE:n määrittääkseen, täyttikö tapahtuma ennalta määritellyt SBI-kriteerit. |
Tehoaika: jopa 12 kuukautta (viikko 13 käynnin päättymiseen)
|
|
Seerumin kokonaisimmunoglobuliini G:n (IgG) pitoisuus-aikakäyrän (AUC) alla oleva alue
Aikaikkuna: Mitattu kerta-annosvälin aikana vähintään 12 viikon vakaan ihonalaisen (SC) IgPro20-hoidon jälkeen
|
Arvioi vakaan tilan IgG-alueen non-inferiority pitoisuus-aikakäyrien alla, jotka on standardoitu 7 päivän ajanjaksoon (sAUCs) ihonalaiselle immunoglobuliinille (SCIG) (IgPro20) verrattuna sAUC-arvoon suonensisäisen immunoglobuliinihoidon (IVIG) (Privigen) aikana.
IVIG:n mukainen sAUC otettiin samoista koehenkilöistä edellisessä tutkimuksessa (joko ZLB03_002CR [NCT00168025] tai ZLB05_006CR [NCT00322556]).
|
Mitattu kerta-annosvälin aikana vähintään 12 viikon vakaan ihonalaisen (SC) IgPro20-hoidon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliinisesti dokumentoitujen SBI:n vuositaso (ITT-populaatio)
Aikaikkuna: Tutkimuksen ajaksi enintään 15 kuukautta
|
Vuositaso perustui SBI:iden kokonaismäärään ja tutkimusaiheiden tutkimuspäivien kokonaismäärään tutkimuksen aikana kaikille määritellyn analyysipopulaation koehenkilöille, ja se mukautettiin 365 päivään. Mahdollisia SBI:itä olivat keuhkokuume, bakteremia/septikemia, osteomyeliitti/septinen niveltulehdus, bakteeriperäinen aivokalvontulehdus ja viskeraalinen paise. Jos AE tunnistettiin mahdolliseksi SBI:ksi, arviointikomitea arvioi AE:n määrittääkseen, täyttikö tapahtuma ennalta määritellyt SBI-kriteerit. |
Tutkimuksen ajaksi enintään 15 kuukautta
|
|
Kliinisesti dokumentoitujen SBI:n vuositaso (PPE-populaatio)
Aikaikkuna: Tehoaika: jopa 12 kuukautta (viikko 13 käynnin päättymiseen)
|
Vuositaso perustui SBI-tapausten kokonaismäärään ja koehenkilöiden tutkimuspäivien kokonaismäärään tehokkuusjakson aikana kaikille yksilöille määritellyssä analyysipopulaatiossa ja mukautettiin 365 päivään. Mahdollisia SBI:itä olivat keuhkokuume, bakteremia/septikemia, osteomyeliitti/septinen niveltulehdus, bakteeriperäinen aivokalvontulehdus ja viskeraalinen paise. Jos AE tunnistettiin mahdolliseksi SBI:ksi, arviointikomitea arvioi AE:n määrittääkseen, täyttikö tapahtuma ennalta määritellyt SBI-kriteerit. |
Tehoaika: jopa 12 kuukautta (viikko 13 käynnin päättymiseen)
|
|
Infektiojaksojen vuositaso
Aikaikkuna: Tehoaika: jopa 12 kuukautta (viikko 13 käynnin loppuun asti)
|
Vuositaso perustui tehojakson aikana esiintyneiden infektiojaksojen kokonaismäärään (N = 96) jaettuna kaikkien tutkittavien tutkimuspäivien kokonaismäärällä määritellyssä analyysipopulaatiossa ja säädettiin 365 päiväksi.
|
Tehoaika: jopa 12 kuukautta (viikko 13 käynnin loppuun asti)
|
|
Infektiojaksojen määrä (vakavat ja ei-vakavat)
Aikaikkuna: Tehoaika: jopa 12 kuukautta (viikko 13 käynnin päättymiseen)
|
Infektioiden kokonaismäärä määritetyssä analyysipopulaatiossa
|
Tehoaika: jopa 12 kuukautta (viikko 13 käynnin päättymiseen)
|
|
Vuosittain poissa työstä / koulusta / päiväkodista / päivähoidosta tai infektioiden vuoksi kyvyttömyydestä suorittaa normaalia päivittäistä toimintaa
Aikaikkuna: Tehoaika: jopa 12 kuukautta (viikko 13 käynnin päättymiseen)
|
Vuositaso perustui töistä / koulusta / päiväkodista / päivähoidosta poissa olevien päivien kokonaismäärään tai infektion vuoksi kyvyttömyyteen suorittaa normaalia toimintaa (N = 71) ja kaikkien aineiden opiskelupäivien kokonaismäärään määritellyssä aineessa. analyysipopulaatiosta ja mukautettu 365 päivään.
|
Tehoaika: jopa 12 kuukautta (viikko 13 käynnin päättymiseen)
|
|
Päivien lukumäärä poissa töistä / koulusta / päiväkodista / päivähoidosta tai ei pysty suorittamaan normaalia päivittäistä toimintaa infektioiden vuoksi
Aikaikkuna: Tehoaika: jopa 12 kuukautta (viikko 13 käynnin päättymiseen)
|
Niiden päivien kokonaismäärä, jotka olivat poissa töistä / koulusta / päiväkodista / päivähoidosta tai infektioiden vuoksi kyvyttömiksi suorittaa normaaleja päivittäisiä toimintoja määritellylle analyysipopulaatiolle
|
Tehoaika: jopa 12 kuukautta (viikko 13 käynnin päättymiseen)
|
|
Infektiosta johtuvien sairaalahoitojen vuotuinen määrä
Aikaikkuna: Tehoaika: jopa 12 kuukautta (viikko 13 käynnin päättymiseen)
|
Vuositaso perustui infektiosta johtuvien sairaalahoitopäivien kokonaismäärään (N = 7) ja kaikkien tutkittavien tutkimuspäivien kokonaismäärään määritellyssä analyysipopulaatiossa ja korjattiin 365 päivään.
|
Tehoaika: jopa 12 kuukautta (viikko 13 käynnin päättymiseen)
|
|
Infektioiden vuoksi sairaalahoitopäivien määrä
Aikaikkuna: Tehoaika: jopa 12 kuukautta (viikko 13 käynnin päättymiseen)
|
Infektioiden takia sairaalahoitopäivien kokonaismäärä määritetyssä analyysipopulaatiossa
|
Tehoaika: jopa 12 kuukautta (viikko 13 käynnin päättymiseen)
|
|
Antibioottien käyttö infektioiden ehkäisyyn ja hoitoon
Aikaikkuna: Tehoaika: jopa 12 kuukautta (viikko 13 käynnin päättymiseen)
|
Vuotuinen päivien määrä antibiooteilla infektioiden ehkäisyyn ja hoitoon.
Vuositaso perustui infektioiden ennaltaehkäisyyn ja hoitoon käytettyjen antibioottien kokonaispäivien kokonaismäärään tehojakson aikana sekä kaikkien tutkittavien tutkimuspäivien kokonaismäärään määritellyssä analyysipopulaatiossa, ja se muutettiin 365 päiväksi.
|
Tehoaika: jopa 12 kuukautta (viikko 13 käynnin päättymiseen)
|
|
Seerumin IgG-minimiarvot
Aikaikkuna: 4 viikon välein koko 12 kuukauden tehojakson ajan
|
Koehenkilökohtaiset IgG-minimiarvot aggregoitiin mediaaniarvoksi, ja sitten koehenkilöiden mediaaniarvot koottiin yhteen kuvaavien tilastojen avulla.
|
4 viikon välein koko 12 kuukauden tehojakson ajan
|
|
Seerumin kokonais-IgG:n enimmäispitoisuus (Cmax) vakaassa tilassa
Aikaikkuna: Viikko 28 ± 1 viikko hoitojaksosta
|
Viikko 28 ± 1 viikko hoitojaksosta
|
|
|
Tmax vakaassa tilassa
Aikaikkuna: Viikko 28 ± 1 viikko hoitojaksosta
|
Maksimipitoisuuden aikapiste (Cmax)
|
Viikko 28 ± 1 viikko hoitojaksosta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seerumin kokonais-IgG:n vähimmäispitoisuus (Cmin) vakaassa tilassa
Aikaikkuna: Viikko 28 ± 1 viikko hoitojaksosta
|
Viikko 28 ± 1 viikko hoitojaksosta
|
|
|
Kaikkien haittavaikutusten prosenttiosuus suhteellisuuden ja vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: Tutkimuksen ajaksi enintään 15 kuukautta
|
AE-tapausten määrä oli AE-tapausten lukumäärä annettujen infuusioiden lukumäärään nähden.
Ainakin mahdollisesti toisiinsa liittyvät AE:t sisälsivät mahdollisesti liittyvät AE-t, todennäköisesti liittyvät AE-t ja liittyvät AE-t.
|
Tutkimuksen ajaksi enintään 15 kuukautta
|
|
Lievien, keskivaikeiden tai vaikeiden paikallisten reaktioiden määrä
Aikaikkuna: Tutkimuksen ajaksi enintään 15 kuukautta
|
Vakiomuotoisten MedDRA-elinluokan (SOC) AE-määrittelyjen lisäksi paikallisten reaktioiden luokka määriteltiin tarjoamaan mahdollisuus paikallisten reaktioiden yhdistettyyn analyysiin, ja se sisälsi pistoskohdan reaktion, pistoskohdan mustelman ja infuusiokohdan rupi. , pistoskohdan kysta, pistoskohdan ekseema, pistoskohdan ärsytys, pistoskohdan kyhmy ja pistoskohdan kipu. Lievä AE: Ei häirinnyt rutiinitoimintoja; Kohtalainen AE: Häiritsee jonkin verran rutiinitoimintoja; Vaikea AE: Rutiinitoimintojen suorittaminen on mahdotonta. |
Tutkimuksen ajaksi enintään 15 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Richard L. Wasserman, MD, PhD, Dallas Allergy Immunology and Medical City Children's Hospital,
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Hagan JB, Fasano MB, Spector S, Wasserman RL, Melamed I, Rojavin MA, Zenker O, Orange JS. Efficacy and safety of a new 20% immunoglobulin preparation for subcutaneous administration, IgPro20, in patients with primary immunodeficiency. J Clin Immunol. 2010 Sep;30(5):734-45. doi: 10.1007/s10875-010-9423-4. Epub 2010 May 8.
- Wasserman RL, Melamed I, Nelson RP Jr, Knutsen AP, Fasano MB, Stein MR, Rojavin MA, Church JA. Pharmacokinetics of subcutaneous IgPro20 in patients with primary immunodeficiency. Clin Pharmacokinet. 2011 Jun;50(6):405-14. doi: 10.2165/11587030-000000000-00000.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. marraskuuta 2006
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. lokakuuta 2008
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. lokakuuta 2008
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 22. joulukuuta 2006
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 5. tammikuuta 2007
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 8. tammikuuta 2007
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Perjantai 25. tammikuuta 2013
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 16. joulukuuta 2012
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. joulukuuta 2012
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ZLB04_009CR
- 1458 (CSL Behring)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .