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Studio dell'immunoglobulina sottocutanea in pazienti con PID che richiedono una terapia sostitutiva con IgG

16 dicembre 2012 aggiornato da: CSL Behring

Uno studio di fase III in aperto, prospettico, multicentrico sull'efficacia, la tollerabilità, la sicurezza e la farmacocinetica dell'immunoglobulina sottocutanea (umana), IgPro20 in soggetti con immunodeficienza primaria (PID)

L'obiettivo di questo studio è valutare l'efficacia, la tollerabilità, la sicurezza e la farmacocinetica di IgPro20 in pazienti con immunodeficienza umorale primaria (PID).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'intero studio consiste in un periodo di wash-in/wash-out di 12 settimane seguito da un periodo di trattamento di 12 mesi. I parametri farmacocinetici (PK) sono stati valutati in un sottogruppo di soggetti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

49

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90025
        • Study Site
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Study Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • Study Site
    • Florida
      • North Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33408
        • Study Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Study Site
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Stati Uniti, 46815
        • Study Site
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Study Site
    • Missouri
      • St.Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104-1095
        • Study Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti, 07103
        • Study Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
        • Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina di età compresa tra 2 e 75 anni
  • Soggetti con immunodeficienza umorale primaria, ovvero con diagnosi di: CVID (Common Variable Immunodeficiency) come definito da PAGID (Pan-American Group for Immunodeficiency) ed ESID (European Society for Immunodeficiencies) o XLA (X-linked Agammaglobulinemia)
  • Consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • PID di nuova diagnosi
  • Evidenza di un'infezione grave attiva al momento dello screening (es., ma non limitata a: batteriemia/setticemia, polmonite, osteomielite fungina)
  • Neoplasie delle cellule linfoidi come la leucemia linfocitica, il linfoma non Hodgkin e l'immunodeficienza con timoma
  • Iperprolinemia nota
  • Ipoalbuminemia, enteropatie proteino-disperdenti e qualsiasi proteinuria
  • Reazioni allergiche alle immunoglobuline o ad altri prodotti sanguigni
  • Anticorpi noti contro l'immunoglobulina A (IgA)
  • Il soggetto sta ricevendo steroidi (orali e parenterali, giornalmente ≥ 0,15 mg di prednisone equivalente/kg/giorno) o altri immunosoppressori sistemici
  • - Donna incinta, che allatta o che pianifica una gravidanza durante il corso dello studio
  • Partecipazione a uno studio con un prodotto sperimentale diverso da (IVIG) entro 1 mese prima dell'arruolamento
  • Un risultato positivo allo screening su uno qualsiasi dei seguenti marcatori virali: virus dell'immunodeficienza umana (HIV), virus dell'epatite C (HCV) e virus dell'epatite B (HBV)
  • Concentrazione di aspartato aminotransferasi (ASAT) o alanina aminotransferasi (ALAT) > 2,5 volte il limite superiore normale (UNL)
  • Concentrazione di creatinina > 1,5 volte l'UNL
  • Qualsiasi condizione che possa interferire con la valutazione del farmaco oggetto dello studio o con lo svolgimento soddisfacente della sperimentazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: IgPro20
L'immunoglobulina umana normale per somministrazione sottocutanea (IgPro20) è una formulazione liquida di IgG umane normali a una concentrazione del 20% somministrata come infusione SC a intervalli settimanali. La dose settimanale iniziale è stata determinata in base al trattamento precedente dei soggetti. Gli aggiustamenti della dose potrebbero essere eseguiti durante il periodo di wash-in/wash-out a discrezione dello sperimentatore.
Biologico: Immunoglobulina umana normale per somministrazione sottocutanea
Altri nomi:
  • Hizentra

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annualizzato di infezioni batteriche gravi (SBI) clinicamente documentate (popolazione MITT)
Lasso di tempo: Periodo di efficacia: fino a 12 mesi (dalla settimana 13 alla visita di completamento)

Il tasso annualizzato era basato sul numero totale di SBI e sul numero totale di giorni di studio del soggetto durante il periodo di efficacia per tutti i soggetti nella popolazione di analisi specificata e aggiustato a 365 giorni.

I potenziali SBI includevano polmonite, batteriemia/setticemia, osteomielite/artrite settica, meningite batterica e ascesso viscerale. Se un evento avverso (AE) veniva identificato come un potenziale SBI, l'AE veniva giudicato da un comitato di revisione per determinare se l'evento soddisfaceva i criteri predefiniti per gli SBI.
Periodo di efficacia: fino a 12 mesi (dalla settimana 13 alla visita di completamento)
Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) dell'immunoglobulina G sierica totale (IgG)
Lasso di tempo: Misurato durante un singolo intervallo di somministrazione dopo almeno 12 settimane di somministrazione sottocutanea stabile (SC) con trattamento IgPro20
Valutare la non inferiorità dell'area IgG allo stato stazionario sotto le curve concentrazione-tempo standardizzate su un periodo di 7 giorni (sAUC) per l'immunoglobulina sottocutanea (SCIG) (IgPro20) rispetto alla sAUC durante il trattamento con immunoglobulina endovenosa (IVIG) (Privigen). La sAUC sotto IVIG è stata prelevata dagli stessi soggetti in uno studio precedente (ZLB03_002CR [NCT00168025] o ZLB05_006CR [NCT00322556]).
Misurato durante un singolo intervallo di somministrazione dopo almeno 12 settimane di somministrazione sottocutanea stabile (SC) con trattamento IgPro20

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annualizzato di SBI documentati clinicamente (popolazione ITT)
Lasso di tempo: Per la durata dello studio, fino a 15 mesi

Il tasso annualizzato era basato sul numero totale di SBI e sul numero totale di giorni di studio del soggetto durante lo studio per tutti i soggetti nella popolazione di analisi specificata e aggiustato a 365 giorni.

I potenziali SBI includevano polmonite, batteriemia/setticemia, osteomielite/artrite settica, meningite batterica e ascesso viscerale. Se un AE veniva identificato come un potenziale SBI, l'AE veniva giudicato da un comitato di revisione per determinare se l'evento soddisfaceva i criteri predefiniti per gli SBI.
Per la durata dello studio, fino a 15 mesi
Tasso annualizzato di SBI documentati clinicamente (popolazione PPE)
Lasso di tempo: Periodo di efficacia: fino a 12 mesi (dalla settimana 13 alla visita di completamento)

Il tasso annualizzato era basato sul numero totale di SBI e sul numero totale di giorni di studio del soggetto durante il periodo di efficacia per tutti i soggetti nella popolazione di analisi specificata e aggiustato a 365 giorni.

I potenziali SBI includevano polmonite, batteriemia/setticemia, osteomielite/artrite settica, meningite batterica e ascesso viscerale. Se un AE veniva identificato come un potenziale SBI, l'AE veniva giudicato da un comitato di revisione per determinare se l'evento soddisfaceva i criteri predefiniti per gli SBI.
Periodo di efficacia: fino a 12 mesi (dalla settimana 13 alla visita di completamento)
Tasso annualizzato di episodi di infezione
Lasso di tempo: Periodo di efficacia: fino a 12 mesi (dalla settimana 13 alla visita di completamento)
Il tasso annualizzato era basato sul numero totale di episodi di infezione che si sono verificati durante il periodo di efficacia (N = 96) diviso per il numero totale di giorni di studio del soggetto per tutti i soggetti nella popolazione di analisi specificata e aggiustato a 365 giorni.
Periodo di efficacia: fino a 12 mesi (dalla settimana 13 alla visita di completamento)
Numero di episodi di infezione (gravi e non gravi)
Lasso di tempo: Periodo di efficacia: fino a 12 mesi (dalla settimana 13 alla visita di completamento)
Numero totale di infezioni per la popolazione di analisi specificata
Periodo di efficacia: fino a 12 mesi (dalla settimana 13 alla visita di completamento)
Tasso annualizzato di giorni senza lavoro/scuola/scuola materna/asilo nido o impossibilità a svolgere le normali attività quotidiane a causa di infezioni
Lasso di tempo: Periodo di efficacia: fino a 12 mesi (dalla settimana 13 alla visita di completamento)
Il tasso annualizzato si basava sul numero totale di giorni senza lavoro/scuola/asilo/asilo nido o impossibilità a svolgere le normali attività a causa dell'infezione (N = 71) e sul numero totale di giorni di studio per tutte le materie nell'ambito specificato popolazione di analisi e aggiustata a 365 giorni.
Periodo di efficacia: fino a 12 mesi (dalla settimana 13 alla visita di completamento)
Numero di giorni senza lavoro/scuola/scuola materna/asilo nido o incapacità di svolgere le normali attività quotidiane a causa di infezioni
Lasso di tempo: Periodo di efficacia: fino a 12 mesi (dalla settimana 13 alla visita di completamento)
Numero totale di giorni senza lavoro/scuola/scuola materna/asilo nido o impossibilità a svolgere le normali attività quotidiane a causa di infezioni, per la popolazione di analisi specificata
Periodo di efficacia: fino a 12 mesi (dalla settimana 13 alla visita di completamento)
Tasso annualizzato di ospedalizzazione per infezione
Lasso di tempo: Periodo di efficacia: fino a 12 mesi (dalla settimana 13 alla visita di completamento)
Il tasso annualizzato si basava sul numero totale di giorni di ricovero a causa di infezione (N = 7) e sul numero totale di giorni di studio del soggetto per tutti i soggetti nella popolazione di analisi specificata e aggiustato a 365 giorni.
Periodo di efficacia: fino a 12 mesi (dalla settimana 13 alla visita di completamento)
Numero di giorni di ricovero per infezioni
Lasso di tempo: Periodo di efficacia: fino a 12 mesi (dalla settimana 13 alla visita di completamento)
Numero totale di giorni di ricovero a causa di infezioni per la popolazione di analisi specificata
Periodo di efficacia: fino a 12 mesi (dalla settimana 13 alla visita di completamento)
Uso di antibiotici per la profilassi e il trattamento delle infezioni
Lasso di tempo: Periodo di efficacia: fino a 12 mesi (dalla settimana 13 alla visita di completamento)
Tasso annualizzato di giorni con antibiotici per la profilassi e il trattamento delle infezioni. Il tasso annualizzato si basava sul numero totale di giorni di uso di antibiotici per la profilassi e il trattamento delle infezioni nel periodo di efficacia e sul numero totale di giorni di studio del soggetto per tutti i soggetti nella popolazione di analisi specificata e aggiustato a 365 giorni.
Periodo di efficacia: fino a 12 mesi (dalla settimana 13 alla visita di completamento)
Livelli minimi totali di IgG nel siero
Lasso di tempo: Ogni 4 settimane, per tutto il periodo di efficacia di 12 mesi
I valori minimi di IgG per soggetto sono stati aggregati a un valore mediano, quindi i valori mediani tra i soggetti sono stati riassunti utilizzando statistiche descrittive.
Ogni 4 settimane, per tutto il periodo di efficacia di 12 mesi
Concentrazione massima (Cmax) di IgG sieriche totali allo stato stazionario
Lasso di tempo: Settimana 28 ± 1 settimana del periodo di trattamento
Settimana 28 ± 1 settimana del periodo di trattamento
Tmax allo stato stazionario
Lasso di tempo: Settimana 28 ± 1 settimana del periodo di trattamento
Punto temporale della massima concentrazione (Cmax)
Settimana 28 ± 1 settimana del periodo di trattamento

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione minima (Cmin) di IgG sieriche totali allo stato stazionario
Lasso di tempo: Settimana 28 ± 1 settimana del periodo di trattamento
Settimana 28 ± 1 settimana del periodo di trattamento
Tasso di tutti gli eventi avversi per correlazione e gravità
Lasso di tempo: Per la durata dello studio, fino a 15 mesi
Il tasso di eventi avversi era il numero di eventi avversi rispetto al numero di infusioni somministrate. Almeno eventi avversi probabilmente correlati includevano eventi avversi probabilmente correlati, eventi avversi probabilmente correlati e eventi avversi correlati.
Per la durata dello studio, fino a 15 mesi
Tasso di reazioni locali lievi, moderate o gravi
Lasso di tempo: Per la durata dello studio, fino a 15 mesi

Oltre alle assegnazioni standard di eventi avversi per sistemi e organi (SOC) MedDRA, è stata definita la categoria di "reazioni locali" per fornire la possibilità di un'analisi combinata delle reazioni locali e includeva eventi avversi di reazione al sito di iniezione, ecchimosi al sito di iniezione, crosta al sito di infusione , cisti al sito di iniezione, eczema al sito di iniezione, irritazione al sito di iniezione, nodulo al sito di iniezione e dolore al sito di iniezione.

AE lieve: non ha interferito con le attività di routine; AE moderato: ha interferito in qualche modo con le attività di routine; AE grave: impossibile eseguire le attività di routine.
Per la durata dello studio, fino a 15 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CSL Behring

Investigatori

  • Investigatore principale: Richard L. Wasserman, MD, PhD, Dallas Allergy Immunology and Medical City Children's Hospital,

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2006

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2008

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 dicembre 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 gennaio 2007

Primo Inserito (Stima)

8 gennaio 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

25 gennaio 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 dicembre 2012

Ultimo verificato

1 dicembre 2012

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ZLB04_009CR
  • 1458 (CSL Behring)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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