Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av subkutant immunglobulin hos patienter med PID som kräver IgG-ersättningsterapi

16 december 2012 uppdaterad av: CSL Behring

En fas III öppen, prospektiv, multicenterstudie av effektivitet, tolerabilitet, säkerhet och farmakokinetik hos immunglobulin subkutant (human), IgPro20 hos patienter med primär immunbrist (PID)

Syftet med denna studie är att bedöma effektiviteten, tolerabiliteten, säkerheten och farmakokinetiken för IgPro20 hos patienter med primär humoral immunbrist (PID).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Hela studien består av en 12-veckors in-/uttvättningsperiod följt av en 12-månaders behandlingsperiod. Farmakokinetiska (PK) parametrar utvärderades i en undergrupp av försökspersoner.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

49

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90025
        • Study Site
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Study Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
        • Study Site
    • Florida
      • North Palm Beach, Florida, Förenta staterna, 33408
        • Study Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Study Site
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Förenta staterna, 46815
        • Study Site
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Study Site
    • Missouri
      • St.Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104-1095
        • Study Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Förenta staterna, 07103
        • Study Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75230
        • Study Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 75 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna i åldern 2 till 75 år
  • Patienter med primär humoral immunbrist, nämligen med diagnosen: CVID (Common Variable Immunodeficiency) enligt definitionen av PAGID (Pan-American Group for Immunodeficiency) och ESID (European Society for Immunodeficiency) eller XLA (X-linked Agammaglobulinemia)
  • Skriftligt informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Nydiagnostiserad PID
  • Bevis på en aktiv allvarlig infektion vid tidpunkten för screening (d.v.s. men inte begränsat till: bakteriemi/septikemi, lunginflammation, svamp osteomyelit)
  • Maligniteter i lymfoida celler såsom lymfatisk leukemi, non-Hodgkins lymfom och immunbrist med tymom
  • Känd hyperprolinemi
  • Hypoalbuminemi, proteinförlorande enteropatier och eventuell proteinuri
  • Allergiska reaktioner mot immunglobuliner eller andra blodprodukter
  • Kända antikroppar mot immunglobulin A (IgA)
  • Patienten får steroider (oralt och parenteralt, dagligen ≥ 0,15 mg prednisonekvivalent/kg/dag) eller andra systemiska immunsuppressiva medel
  • Kvinna som är gravid, ammar eller planerar en graviditet under studiens gång
  • Deltagande i en studie med en annan prövningsprodukt än (IVIG) inom 1 månad före registrering
  • Ett positivt resultat vid screening på någon av följande virala markörer: Humant immunbristvirus (HIV), Hepatit C-virus (HCV) och Hepatit B-virus (HBV)
  • Koncentration av aspartataminotransferas (ASAT) eller alaninaminotransferas (ALAT) > 2,5 gånger den övre normala gränsen (UNL)
  • Kreatininkoncentration > 1,5 gånger UNL
  • Alla tillstånd som sannolikt kommer att störa utvärderingen av studieläkemedlet eller tillfredsställande genomförande av prövningen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: IgPro20
Humant normalt immunglobulin för subkutan administrering (IgPro20) är en flytande formulering av normalt humant IgG i en koncentration av 20 % administrerat som en subkutan infusion med veckovisa intervall. Den initiala veckodosen bestämdes baserat på försökspersoners tidigare behandling. Dosjusteringar kan utföras under in-/uttvättningsperioden efter prövarens gottfinnande.
Biologisk: Humant normalt immunglobulin för subkutan administrering
Andra namn:
  • Hizentra

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Årlig frekvens av kliniskt dokumenterade allvarliga bakterieinfektioner (SBI) (MITT-population)
Tidsram: Effektperiod: upp till 12 månader (vecka 13 till slutbesöket)

Den årliga frekvensen baserades på det totala antalet SBI och det totala antalet studiedagar för försökspersoner under effektperioden för alla försökspersoner i den specificerade analyspopulationen och justerades till 365 dagar.

Potentiella SBI inkluderade lunginflammation, bakteriemi/septikemi, osteomyelit/septisk artrit, bakteriell meningit och visceral abscess. Om en negativ händelse (AE) identifierades som en potentiell SBI, bedömdes AE av en granskningskommitté för att avgöra om händelsen uppfyllde de fördefinierade kriterierna för SBI.
Effektperiod: upp till 12 månader (vecka 13 till slutbesöket)
Area under koncentrationstidskurvan (AUC) för totalt serumimmunoglobulin G (IgG)
Tidsram: Uppmätt under ett engångsdoseringsintervall efter minst 12 veckors stabil subkutan (SC) dosering med IgPro20-behandling
Utvärdera non-inferiority av steady-state IgG-area under koncentration-tidskurvorna standardiserade till en 7-dagarsperiod (sAUCs) för subkutant immunglobulin (SCIG) (IgPro20) jämfört med sAUC under intravenös immunglobulin (IVIG) (Privigen) behandling. sAUC under IVIG togs från samma försökspersoner i en föregående studie (antingen ZLB03_002CR [NCT00168025] eller ZLB05_006CR [NCT00322556]).
Uppmätt under ett engångsdoseringsintervall efter minst 12 veckors stabil subkutan (SC) dosering med IgPro20-behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Årlig frekvens av kliniskt dokumenterade SBI (ITT-population)
Tidsram: Under studiens varaktighet, upp till 15 månader

Den årliga frekvensen baserades på det totala antalet SBI och det totala antalet studiedagar under studien för alla försökspersoner i den specificerade analyspopulationen och justerades till 365 dagar.

Potentiella SBI inkluderade lunginflammation, bakteriemi/septikemi, osteomyelit/septisk artrit, bakteriell meningit och visceral abscess. Om en AE identifierades som en potentiell SBI, bedömdes AE av en granskningskommitté för att avgöra om händelsen uppfyllde de fördefinierade kriterierna för SBI.
Under studiens varaktighet, upp till 15 månader
Årlig frekvens av kliniskt dokumenterade SBI (PPE-population)
Tidsram: Effektperiod: upp till 12 månader (vecka 13 till slutbesöket)

Den årliga frekvensen baserades på det totala antalet SBI och det totala antalet studiedagar för försökspersoner under effektperioden för alla försökspersoner i den specificerade analyspopulationen och justerades till 365 dagar.

Potentiella SBI inkluderade lunginflammation, bakteriemi/septikemi, osteomyelit/septisk artrit, bakteriell meningit och visceral abscess. Om en AE identifierades som en potentiell SBI, bedömdes AE av en granskningskommitté för att avgöra om händelsen uppfyllde de fördefinierade kriterierna för SBI.
Effektperiod: upp till 12 månader (vecka 13 till slutbesöket)
Årlig frekvens av infektionsepisoder
Tidsram: Effektperiod: upp till 12 månader (vecka 13 till avslutat besök)
Den årliga frekvensen baserades på det totala antalet infektionsepisoder som inträffade under effektperioden (N = 96) dividerat med det totala antalet försökspersoners studiedagar för alla försökspersoner i den specificerade analyspopulationen och justerat till 365 dagar.
Effektperiod: upp till 12 månader (vecka 13 till avslutat besök)
Antal infektionsepisoder (allvarliga och icke-allvarliga)
Tidsram: Effektperiod: upp till 12 månader (vecka 13 till slutbesöket)
Totalt antal infektioner för den angivna analyspopulationen
Effektperiod: upp till 12 månader (vecka 13 till slutbesöket)
Antal dagar utan arbete/skola/dagis/daghem eller oförmögen att utföra normala dagliga aktiviteter på grund av infektioner på årsbasis
Tidsram: Effektperiod: upp till 12 månader (vecka 13 till slutbesöket)
Den årliga andelen baserades på det totala antalet dagar utan arbete / skola / dagis / dagis eller oförmåga att utföra normala aktiviteter på grund av infektion (N = 71), och det totala antalet studiedagar för ämnet för alla ämnen i de angivna analyspopulation och justerad till 365 dagar.
Effektperiod: upp till 12 månader (vecka 13 till slutbesöket)
Antal dagar utan arbete/skola/dagis/dagvård eller oförmögen att utföra normala dagliga aktiviteter på grund av infektioner
Tidsram: Effektperiod: upp till 12 månader (vecka 13 till slutbesöket)
Totalt antal dagar utan arbete / skola / dagis / dagis eller oförmögen att utföra normala dagliga aktiviteter på grund av infektioner, för den angivna analyspopulationen
Effektperiod: upp till 12 månader (vecka 13 till slutbesöket)
Årlig frekvens av sjukhusvistelser på grund av infektion
Tidsram: Effektperiod: upp till 12 månader (vecka 13 till slutbesöket)
Den årliga frekvensen baserades på det totala antalet dagar av sjukhusvistelse på grund av infektion (N = 7) och det totala antalet försökspersoners studiedagar för alla försökspersoner i den specificerade analyspopulationen och justerade till 365 dagar.
Effektperiod: upp till 12 månader (vecka 13 till slutbesöket)
Antal dagar av sjukhusvistelse på grund av infektioner
Tidsram: Effektperiod: upp till 12 månader (vecka 13 till slutbesöket)
Totalt antal dagar av sjukhusvistelse på grund av infektioner för den angivna analyspopulationen
Effektperiod: upp till 12 månader (vecka 13 till slutbesöket)
Användning av antibiotika för infektionsprofylax och behandling
Tidsram: Effektperiod: upp till 12 månader (vecka 13 till slutbesöket)
Årlig antal dagar med antibiotika för infektionsprofylax och behandling. Den årliga frekvensen baserades på det totala antalet dagar av antibiotikaanvändning för infektionsprofylax och behandling under effektperioden, och det totala antalet försökspersoners studiedagar för alla försökspersoner i den specificerade analyspopulationen, och justerat till 365 dagar.
Effektperiod: upp till 12 månader (vecka 13 till slutbesöket)
Totala serum IgG dalnivåer
Tidsram: Var 4:e vecka, under den 12-månaders effektperioden
IgG-dalvärdena per försöksperson aggregerades till ett medianvärde, och sedan sammanfattades medianvärdena över ämnen med hjälp av beskrivande statistik.
Var 4:e vecka, under den 12-månaders effektperioden
Maximal koncentration (Cmax) av totalt serum-IgG vid stabilt tillstånd
Tidsram: Vecka 28 ± 1 vecka av behandlingsperioden
Vecka 28 ± 1 vecka av behandlingsperioden
Tmax vid Steady State
Tidsram: Vecka 28 ± 1 vecka av behandlingsperioden
Tidpunkt för maximal koncentration (Cmax)
Vecka 28 ± 1 vecka av behandlingsperioden

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Minsta koncentration (Cmin) av totalt serum-IgG vid stabilt tillstånd
Tidsram: Vecka 28 ± 1 vecka av behandlingsperioden
Vecka 28 ± 1 vecka av behandlingsperioden
Frekvens av alla biverkningar efter släktskap och allvar
Tidsram: Under studiens varaktighet, upp till 15 månader
Frekvensen av AE var antalet AE över antalet administrerade infusioner. Åtminstone möjligen relaterade AE ​​inkluderade möjligen relaterade AE, förmodligen relaterade AE, och relaterade AE.
Under studiens varaktighet, upp till 15 månader
Frekvens av milda, måttliga eller svåra lokala reaktioner
Tidsram: Under studiens varaktighet, upp till 15 månader

Utöver standardtilldelningarna för MedDRA System Organ Class (SOC) AE, definierades kategorin "lokala reaktioner" för att ge möjlighet till en kombinerad analys av lokala reaktioner och inkluderade biverkningar av reaktioner på injektionsstället, blåmärken på injektionsstället, skorv på infusionsstället , cysta på injektionsstället, eksem på injektionsstället, irritation på injektionsstället, knöl på injektionsstället och smärta på injektionsstället.

Mild AE: Störde inte rutinmässiga aktiviteter; Måttlig AE: stör något med rutinaktiviteter; Svår AE: Omöjligt att utföra rutinaktiviteter.
Under studiens varaktighet, upp till 15 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

CSL Behring

Utredare

  • Huvudutredare: Richard L. Wasserman, MD, PhD, Dallas Allergy Immunology and Medical City Children's Hospital,

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2006

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2008

Avslutad studie (Faktisk)

1 oktober 2008

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 december 2006

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 januari 2007

Första postat (Uppskatta)

8 januari 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

25 januari 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 december 2012

Senast verifierad

1 december 2012

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ZLB04_009CR
  • 1458 (CSL Behring)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Primär immunbrist

Kliniska prövningar på Humant normalt immunglobulin för subkutan administrering

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera