Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van subcutaan immunoglobuline bij patiënten met PID die IgG-substitutietherapie nodig hebben

16 december 2012 bijgewerkt door: CSL Behring

Een fase III open-label, prospectief, multicenter onderzoek naar de werkzaamheid, verdraagbaarheid, veiligheid en farmacokinetiek van immunologisch globuline subcutaan (humaan), IgPro20 bij proefpersonen met primaire immunodeficiëntie (PID)

Het doel van deze studie is het beoordelen van de werkzaamheid, verdraagbaarheid, veiligheid en farmacokinetiek van IgPro20 bij patiënten met primaire humorale immunodeficiëntie (PID).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De gehele studie bestaat uit een wash-in/wash-out-periode van 12 weken, gevolgd door een behandelingsperiode van 12 maanden. Farmacokinetische (PK) parameters werden beoordeeld in een subgroep van proefpersonen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

49

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90025
        • Study Site
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Study Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
        • Study Site
    • Florida
      • North Palm Beach, Florida, Verenigde Staten, 33408
        • Study Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Study Site
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Verenigde Staten, 46815
        • Study Site
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Study Site
    • Missouri
      • St.Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104-1095
        • Study Site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Verenigde Staten, 07103
        • Study Site
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75230
        • Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 75 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw van 2 tot 75 jaar
  • Proefpersonen met primaire humorale immunodeficiëntie, namelijk met een diagnose van: CVID (Common Variable Immunodeficiency) zoals gedefinieerd door PAGID (Pan-American Group for Immunodeficiency) en ESID (European Society for Immunodeficiencies) of XLA (X-linked Agammaglobulinemia)
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Nieuw gediagnosticeerde PID
  • Bewijs van een actieve ernstige infectie op het moment van screening (d.w.z., maar niet beperkt tot: bacteriëmie/septicemie, longontsteking, osteomyelitis door schimmels)
  • Maligniteiten van lymfoïde cellen zoals lymfatische leukemie, non-Hodgkin-lymfoom en immunodeficiëntie met thymoom
  • Bekende hyperprolinemie
  • Hypoalbuminemie, eiwitverliezende enteropathieën en proteïnurie
  • Allergische reacties op immunoglobulinen of andere bloedproducten
  • Bekende antilichamen tegen immunoglobuline A (IgA)
  • De proefpersoon krijgt steroïden (oraal en parenteraal, dagelijks ≥ 0,15 mg prednison-equivalent/kg/dag) of andere systemische immunosuppressiva
  • Vrouw die zwanger is, borstvoeding geeft of zwanger wil worden in de loop van het onderzoek
  • Deelname aan een studie met een ander onderzoeksproduct dan (IVIG) binnen 1 maand voorafgaand aan inschrijving
  • Een positief resultaat bij screening op een van de volgende virale markers: Human Immunodeficiency Virus (HIV), Hepatitis C-virus (HCV) en Hepatitis B-virus (HBV)
  • Concentratie aspartaataminotransferase (ASAT) of alanineaminotransferase (ALAT) > 2,5 maal de bovenste normaalgrens (UNL)
  • Creatinineconcentratie > 1,5 keer de UNL
  • Elke aandoening die waarschijnlijk de evaluatie van het onderzoeksgeneesmiddel of een bevredigend verloop van de studie verstoort

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: IgPro20
Humaan normaal immunoglobuline voor subcutane toediening (IgPro20) is een vloeibare formulering van normaal humaan IgG in een concentratie van 20%, toegediend als een SC-infuus met tussenpozen van een week. De wekelijkse aanvangsdosis werd bepaald op basis van de eerdere behandeling van de proefpersonen. Dosisaanpassingen kunnen worden uitgevoerd tijdens de wash-in/wash-out-periode naar goeddunken van de onderzoeker.
Biologisch: Humaan normaal immunoglobuline voor subcutane toediening
Andere namen:
  • Hizentra

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Per jaar berekend aantal klinisch gedocumenteerde ernstige bacteriële infecties (SBI's) (MITT-populatie)
Tijdsspanne: Werkzaamheidsperiode: tot 12 maanden (week 13 tot het voltooiingsbezoek)

Het op jaarbasis berekende percentage was gebaseerd op het totale aantal SBI's en het totale aantal onderzoeksdagen van proefpersonen tijdens de werkzaamheidsperiode voor alle proefpersonen in de gespecificeerde analysepopulatie en aangepast tot 365 dagen.

Mogelijke SBI's waren longontsteking, bacteriëmie/septicemie, osteomyelitis/septische artritis, bacteriële meningitis en visceraal abces. Als een ongewenst voorval (AE) werd geïdentificeerd als een potentiële SBI, werd de AE ​​beoordeeld door een beoordelingscommissie om te bepalen of het voorval voldeed aan de vooraf gedefinieerde criteria voor SBI's.
Werkzaamheidsperiode: tot 12 maanden (week 13 tot het voltooiingsbezoek)
Gebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC) van totaal serumimmunoglobuline G (IgG)
Tijdsspanne: Gemeten tijdens een enkelvoudig doseringsinterval na ten minste 12 weken stabiele subcutane (SC) toediening van IgPro20-behandeling
Evalueer de non-inferioriteit van het steady-state IgG-gebied onder de concentratie-tijdcurven gestandaardiseerd op een periode van 7 dagen (sAUC's) voor subcutane immunoglobuline (SCIG) (IgPro20) versus de sAUC bij behandeling met intraveneuze immunoglobuline (IVIG) (Privigen). De sAUC onder IVIG is genomen van dezelfde proefpersonen in een eerder onderzoek (ZLB03_002CR [NCT00168025] of ZLB05_006CR [NCT00322556]).
Gemeten tijdens een enkelvoudig doseringsinterval na ten minste 12 weken stabiele subcutane (SC) toediening van IgPro20-behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geannualiseerd aantal klinisch gedocumenteerde SBI's (ITT-populatie)
Tijdsspanne: Voor de duur van de studie, tot 15 maanden

Het op jaarbasis berekende percentage was gebaseerd op het totale aantal SBI's en het totale aantal onderzoeksdagen van proefpersonen tijdens het onderzoek voor alle proefpersonen in de gespecificeerde analysepopulatie en aangepast tot 365 dagen.

Mogelijke SBI's waren longontsteking, bacteriëmie/septicemie, osteomyelitis/septische artritis, bacteriële meningitis en visceraal abces. Als een AE werd geïdentificeerd als een potentiële SBI, werd de AE ​​beoordeeld door een beoordelingscommissie om te bepalen of het evenement voldeed aan de vooraf gedefinieerde criteria voor SBI's.
Voor de duur van de studie, tot 15 maanden
Geannualiseerd aantal klinisch gedocumenteerde SBI's (PPE-populatie)
Tijdsspanne: Werkzaamheidsperiode: tot 12 maanden (week 13 tot het voltooiingsbezoek)

Het op jaarbasis berekende percentage was gebaseerd op het totale aantal SBI's en het totale aantal onderzoeksdagen van proefpersonen tijdens de werkzaamheidsperiode voor alle proefpersonen in de gespecificeerde analysepopulatie en aangepast tot 365 dagen.

Mogelijke SBI's waren longontsteking, bacteriëmie/septicemie, osteomyelitis/septische artritis, bacteriële meningitis en visceraal abces. Als een AE werd geïdentificeerd als een potentiële SBI, werd de AE ​​beoordeeld door een beoordelingscommissie om te bepalen of het evenement voldeed aan de vooraf gedefinieerde criteria voor SBI's.
Werkzaamheidsperiode: tot 12 maanden (week 13 tot het voltooiingsbezoek)
Geannualiseerd aantal infectie-episodes
Tijdsspanne: Werkzaamheidsperiode: tot 12 maanden (week 13 tot voltooiingsbezoek)
Het op jaarbasis berekende percentage was gebaseerd op het totale aantal infectie-episoden dat optrad tijdens de werkzaamheidsperiode (N = 96) gedeeld door het totale aantal onderzoeksdagen van proefpersonen voor alle proefpersonen in de gespecificeerde analysepopulatie en aangepast tot 365 dagen.
Werkzaamheidsperiode: tot 12 maanden (week 13 tot voltooiingsbezoek)
Aantal infectie-episodes (ernstig en niet-ernstig)
Tijdsspanne: Werkzaamheidsperiode: tot 12 maanden (week 13 tot het voltooiingsbezoek)
Totaal aantal infecties voor de gespecificeerde analysepopulatie
Werkzaamheidsperiode: tot 12 maanden (week 13 tot het voltooiingsbezoek)
Geannualiseerd aantal dagen zonder werk / school / kleuterschool / dagopvang of niet in staat om normale dagelijkse activiteiten uit te voeren vanwege infecties
Tijdsspanne: Werkzaamheidsperiode: tot 12 maanden (week 13 tot het voltooiingsbezoek)
Het op jaarbasis berekende percentage was gebaseerd op het totale aantal dagen zonder werk/school/kleuterschool/dagopvang of onvermogen om normale activiteiten uit te voeren als gevolg van infectie (N = 71), en het totale aantal studiedagen voor alle proefpersonen in de gespecificeerde analysepopulatie en aangepast naar 365 dagen.
Werkzaamheidsperiode: tot 12 maanden (week 13 tot het voltooiingsbezoek)
Aantal dagen zonder werk / school / kleuterschool / dagopvang of niet in staat om normale dagelijkse activiteiten uit te voeren vanwege infecties
Tijdsspanne: Werkzaamheidsperiode: tot 12 maanden (week 13 tot het voltooiingsbezoek)
Totaal aantal dagen zonder werk / school / kleuterschool / dagopvang of niet in staat om normale dagelijkse activiteiten uit te voeren vanwege infecties, voor de gespecificeerde analysepopulatie
Werkzaamheidsperiode: tot 12 maanden (week 13 tot het voltooiingsbezoek)
Geannualiseerd aantal ziekenhuisopnames als gevolg van infectie
Tijdsspanne: Werkzaamheidsperiode: tot 12 maanden (week 13 tot het voltooiingsbezoek)
Het op jaarbasis berekende percentage was gebaseerd op het totale aantal dagen ziekenhuisopname als gevolg van infectie (N = 7) en het totale aantal onderzoeksdagen van proefpersonen voor alle proefpersonen in de gespecificeerde analysepopulatie en aangepast tot 365 dagen.
Werkzaamheidsperiode: tot 12 maanden (week 13 tot het voltooiingsbezoek)
Aantal dagen ziekenhuisopname wegens infecties
Tijdsspanne: Werkzaamheidsperiode: tot 12 maanden (week 13 tot het voltooiingsbezoek)
Totaal aantal opnamedagen wegens infecties voor de gespecificeerde analysepopulatie
Werkzaamheidsperiode: tot 12 maanden (week 13 tot het voltooiingsbezoek)
Gebruik van antibiotica voor profylaxe en behandeling van infecties
Tijdsspanne: Werkzaamheidsperiode: tot 12 maanden (week 13 tot het voltooiingsbezoek)
Geannualiseerd aantal dagen met antibiotica voor profylaxe en behandeling van infecties. Het op jaarbasis berekende percentage was gebaseerd op het totale aantal dagen antibioticagebruik voor infectieprofylaxe en -behandeling in de werkzaamheidsperiode, en het totale aantal onderzoeksdagen van proefpersonen voor alle proefpersonen in de gespecificeerde analysepopulatie, en aangepast tot 365 dagen.
Werkzaamheidsperiode: tot 12 maanden (week 13 tot het voltooiingsbezoek)
Totale serum-IgG-dalspiegels
Tijdsspanne: Elke 4 weken, gedurende de werkzaamheidsperiode van 12 maanden
De IgG-dalwaarden per proefpersoon werden geaggregeerd tot een mediaanwaarde en vervolgens werden de mediaanwaarden over de proefpersonen samengevat met behulp van beschrijvende statistieken.
Elke 4 weken, gedurende de werkzaamheidsperiode van 12 maanden
Maximale concentratie (Cmax) van totaal serum IgG bij steady state
Tijdsspanne: Week 28 ± 1 week van de behandelperiode
Week 28 ± 1 week van de behandelperiode
Tmax bij stabiele toestand
Tijdsspanne: Week 28 ± 1 week van de behandelperiode
Tijdpunt van maximale concentratie (Cmax)
Week 28 ± 1 week van de behandelperiode

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Minimale concentratie (Cmin) van totaal serum IgG bij steady state
Tijdsspanne: Week 28 ± 1 week van de behandelperiode
Week 28 ± 1 week van de behandelperiode
Percentage van alle AE's op basis van verwantschap en ernst
Tijdsspanne: Voor de duur van de studie, tot 15 maanden
Het aantal bijwerkingen was het aantal bijwerkingen ten opzichte van het aantal toegediende infusies. Ten minste mogelijk gerelateerde AE's omvatten mogelijk gerelateerde AE's, waarschijnlijk gerelateerde AE's en gerelateerde AE's.
Voor de duur van de studie, tot 15 maanden
Percentage milde, matige of ernstige lokale reacties
Tijdsspanne: Voor de duur van de studie, tot 15 maanden

Naast de standaard MedDRA System Organ Class (SOC) AE-toewijzingen, werd de categorie 'lokale reacties' gedefinieerd om de mogelijkheid te bieden voor een gecombineerde analyse van lokale reacties en omvatte AE's van reactie op de injectieplaats, blauwe plekken op de injectieplaats, korstjes op de infusieplaats cyste op de injectieplaats, eczeem op de injectieplaats, irritatie op de injectieplaats, knobbeltjes op de injectieplaats en pijn op de injectieplaats.

Milde AE: interfereerde niet met routinematige activiteiten; Matige AE: bemoeide zich enigszins met routinematige activiteiten; Ernstige AE: onmogelijk om routinematige activiteiten uit te voeren.
Voor de duur van de studie, tot 15 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CSL Behring

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Richard L. Wasserman, MD, PhD, Dallas Allergy Immunology and Medical City Children's Hospital,

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2006

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2008

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 december 2006

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 januari 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

8 januari 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

25 januari 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 december 2012

Laatst geverifieerd

1 december 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ZLB04_009CR
  • 1458 (CSL Behring)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Primaire immuundeficiëntie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malta

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren