Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie podskórnej immunoglobuliny u pacjentów z PID wymagających terapii zastępczej IgG

16 grudnia 2012 zaktualizowane przez: CSL Behring

Otwarte, prospektywne, wieloośrodkowe badanie III fazy dotyczące skuteczności, tolerancji, bezpieczeństwa i farmakokinetyki immunoglobuliny IgPro20 podskórnej (ludzkiej) u pacjentów z pierwotnym niedoborem odporności (PID)

Celem tego badania jest ocena skuteczności, tolerancji, bezpieczeństwa i farmakokinetyki IgPro20 u pacjentów z pierwotnym humoralnym niedoborem odporności (PID).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Całe badanie składa się z 12-tygodniowego okresu „wymywania/wymywania”, po którym następuje 12-miesięczny okres leczenia. Parametry farmakokinetyczne (PK) oceniano w podgrupie pacjentów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

49

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90025
        • Study site
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Study site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
        • Study site
    • Florida
      • North Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33408
        • Study site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Study site
    • Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Stany Zjednoczone, 46815
        • Study site
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Study site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Study site
    • Missouri
      • St.Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104-1095
        • Study site
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07103
        • Study site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Study site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Study site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75230
        • Study site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 75 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku od 2 do 75 lat
  • Pacjenci z pierwotnym humoralnym niedoborem odporności, mianowicie z rozpoznaniem: CVID (pospolity zmienny niedobór odporności) zgodnie z definicją PAGID (Pan-American Group for Immunodeficiency) i ESID (European Society for Immunodeficiencies) lub XLA (agammaglobulinemia sprzężona z chromosomem X)
  • Pisemna świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Nowo zdiagnozowany PID
  • Dowody na aktywną poważną infekcję w czasie badania przesiewowego (tj. między innymi: bakteriemia/posocznica, zapalenie płuc, grzybicze zapalenie kości i szpiku)
  • Nowotwory złośliwe komórek limfoidalnych, takie jak białaczka limfocytowa, chłoniak nieziarniczy i niedobór odporności z grasiczakiem
  • Znana hiperprolinemia
  • Hipoalbuminemia, enteropatie z utratą białka i jakikolwiek białkomocz
  • Reakcje alergiczne na immunoglobuliny lub inne produkty krwiopochodne
  • Znane przeciwciała przeciwko immunoglobulinie A (IgA)
  • Pacjent otrzymuje steroidy (doustne i pozajelitowe, codziennie ≥ 0,15 mg ekwiwalentu prednizonu/kg mc./dobę) lub inne ogólnoustrojowe leki immunosupresyjne
  • Kobieta, która jest w ciąży, karmi piersią lub planuje ciążę w trakcie badania
  • Udział w badaniu z produktem eksperymentalnym innym niż (IVIG) w ciągu 1 miesiąca przed włączeniem
  • Dodatni wynik badania przesiewowego na którykolwiek z następujących markerów wirusowych: ludzki wirus upośledzenia odporności (HIV), wirus zapalenia wątroby typu C (HCV) i wirus zapalenia wątroby typu B (HBV)
  • Stężenie aminotransferazy asparaginianowej (ASAT) lub aminotransferazy alaninowej (ALAT) > 2,5-krotność górnej granicy normy (UNL)
  • Stężenie kreatyniny > 1,5 razy UNL
  • Każdy stan, który może zakłócać ocenę badanego leku lub zadowalające przeprowadzenie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: IgPro20
Immunoglobulina ludzka normalna do podawania podskórnego (IgPro20) to płynna postać normalnej ludzkiej IgG w stężeniu 20%, podawana we wlewie podskórnym w odstępach tygodniowych. Początkową dawkę tygodniową określono na podstawie wcześniejszego leczenia pacjentów. Modyfikacje dawki można przeprowadzać w okresie wprowadzania/wymywania według uznania badacza.
Biologiczny: Immunoglobulina ludzka normalna do podawania podskórnego
Inne nazwy:
  • Hizentra

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny wskaźnik klinicznie udokumentowanych poważnych zakażeń bakteryjnych (SBI) (populacja MITT)
Ramy czasowe: Okres skuteczności: do 12 miesięcy (13 tydzień do wizyty końcowej)

Stawka roczna została oparta na całkowitej liczbie SBI i całkowitej liczbie dni badania przedmiotowego w okresie skuteczności dla wszystkich pacjentów w określonej populacji analizy i dostosowana do 365 dni.

Potencjalne SBI obejmowały zapalenie płuc, bakteriemię/posocznicę, zapalenie kości i szpiku/septyczne zapalenie stawów, bakteryjne zapalenie opon mózgowych i ropień trzewny. Jeśli zdarzenie niepożądane (AE) zostało zidentyfikowane jako potencjalny SBI, AE zostało rozstrzygnięte przez komisję rewizyjną w celu ustalenia, czy zdarzenie spełniało wcześniej określone kryteria dla SBI.
Okres skuteczności: do 12 miesięcy (13 tydzień do wizyty końcowej)
Pole pod krzywą stężenie-czas (AUC) całkowitej surowicy Immunoglobulina G (IgG)
Ramy czasowe: Mierzone podczas pojedynczego odstępu między dawkami po co najmniej 12 tygodniach stabilnego dawkowania podskórnego (SC) z leczeniem IgPro20
Ocenić równoważność powierzchni IgG w stanie stacjonarnym na podstawie krzywych stężenie-czas standaryzowanych do okresu 7 dni (sAUC) dla podskórnej immunoglobuliny (SCIG) (IgPro20) w porównaniu z sAUC po dożylnym podaniu immunoglobuliny (IVIG) (Privigen). Wartość sAUC pod IVIG została pobrana od tych samych pacjentów w poprzednim badaniu (albo ZLB03_002CR [NCT00168025] albo ZLB05_006CR [NCT00322556]).
Mierzone podczas pojedynczego odstępu między dawkami po co najmniej 12 tygodniach stabilnego dawkowania podskórnego (SC) z leczeniem IgPro20

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny wskaźnik klinicznie udokumentowanych SBI (populacja ITT)
Ramy czasowe: Na czas trwania badania, do 15 miesięcy

Stawka roczna została oparta na całkowitej liczbie SBI i całkowitej liczbie dni nauki przedmiotowej podczas badania dla wszystkich przedmiotów w określonej populacji analitycznej i dostosowana do 365 dni.

Potencjalne SBI obejmowały zapalenie płuc, bakteriemię/posocznicę, zapalenie kości i szpiku/septyczne zapalenie stawów, bakteryjne zapalenie opon mózgowych i ropień trzewny. Jeśli AE zostało zidentyfikowane jako potencjalny SBI, AE zostało rozstrzygnięte przez komisję rewizyjną w celu ustalenia, czy zdarzenie spełniało wcześniej określone kryteria dla SBI.
Na czas trwania badania, do 15 miesięcy
Roczny wskaźnik klinicznie udokumentowanych SBI (populacja PPE)
Ramy czasowe: Okres skuteczności: do 12 miesięcy (13 tydzień do wizyty końcowej)

Stawka roczna została oparta na całkowitej liczbie SBI i całkowitej liczbie dni badania przedmiotowego w okresie skuteczności dla wszystkich pacjentów w określonej populacji analizy i dostosowana do 365 dni.

Potencjalne SBI obejmowały zapalenie płuc, bakteriemię/posocznicę, zapalenie kości i szpiku/septyczne zapalenie stawów, bakteryjne zapalenie opon mózgowych i ropień trzewny. Jeśli AE zostało zidentyfikowane jako potencjalny SBI, AE zostało rozstrzygnięte przez komisję rewizyjną w celu ustalenia, czy zdarzenie spełniało wcześniej określone kryteria dla SBI.
Okres skuteczności: do 12 miesięcy (13 tydzień do wizyty końcowej)
Roczny wskaźnik epizodów infekcji
Ramy czasowe: Okres skuteczności: do 12 miesięcy (13 tydzień do wizyty końcowej)
Współczynnik roczny oparto na całkowitej liczbie epizodów infekcji występujących w okresie skuteczności (N = 96) podzielonej przez całkowitą liczbę dni badania przedmiotowego dla wszystkich pacjentów w określonej analizowanej populacji i skorygowanej do 365 dni.
Okres skuteczności: do 12 miesięcy (13 tydzień do wizyty końcowej)
Liczba epizodów infekcji (poważnych i niepoważnych)
Ramy czasowe: Okres skuteczności: do 12 miesięcy (13 tydzień do wizyty końcowej)
Całkowita liczba infekcji dla określonej populacji analizy
Okres skuteczności: do 12 miesięcy (13 tydzień do wizyty końcowej)
Roczny wskaźnik dni bez pracy/szkoły/przedszkola/opieki dziennej lub niezdolności do wykonywania normalnych codziennych czynności z powodu infekcji
Ramy czasowe: Okres skuteczności: do 12 miesięcy (13 tydzień do wizyty końcowej)
Współczynnik roczny oparto na łącznej liczbie dni nieobecności w pracy / szkole / przedszkolu / żłobku lub niezdolności do wykonywania normalnych czynności z powodu infekcji (N = 71) oraz łącznej liczbie dni nauki przedmiotowej dla wszystkich przedmiotów w określonym populację do analizy i skorygowaną do 365 dni.
Okres skuteczności: do 12 miesięcy (13 tydzień do wizyty końcowej)
Liczba dni bez pracy / szkoły / przedszkola / opieki dziennej lub niezdolności do wykonywania normalnych codziennych czynności z powodu infekcji
Ramy czasowe: Okres skuteczności: do 12 miesięcy (13 tydzień do wizyty końcowej)
Łączna liczba dni nieobecności w pracy / szkole / przedszkolu / żłobku lub niezdolności do wykonywania normalnych codziennych czynności z powodu infekcji, dla określonej populacji objętej analizą
Okres skuteczności: do 12 miesięcy (13 tydzień do wizyty końcowej)
Roczny wskaźnik hospitalizacji z powodu infekcji
Ramy czasowe: Okres skuteczności: do 12 miesięcy (13 tydzień do wizyty końcowej)
Stawka roczna została oparta na całkowitej liczbie dni hospitalizacji z powodu infekcji (N = 7) oraz całkowitej liczbie dni badania przedmiotowego dla wszystkich pacjentów w określonej populacji analizy i dostosowana do 365 dni.
Okres skuteczności: do 12 miesięcy (13 tydzień do wizyty końcowej)
Liczba dni hospitalizacji z powodu infekcji
Ramy czasowe: Okres skuteczności: do 12 miesięcy (13 tydzień do wizyty końcowej)
Całkowita liczba dni hospitalizacji z powodu infekcji dla określonej populacji analizy
Okres skuteczności: do 12 miesięcy (13 tydzień do wizyty końcowej)
Stosowanie antybiotyków w profilaktyce i leczeniu zakażeń
Ramy czasowe: Okres skuteczności: do 12 miesięcy (13 tydzień do wizyty końcowej)
Roczny wskaźnik dni z antybiotykami w profilaktyce i leczeniu infekcji. Stawka roczna została oparta na całkowitej liczbie dni stosowania antybiotyków w profilaktyce i leczeniu infekcji w okresie skuteczności oraz całkowitej liczbie dni badania przedmiotowego dla wszystkich pacjentów w określonej populacji analizy i dostosowana do 365 dni.
Okres skuteczności: do 12 miesięcy (13 tydzień do wizyty końcowej)
Całkowite minimalne poziomy IgG w surowicy
Ramy czasowe: Co 4 tygodnie przez cały 12-miesięczny okres skuteczności
Minimalne wartości IgG na osobnika zostały zagregowane do wartości mediany, a następnie wartości mediany u osobników zostały podsumowane przy użyciu statystyk opisowych.
Co 4 tygodnie przez cały 12-miesięczny okres skuteczności
Maksymalne stężenie (Cmax) całkowitej surowicy IgG w stanie stacjonarnym
Ramy czasowe: Tydzień 28 ± 1 tydzień okresu leczenia
Tydzień 28 ± 1 tydzień okresu leczenia
Tmax w stanie ustalonym
Ramy czasowe: Tydzień 28 ± 1 tydzień okresu leczenia
Punkt czasowy maksymalnego stężenia (Cmax)
Tydzień 28 ± 1 tydzień okresu leczenia

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Minimalne stężenie (Cmin) całkowitej surowicy IgG w stanie stacjonarnym
Ramy czasowe: Tydzień 28 ± 1 tydzień okresu leczenia
Tydzień 28 ± 1 tydzień okresu leczenia
Wskaźnik wszystkich zdarzeń niepożądanych według pokrewieństwa i powagi
Ramy czasowe: Na czas trwania badania, do 15 miesięcy
Częstość zdarzeń niepożądanych była liczbą zdarzeń niepożądanych w stosunku do liczby podanych infuzji. Przynajmniej prawdopodobnie powiązane AE obejmowały prawdopodobnie powiązane AE, prawdopodobnie powiązane AE i powiązane AE.
Na czas trwania badania, do 15 miesięcy
Częstość łagodnych, umiarkowanych lub ciężkich reakcji miejscowych
Ramy czasowe: Na czas trwania badania, do 15 miesięcy

Oprócz standardowych przypisań AE według klasyfikacji układów i narządów MedDRA (SOC), zdefiniowano kategorię „reakcje miejscowe”, aby umożliwić łączną analizę reakcji miejscowych i obejmowała AE reakcji w miejscu wstrzyknięcia, zasinienia w miejscu wstrzyknięcia, strup w miejscu wstrzyknięcia , torbiel w miejscu wstrzyknięcia, wyprysk w miejscu wstrzyknięcia, podrażnienie w miejscu wstrzyknięcia, guzek w miejscu wstrzyknięcia i ból w miejscu wstrzyknięcia.

Łagodne AE: nie kolidowało z rutynowymi czynnościami; Umiarkowane AE: Nieznaczne ingerowanie w rutynowe czynności; Ciężkie AE: Niemożliwe wykonywanie rutynowych czynności.
Na czas trwania badania, do 15 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CSL Behring

Śledczy

  • Główny śledczy: Richard L. Wasserman, MD, PhD, Dallas Allergy Immunology and Medical City Children's Hospital,

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2006

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 grudnia 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

8 stycznia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

25 stycznia 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 grudnia 2012

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2012

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ZLB04_009CR
  • 1458 (CSL Behring)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotny niedobór odporności

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj