ABT-751 hoidettaessa lapsia, joilla on neuroblastooma, joka on uusiutunut tai ei ole reagoinut aikaisempaan hoitoon
tiistai 2. heinäkuuta 2019 päivittänyt: Children's Oncology Group
Vaiheen II tutkimus ABT-751:stä, suun kautta biologisesti saatavasta tubuliinia sitovasta aineesta, lapsilla, joilla on uusiutunut tai refraktaarinen neuroblastooma
Tämä vaiheen II tutkimus tutkii, kuinka hyvin ABT-751 toimii hoidettaessa lapsia, joilla on neuroblastooma, joka on uusiutunut tai ei ole reagoinut aiempaan hoitoon.
Kemoterapiassa käytettävät lääkkeet, kuten ABT-751, toimivat eri tavoin estämään kasvainsolujen kasvua joko tappamalla soluja tai estämällä niitä jakautumasta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
ENSISIJAISET TAVOITTEET:
I. Vertaa aikaa taudin etenemiseen ABT-751:llä hoidetuilla lapsilla, joilla on refraktorinen tai uusiutunut neuroblastooma, verrattuna historiallisiin kontrolleihin.
TOISIJAISET TAVOITTEET:
I. Määritä objektiivinen vasteprosentti potilailla, joilla on mitattavissa oleva sairaushoito tällä lääkkeellä.
II. Selvitä, parantaako ABT-751 näiden potilaiden elämänlaatua. III. Määritä ABT-751:n myrkyllisyys. IV. Määritä ABT-751:n farmakokineettinen profiili näillä potilailla.
YHTEENVETO:
Potilaat saavat suun kautta ABT-751:tä kerran päivässä päivinä 1-7. Hoito toistetaan 21 päivän välein 52 hoitojakson ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.
Verta kerätään ajoittain kurssin 1 aikana farmakokineettisiä tutkimuksia varten. Elämänlaatu arvioidaan lähtötilanteessa ja ennen jokaista hoitojaksoa.
Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan jopa 5,1 vuoden ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
92
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637-1470
- University of Chicago Comprehensive Cancer Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- C S Mott Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Histologisesti tai sytologisesti vahvistettu neuroblastooma, joka täyttää seuraavat kriteerit:
- Refraktaari tai uusiutunut sairaus
- Tarjolla ei ole parantavaa hoitovaihtoehtoa eikä lisähoitoa, jonka on todistettu pidentävän eloonjäämistä hyväksyttävällä elämänlaadulla
- Todisteet taudin etenemisestä (olemassa olevien mitattavissa olevien kasvainten suureneminen tai uusien kasvainten ilmaantuminen) aikaisemman hoidon aikana TAI biopsialla todistettu elinkelpoinen neuroblastooma, jos sairaus on stabiili, mutta ei kestä aikaisempaa hoitoa
Aiemmin säteilytetyn pehmytkudos- tai luuvaurion on täytettävä ≥ 1 seuraavista kriteereistä:
- Elinkykyinen neuroblastooma määritetty biopsialla ≥ 6 viikkoa sädehoidon jälkeen
- Leesion kasvu määritettynä CT-skannauksella tai MRI:llä
Mitattavissa oleva tai arvioitava sairaus
- Mitattavissa oleva sairaus määritellään ≥ 20 mm ≥ 1 ulottuvuudeksi MRI:llä, CT-skannauksella tai röntgenkuvauksella TAI ≥ 10 mm ≥ 1 ulottuvuudeksi spiraali-CT-skannauksella
Arvioitava sairaus määritellään jodi I 123 metaiodobentsyyliguanidiini (^123I MIBG) -positiiviseksi vaurioksi ≥ 1 kohdassa
- Sairautta ei saa olla mitattavissa CT-skannauksella tai magneettikuvauksella
- Ei kohonneita virtsan katekoliamiinien ja/tai luuytimen merkkejä kasvaimesta, ilman mitattavissa olevaa tai arvioitavissa olevaa sairautta kuvantamismenetelmillä (CT-skannaus, MRI tai ^123I MIBG)
- Karnofskyn suorituskykytila (PS) 50–100 % (> 16-vuotias) TAI Lansky PS 50–100 % (≤ 16-vuotias)
- Elinajanodote ≥ 8 viikkoa
- Hemoglobiini ≥ 7,5 g/dl (siirrot sallittu)
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä > 250/mm³
- Verihiutaleiden määrä > 25 000/mm³ (ilman verihiutaleiden siirtotukea ≥ 7 päivää)
- Bilirubiini ≤ 1,5 kertaa normaalin yläraja (ULN)
- ALT < 5 kertaa ULN
Kreatiniini normaali iän ja sukupuolen mukaan seuraavasti: TAI kreatiniinin puhdistuma tai radioisotooppien glomerulussuodatusnopeus ≥ 60 ml/min
- Enintään 0,4 mg/dl (≤ 5 kuukautta)
- Enintään 0,5 mg/dl (6 kuukautta - 11 kuukautta)
- Enintään 0,6 mg/dl (1 vuosi - 23 kuukautta)
- Enintään 0,8 mg/dl (2 vuotta - 5 vuotta)
- Enintään 1,0 mg/dl (6 vuotta - 9 vuotta)
- Enintään 1,2 mg/dl (10 vuotta - 12 vuotta)
- Enintään 1,4 mg/dl (13 vuotta ja yli [nainen])
- Enintään 1,5 mg/dl (13-15 vuotta [mies])
- Enintään 1,7 mg/dl (16 vuotta ja yli [mies])
- Lyhennysfraktio ≥ 27 % kaikukardiogrammissa
- Ei raskaana tai imettävänä
- Negatiivinen raskaustesti
- Hedelmällisten potilaiden on käytettävä tehokasta kaksoisesteehkäisyä tutkimushoidon aikana ja 90 päivän ajan sen jälkeen
- Kouristushäiriö sallittu, jos se on hallinnassa ja saa antikonvulsantteja
- Neurologinen toksisuus aikaisemmasta hoidosta tai kasvaimesta ≤ aste 2
- Ei näyttöä aktiivisesta graft vs-host -taudista
- Ei allergiaa sulfaa sisältäville lääkkeille
- Ei tunnettua HIV-positiivisuutta
- Ei kliinisesti merkittävää riippumatonta systeemistä sairautta (esim. vakavaa infektiota), joka rajoittaisi tutkimuksen noudattamista
- Samanaikainen filgrastiimi (G-CSF) sallittu, jos lääketieteellisesti aiheellista
- Kaikesta aikaisemmasta hoidosta toipunut
- Ei aikaisempaa ABT-751:tä
- Yli 2 viikkoa edellisestä myelosuppressiivisesta kemoterapiasta
- Yli 7 päivää aiemmista syövänvastaisista biologisista aineista (esim. retinoidit)
- Yli 4 viikkoa aiemmasta palliatiivisesta sädehoidosta (pieni portti) tai terapeuttisesta ^123I MIBG:stä
- Yli 6 viikkoa aikaisemmasta merkittävästä sädehoidosta (> 50 % lantion, kraniospinaalisen tai koko kehon säteilystä)
Yli 4 kuukautta edellisestä allogeenisesta kantasolusiirrosta (SCT) (2 kuukautta autologiselle SCT:lle) ja toipuminen
- Autologisen perifeerisen veren mononukleaarisolujen infuusiota ilman suuriannoksista kemoterapiaa tai preparatiivista hoito-ohjelmaa ei pidetä SCT:nä
- Yli 30 päivää aiemmasta tutkittavasta lääkehoidosta
- Yli 30 päivää aikaisemmasta immunoterapiasta (monoklonaalinen vasta-ainehoito tai rokotehoito)
- Yli 1 viikko edellisestä kasvutekijähoidosta
- Ei muita samanaikaisia syöpälääkkeitä, mukaan lukien kemoterapia, immunomoduloivat aineet tai biologinen hoito (retinoidit)
- Ei samanaikaista sädehoitoa, mukaan lukien palliatiivinen sädehoito
- Ei samanaikaista hoitoa siirrännäis-isäntätautiin
- Ei samanaikaista epoetiini alfaa, sargramostiimia (GM-CSF) tai interleukiini-11:tä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Mitattavissa oleva sairaus TT- tai MRI-skannauksella (ABT-751-kemoterapia)
Potilaat saavat suun kautta ABT-751:tä (200 mg/m2) kerran päivässä päivinä 1-7.
Hoito toistetaan 21 päivän välein 52 hoitojakson ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.
Elämänlaadun arviointi lähtötilanteessa ja ennen jokaista hoitojaksoa.
Farmakologinen tutkimus (ABT-751:n farmakokineettinen profiili) määritetään.
|
Apututkimukset
Muut nimet:
Annettu suullisesti
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Arvioitavissa I-MIBG-skintigrafialla (ABT-751)
Potilaat saavat suun kautta ABT-751:tä (200 mg/m2) kerran päivässä päivinä 1-7.
Hoito toistetaan 21 päivän välein 52 hoitojakson ajan ilman taudin etenemistä tai ei-hyväksyttävää toksisuutta.
Elämänlaadun arviointi lähtötilanteessa ja ennen jokaista hoitojaksoa.
Farmakologinen tutkimus (ABT-751:n farmakokineettinen profiili) määritetään.
|
Apututkimukset
Muut nimet:
Annettu suullisesti
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Mediaaniaika etenemiseen kiinteiden kasvainten vasteen arviointikriteereillä arvioituna
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan, arvioitu enintään 5,1 vuotta
|
ABT-751:llä havaittu mediaaniaika etenemiseen sekä 95 %:n luottamusvälit.
|
Ilmoittautumisesta mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan, arvioitu enintään 5,1 vuotta
|
|
1 vuoden etenemisvapaa selviytyminen
Aikaikkuna: Ilmoittautumispäivästä taudin etenemis-/uusitumispäivään tai kuolinpäivään (kaikki kuolleisuuden syyt), jos taudin etenemistä/uistumista ei saavuteta, arvioituna 1 vuoteen asti. Pts oli seurattava 5 vuotta hoidon päättymisen jälkeen
|
PFS-todennäköisyydet lasketaan Kaplan-Meier-menetelmällä 95 %:n luottamusvälillä, erikseen jokaiselle ositteelle.
|
Ilmoittautumispäivästä taudin etenemis-/uusitumispäivään tai kuolinpäivään (kaikki kuolleisuuden syyt), jos taudin etenemistä/uistumista ei saavuteta, arvioituna 1 vuoteen asti. Pts oli seurattava 5 vuotta hoidon päättymisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Objektiivinen vasteprosentti
Aikaikkuna: Protokollahoidon kesto, enintään 3 vuotta
|
Vastaavien potilaiden prosenttiosuus esitetään taulukossa, mukaan lukien prosenttiosuuden 95 %:n luottamusväli.
Vastaajat määriteltiin potilaiksi, jotka saavuttivat parhaan kokonaisvasteen (CR) tai osittaisen vasteen (PR) milloin tahansa tutkimuksen aikana, mukaan lukien potilaat, jotka saavuttivat ≥PR:n ja joilla oli myöhemmin etenevä sairaus tai uusiutuminen.
Mitattavissa olevaa sairautta sairastavien potilaiden vaste arvioidaan Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) -versiolla 1.0 tai Curie-kriteereillä, joilla mitataan vastetta MIBG-skannauksilla potilailla, joilla on arvioitava sairaus 123I-MIBG-skannauksella.
Per RECIST: CR = kaikkien kohdeleesioiden katoaminen; PR = vähintään 30 %:n lasku kohdevaurioiden pisimmän halkaisijan summassa.
Curie-kriteerien mukaan: CR = kaikkien MIBG-positiivisten leesioiden täydellinen häviäminen; PR = vähintään yhden MIBG-positiivisen leesion häviäminen muiden MIBG-positiivisten leesioiden pysyvyyden kanssa.
|
Protokollahoidon kesto, enintään 3 vuotta
|
|
Elämänlaatu mitattuna PedsQL™ Generic Core Scale -versiolla 4.0
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa
|
QOL-pisteet muunnetaan lineaarisesti 0-100 prosenttipisteen asteikolla (0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0), ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua. ja kaikkien 23 kohteen keskiarvo lasketaan yhdistelmäpisteeksi.
|
Lähtötilanteessa
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on 3. tai korkeampi toksisuus
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 30 päivään protokollahoidon päättymisen jälkeen
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on vähintään yksi asteen 3 tai korkeampi toksisuus, Common Terminology Criteria for Adverse Events -version 3.0 mukaan arvioituna, esitetään taulukossa.
|
Ilmoittautumisesta 30 päivään protokollahoidon päättymisen jälkeen
|
|
ABT-751:n farmakokinetiikka: Cmax
Aikaikkuna: Ensimmäisen ABT-751-annoksen jälkeen 0,5, 1, 2, 3, 5, 8, 10-12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen.
|
Havaitun enimmäispitoisuuden (Cmax) arvot määritetään ensimmäiselle annokselle. Näistä muuttujista toimitetaan kuvaavat tilastot.
|
Ensimmäisen ABT-751-annoksen jälkeen 0,5, 1, 2, 3, 5, 8, 10-12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen.
|
|
ABT-751:n farmakokinetiikka: Tmax
Aikaikkuna: Ensimmäisen ABT-751-annoksen jälkeen 0,5, 1, 2, 3, 5, 8, 10-12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen.
|
Ensimmäiselle annokselle määritetään aika, joka kuluu havaittuun enimmäispitoisuuteen (Tmax). Näistä muuttujista toimitetaan kuvaavat tilastot.
|
Ensimmäisen ABT-751-annoksen jälkeen 0,5, 1, 2, 3, 5, 8, 10-12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen.
|
|
ABT-751:n farmakokinetiikka: AUC
Aikaikkuna: Ensimmäisen ABT-751-annoksen jälkeen 0,5, 1, 2, 3, 5, 8, 10-12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen.
|
Konsentraatio-aikakäyrän alaisen alueen arvot [AUC(0-∞)] määritetään ensimmäiselle annokselle.
Näistä muuttujista toimitetaan kuvaavat tilastot.
|
Ensimmäisen ABT-751-annoksen jälkeen 0,5, 1, 2, 3, 5, 8, 10-12 ja 24 tuntia annoksen jälkeen.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Elizabeth Fox, MD, Children's Oncology Group
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. tammikuuta 2007
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. syyskuuta 2010
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 30. maaliskuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 15. helmikuuta 2007
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 15. helmikuuta 2007
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 19. helmikuuta 2007
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 17. heinäkuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. heinäkuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. heinäkuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Neoplasmat
- Kasvaimet, rauhas- ja epiteelikasvaimet
- Neoplasmat, neuroepiteliaaliset
- Neuroektodermaaliset kasvaimet
- Neoplasmat, sukusolut ja alkiot
- Kasvaimet, hermokudos
- Neuroektodermaaliset kasvaimet, primitiiviset
- Neuroektodermaaliset kasvaimet, primitiiviset, perifeeriset
- Neuroblastooma
Muut tutkimustunnusnumerot
- ANBL0621
- U10CA098543 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- NCI-2009-00402 (Rekisterin tunniste: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- NCI-07-C-0074
- CDR0000529858 (Muu tunniste: Clinical Trials.gov)
- NCI-P6554
- COG-ANBL0621 (Muu tunniste: Children's Oncology Group)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .