Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ABT-751 til behandling af børn med neuroblastom, der er vendt tilbage eller ikke reageret på tidligere behandling

2. juli 2019 opdateret af: Children's Oncology Group

Et fase II-studie af ABT-751, et oralt biotilgængeligt tubulinbindende middel, hos børn med recidiverende eller refraktær neuroblastom

Dette fase II-forsøg undersøger, hvor godt ABT-751 virker ved behandling af børn med neuroblastom, som er vendt tilbage eller ikke har reageret på tidligere behandling. Lægemidler, der bruges i kemoterapi, såsom ABT-751, virker på forskellige måder for at stoppe væksten af ​​tumorceller, enten ved at dræbe cellerne eller ved at forhindre dem i at dele sig.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. Sammenlign tiden til sygdomsprogression hos børn med refraktær eller recidiverende neuroblastom behandlet med ABT-751 vs. historiske kontroller.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. Bestem den objektive responsrate hos patienter med målbar sygdomsbehandling med dette lægemiddel.

II. Bestem, om ABT-751 forbedrer livskvaliteten for disse patienter. III. Bestem toksiciteten af ​​ABT-751. IV. Bestem den farmakokinetiske profil af ABT-751 hos disse patienter.

OMRIDS:

Patienterne får oral ABT-751 én gang dagligt på dag 1-7. Behandlingen gentages hver 21. dag i 52 forløb i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

Blod opsamles periodisk under kursus 1 til farmakokinetiske undersøgelser. Livskvalitet vurderes ved baseline og forud for hvert behandlingsforløb.

Efter afsluttet undersøgelsesbehandling følges patienterne op i op til 5,1 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

92

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637-1470
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Histologisk eller cytologisk bekræftet neuroblastom, der opfylder følgende kriterier:

    • Refraktær eller recidiverende sygdom
    • Ingen helbredende behandlingsmulighed og ingen yderligere terapi, der er bevist at forlænge overlevelse med en acceptabel livskvalitet, er tilgængelig
    • Bevis på sygdomsprogression (forstørrelse af eksisterende målbare tumorer eller fremkomsten af ​​nye tumorer) under forudgående behandling ELLER biopsi-bevist levedygtigt neuroblastom, hvis sygdom er stabil, men modstandsdygtig overfor tidligere behandling

  • Tidligere bestrålet blødt væv eller knoglelæsion skal opfylde ≥ 1 af følgende kriterier:

    • Levedygtigt neuroblastom bestemt ved biopsi ≥ 6 uger efter strålebehandling
    • Vækst i læsionen bestemmes ved CT-scanning eller MR

  • Målbar eller evaluerbar sygdom

    • Målbar sygdom er defineret som ≥ 20 mm i ≥ 1 dimension ved MR, CT-scanning eller røntgen ELLER ≥ 10 mm i ≥ 1 dimension ved spiral CT-scanning

    • Evaluerbar sygdom er defineret som jod I 123 metaiodobenzylguanidin (^123I MIBG)-positiv læsion på ≥ 1 sted

      • Må ikke have målbar sygdom ved CT-scanning eller MR
    • Ingen forhøjede katekolaminer i urinen og/eller knoglemarvsbeviser på tumor, uden målbar eller evaluerbar sygdom ved billeddiagnostiske modaliteter (CT-scanning, MR eller ^123I MIBG)
  • Karnofsky præstationsstatus (PS) 50-100 % (> 16 år) ELLER Lansky PS 50-100 % (≤ 16 år)
  • Forventet levetid ≥ 8 uger
  • Hæmoglobin ≥ 7,5 g/dL (transfusioner tilladt)
  • Absolut neutrofiltal > 250/mm³
  • Blodpladetal > 25.000/mm³ (uden blodpladetransfusionsstøtte i ≥ 7 dage)
  • Bilirubin ≤ 1,5 gange øvre normalgrænse (ULN)
  • ALT < 5 gange ULN

  • Kreatinin normalt for alder og køn som følger: ELLER kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrationshastighed ≥ 60 ml/min.

    • Ikke mere end 0,4 mg/dL (≤ 5 måneder)
    • Ikke mere end 0,5 mg/dL (6 måneder-11 måneder)
    • Ikke mere end 0,6 mg/dL (1 år-23 måneder)
    • Ikke mere end 0,8 mg/dL (2 år-5 år)
    • Ikke mere end 1,0 mg/dL (6 år-9 år)
    • Ikke mere end 1,2 mg/dL (10 år-12 år)
    • Ikke mere end 1,4 mg/dL (13 år og derover [kvinde])
    • Ikke mere end 1,5 mg/dL (13 år til 15 år [mand])
    • Ikke mere end 1,7 mg/dL (16 år og derover [mand])
  • Afkortningsfraktion ≥ 27 % ved ekkokardiogram
  • Ikke gravid eller ammende
  • Negativ graviditetstest
  • Fertile patienter skal bruge effektiv dobbeltbarriere prævention under og i 90 dage efter afslutning af undersøgelsesbehandlingen
  • Anfaldsforstyrrelse tilladt, hvis kontrolleret og modtager antikonvulsiva
  • Neurologisk toksicitet fra tidligere behandling eller tumorinvolvering ≤ grad 2
  • Ingen tegn på aktiv graft-vs-host-sygdom
  • Ingen allergi over for sulfaholdig medicin
  • Ingen kendt HIV-positivitet
  • Ingen klinisk signifikant, ikke-relateret systemisk sygdom (f.eks. alvorlig infektion), der ville begrænse undersøgelsens overensstemmelse
  • Samtidig filgrastim (G-CSF) tilladt, hvis det er medicinsk indiceret
  • Kom sig efter al tidligere behandling
  • Ingen tidligere ABT-751
  • Mere end 2 uger siden tidligere myelosuppressiv kemoterapi
  • Mere end 7 dage siden tidligere anticancer biologiske midler (f.eks. retinoider)
  • Mere end 4 uger siden tidligere palliativ strålebehandling (lille port) eller terapeutisk ^123I MIBG
  • Mere end 6 uger siden forudgående omfattende strålebehandling (> 50 % bækken-, kraniospinal- eller stråling fra hele kroppen)

  • Mere end 4 måneder siden tidligere allogen stamcelletransplantation (SCT) (2 måneder for autolog SCT) og genoprettet

    • Infusion af autologe perifere mononukleære blodceller uden højdosis kemoterapi eller præparativt regime anses ikke for SCT
  • Mere end 30 dage siden forudgående lægemiddelbehandling
  • Mere end 30 dage siden tidligere immunterapi (monoklonal antistofbehandling eller vaccinebehandling)
  • Mere end 1 uge siden forudgående vækstfaktorbehandling
  • Ingen andre samtidige anticancermidler, inklusive kemoterapi, immunmodulerende midler eller biologisk terapi (retinoider)
  • Ingen samtidig strålebehandling, herunder palliativ strålebehandling
  • Ingen samtidig behandling for graft-vs-host-sygdom
  • Ingen samtidig epoetin alfa, sargramostim (GM-CSF) eller interleukin-11

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Målbar sygdom ved CT- eller MR-scanning (ABT-751 kemoterapi)
Patienterne får oral ABT-751 (200 mg/m2) én gang dagligt på dag 1-7. Behandlingen gentages hver 21. dag i 52 forløb i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Vurdering af livskvalitet ved baseline og forud for hvert behandlingsforløb. En farmakologisk undersøgelse (farmakokinetisk profil af ABT-751) vil blive bestemt.
Procedure: livskvalitetsvurdering
Hjælpestudier
Andre navne:
  • livskvalitetsvurdering
Medicin: ABT-751
Gives oralt
Andre navne:
  • E7010
Eksperimentel: Evaluerbar ved I-MIBG scintigrafi (ABT-751)
Patienterne får oral ABT-751 (200 mg/m2) én gang dagligt på dag 1-7. Behandlingen gentages hver 21. dag i 52 forløb i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Vurdering af livskvalitet ved baseline og forud for hvert behandlingsforløb. En farmakologisk undersøgelse (farmakokinetisk profil af ABT-751) vil blive bestemt.
Procedure: livskvalitetsvurdering
Hjælpestudier
Andre navne:
  • livskvalitetsvurdering
Medicin: ABT-751
Gives oralt
Andre navne:
  • E7010

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mediantid til progression som vurderet ved responsevalueringskriterier i solide tumorer
Tidsramme: Fra tid til indskrivning til død på grund af enhver årsag, vurderet op til 5,1 år
Mediantid til progression observeret på ABT-751 sammen med 95 % konfidensintervaller.
Fra tid til indskrivning til død på grund af enhver årsag, vurderet op til 5,1 år
1-års progressionsfri overlevelse
Tidsramme: Fra indskrivningsdagen til datoen for sygdomsprogression/-tilbagefald eller dødsdato (alle dødsårsager), hvis sygdomsprogression/-tilbagefald ikke nås, vurderet op til 1 år. Pts skulle følges i 5 år efter afslutning af terapien
PFS-sandsynligheder beregnet ved hjælp af Kaplan-Meier-metoden langs 95 % konfidensintervaller, separat for hvert stratum.
Fra indskrivningsdagen til datoen for sygdomsprogression/-tilbagefald eller dødsdato (alle dødsårsager), hvis sygdomsprogression/-tilbagefald ikke nås, vurderet op til 1 år. Pts skulle følges i 5 år efter afslutning af terapien

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Objektiv svarprocent
Tidsramme: Varighed af protokolbehandling, op til 3 år
Procentdelen af ​​patienter, der responderer, vil blive opstillet i tabelform, inklusive et 95 % konfidensinterval på procentdelen. Responders blev defineret som patienter, der opnåede det bedste overordnede respons af fuldstændigt respons (CR) eller delvist respons (PR) på et hvilket som helst tidspunkt i undersøgelsen, inklusive patienter, der opnåede ≥PR og senere havde progressiv sygdom eller tilbagefald. Respons hos patienter med målbar sygdom vil blive vurderet ved Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) version 1.0 eller ved Curie-kriterier til måling af respons ved MIBG-scanninger hos patienter med evaluerbar sygdom ved 123I-MIBG-scanning. Pr. RECIST: CR= Forsvinden af ​​alle mållæsioner; PR= mindst 30 % fald i summen af ​​den længste diameter af mållæsioner. Per Curie-kriterier: CR= fuldstændig opløsning af alle MIBG-positive læsioner; PR= opløsning af mindst én MIBG positiv læsion med persistens af andre MIBG positive læsioner.
Varighed af protokolbehandling, op til 3 år
Livskvalitet målt ved PedsQL™ Generic Core Scale Version 4.0
Tidsramme: Ved baseline
QOL-scoren vil blive omvendt lineært transformeret til en 0-100 procentpointskala (0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0), med højere score, der indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet, og gennemsnittet af alle 23 elementer vil blive beregnet som den sammensatte score.
Ved baseline
Procentdel af deltagere med grad 3 eller højere toksicitet
Tidsramme: Fra optagelse til 30 dage efter afslutning af protokolbehandling
Procentdelen af ​​patienter med mindst én grad 3 eller højere toksicitet, som vurderet af Common Terminology Criteria for Adverse Events version 3.0, vil blive opstillet i tabelform.
Fra optagelse til 30 dage efter afslutning af protokolbehandling
Farmakokinetik af ABT-751: Cmax
Tidsramme: Efter den første dosis af ABT-751, 0,5, 1, 2, 3, 5, 8, 10-12 og 24 timer efter dosis.
Værdier for den maksimalt observerede koncentration (Cmax) vil blive bestemt for den første dosis. Beskrivende statistik for disse variabler vil blive givet.
Efter den første dosis af ABT-751, 0,5, 1, 2, 3, 5, 8, 10-12 og 24 timer efter dosis.
Farmakokinetik af ABT-751: Tmax
Tidsramme: Efter den første dosis af ABT-751, 0,5, 1, 2, 3, 5, 8, 10-12 og 24 timer efter dosis.
Værdier for tiden til maksimal observeret koncentration (Tmax) vil blive bestemt for den første dosis. Beskrivende statistik for disse variabler vil blive givet.
Efter den første dosis af ABT-751, 0,5, 1, 2, 3, 5, 8, 10-12 og 24 timer efter dosis.
Farmakokinetik af ABT-751: AUC
Tidsramme: Efter den første dosis af ABT-751, 0,5, 1, 2, 3, 5, 8, 10-12 og 24 timer efter dosis.
Værdier af arealet under koncentrationstidskurven [AUC(0-∞)] vil blive bestemt for den første dosis. Der vil blive givet beskrivende statistik for disse variable.
Efter den første dosis af ABT-751, 0,5, 1, 2, 3, 5, 8, 10-12 og 24 timer efter dosis.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Oncology Group

Samarbejdspartnere

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Elizabeth Fox, MD, Children's Oncology Group

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2010

Studieafslutning (Faktiske)

30. marts 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. februar 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. februar 2007

Først opslået (Skøn)

19. februar 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. juli 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. juli 2019

Sidst verificeret

1. juli 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ANBL0621
  • U10CA098543 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • NCI-2009-00402 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • NCI-07-C-0074
  • CDR0000529858 (Anden identifikator: Clinical Trials.gov)
  • NCI-P6554
  • COG-ANBL0621 (Anden identifikator: Children's Oncology Group)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Tilbagevendende neuroblastom

Kliniske forsøg med livskvalitetsvurdering

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Italy

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner