Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ABT-751 w leczeniu dzieci z nerwiakiem niedojrzałym, u których doszło do nawrotu lub braku odpowiedzi na wcześniejsze leczenie

2 lipca 2019 zaktualizowane przez: Children's Oncology Group

Badanie fazy II ABT-751, środka wiążącego tubulinę dostępnego biologicznie po podaniu doustnym, u dzieci z nawracającym lub opornym na leczenie nerwiakiem niedojrzałym

To badanie fazy II ma na celu zbadanie, jak dobrze ABT-751 działa w leczeniu dzieci z nerwiakiem niedojrzałym, który ma nawrót lub nie reaguje na poprzednie leczenie. Leki stosowane w chemioterapii, takie jak ABT-751, działają na różne sposoby, powstrzymując wzrost komórek nowotworowych, zabijając komórki lub powstrzymując ich podział.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE NAJWAŻNIEJSZE:

I. Porównaj czas do progresji choroby u dzieci z nerwiakiem niedojrzałym opornym na leczenie lub w fazie nawrotu, leczonych ABT-751 z historyczną grupą kontrolną.

CELE DODATKOWE:

I. Określ odsetek obiektywnych odpowiedzi u pacjentów z mierzalną chorobą leczoną tym lekiem.

II. Określić, czy ABT-751 poprawia jakość życia tych pacjentów. III. Określenie toksyczności ABT-751. IV. Określ profil farmakokinetyczny ABT-751 u tych pacjentów.

ZARYS:

Pacjenci otrzymują doustnie ABT-751 raz dziennie w dniach 1-7. Leczenie powtarza się co 21 dni przez 52 kursy przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

Krew jest pobierana okresowo podczas kursu 1 do badań farmakokinetycznych. Jakość życia ocenia się na początku leczenia i przed każdym cyklem leczenia.

Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są obserwowani przez okres do 5,1 roku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

92

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637-1470
        • University of Chicago Comprehensive Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • C S Mott Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Nerwiak zarodkowy potwierdzony histologicznie lub cytologicznie, spełniający następujące kryteria:

    • Choroba oporna na leczenie lub nawracająca
    • Nie jest dostępna żadna opcja leczenia leczniczego ani dodatkowa terapia, której udowodniono, że przedłuża przeżycie przy akceptowalnej jakości życia
    • Dowód progresji choroby (powiększenie istniejących mierzalnych guzów lub pojawienie się nowych guzów) podczas wcześniejszego leczenia LUB potwierdzony biopsją żywotny nerwiak niedojrzały, jeśli choroba jest stabilna, ale oporna na wcześniejsze leczenie

  • Uprzednio napromieniowana tkanka miękka lub zmiana kostna musi spełniać ≥ 1 z następujących kryteriów:

    • Żywy nerwiak niedojrzały określony na podstawie biopsji ≥ 6 tygodni po radioterapii
    • Wzrost zmiany stwierdzony za pomocą tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego

  • Mierzalna lub możliwa do oceny choroba

    • Mierzalna choroba jest zdefiniowana jako ≥ 20 mm w ≥ 1 wymiarze w badaniu MRI, tomografii komputerowej lub prześwietleniu rentgenowskim LUB ≥ 10 mm w ≥ 1 wymiarze w badaniu spiralnej tomografii komputerowej

    • Choroba podlegająca ocenie jest zdefiniowana jako jod I 123 metajodobenzyloguanidyna (^123I MIBG)-dodatnia zmiana w ≥ 1 miejscu

      • Nie może mieć mierzalnej choroby za pomocą tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego
    • Brak podwyższonego stężenia katecholamin w moczu i/lub oznak guza w szpiku kostnym, bez mierzalnej lub możliwej do oceny choroby za pomocą metod obrazowania (tomografia komputerowa, rezonans magnetyczny lub ^123I MIBG)
  • Stan sprawności Karnofsky'ego (PS) 50-100% (> 16 lat) LUB Lansky PS 50-100% (≤ 16 lat)
  • Oczekiwana długość życia ≥ 8 tygodni
  • Hemoglobina ≥ 7,5 g/dl (dozwolone transfuzje)
  • Bezwzględna liczba neutrofilów > 250/mm³
  • Liczba płytek krwi > 25 000/mm³ (bez wspomagania transfuzji płytek krwi przez ≥ 7 dni)
  • Bilirubina ≤ 1,5-krotność górnej granicy normy (GGN)
  • AlAT < 5 razy GGN

  • Kreatynina w normie dla wieku i płci: LUB klirens kreatyniny lub współczynnik filtracji kłębuszkowej radioizotopowej ≥ 60 ml/min

    • Nie więcej niż 0,4 mg/dl (≤ 5 miesięcy)
    • Nie więcej niż 0,5 mg/dL (6-11 miesięcy)
    • Nie więcej niż 0,6 mg/dL (1 rok-23 miesiące)
    • Nie więcej niż 0,8 mg/dL (2 lata-5 lat)
    • Nie więcej niż 1,0 mg/dL (6 lat-9 lat)
    • Nie więcej niż 1,2 mg/dL (10-12 lat)
    • Nie więcej niż 1,4 mg/dl (13 lat i więcej [kobieta])
    • Nie więcej niż 1,5 mg/dl (od 13 do 15 lat [mężczyzna])
    • Nie więcej niż 1,7 mg/dl (16 lat i więcej [mężczyźni])
  • Frakcja skrócenia ≥ 27% w badaniu echokardiograficznym
  • Nie w ciąży ani nie karmi
  • Negatywny test ciążowy
  • Płodne pacjentki muszą stosować skuteczną antykoncepcję z podwójną barierą w trakcie i przez 90 dni po zakończeniu leczenia w ramach badania
  • Zaburzenie napadowe dozwolone, jeśli jest kontrolowane i otrzymuje leki przeciwdrgawkowe
  • Toksyczność neurologiczna spowodowana wcześniejszą terapią lub zajęciem guza ≤ stopnia 2
  • Brak dowodów na aktywną chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi
  • Brak alergii na leki zawierające sulfonamidy
  • Brak znanego zakażenia wirusem HIV
  • Brak klinicznie istotnej niepowiązanej choroby ogólnoustrojowej (np. poważnej infekcji), która ograniczałaby zgodność badania
  • Jednoczesne stosowanie filgrastymu (G-CSF) jest dozwolone, jeśli istnieją wskazania medyczne
  • Odzyskany ze wszystkich wcześniejszych terapii
  • Brak wcześniejszego ABT-751
  • Ponad 2 tygodnie od poprzedniej chemioterapii mielosupresyjnej
  • Ponad 7 dni od uprzedniego zastosowania biologicznych leków przeciwnowotworowych (np. retinoidów)
  • Ponad 4 tygodnie od wcześniejszej radioterapii paliatywnej (mały port) lub terapeutycznej ^123I MIBG
  • Ponad 6 tygodni od wcześniejszej istotnej radioterapii (> 50% miednicy, czaszkowo-rdzeniowego lub całego ciała)

  • Ponad 4 miesiące od wcześniejszego allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych (SCT) (2 miesiące w przypadku autologicznego SCT) i wyzdrowienie

    • Infuzja autologicznych komórek jednojądrzastych krwi obwodowej bez wysokodawkowej chemioterapii lub schematu preparatywnego nie jest uważana za SCT
  • Ponad 30 dni od wcześniejszej eksperymentalnej terapii lekowej
  • Ponad 30 dni od wcześniejszej immunoterapii (terapia przeciwciałami monoklonalnymi lub terapia szczepionką)
  • Ponad 1 tydzień od wcześniejszego podania czynnika wzrostu
  • Brak innych równoczesnych leków przeciwnowotworowych, w tym chemioterapii, środków immunomodulujących lub terapii biologicznej (retinoidy)
  • Brak jednoczesnej radioterapii, w tym radioterapii paliatywnej
  • Brak równoczesnego leczenia choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi
  • Brak jednoczesnego stosowania epoetyny alfa, sargramostimu (GM-CSF) lub interleukiny-11

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Mierzalna choroba za pomocą tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego (chemioterapia ABT-751)
Pacjenci otrzymują doustnie ABT-751 (200 mg/m2) raz dziennie w dniach 1-7. Leczenie powtarza się co 21 dni przez 52 kursy przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Ocena jakości życia na początku leczenia i przed każdym cyklem leczenia. Zostanie określone badanie farmakologiczne (profil farmakokinetyczny ABT-751).
Procedura: ocena jakości życia
Badania pomocnicze
Inne nazwy:
  • ocena jakości życia
Lek: ABT-751
Podany doustnie
Inne nazwy:
  • E7010
Eksperymentalny: Możliwość oceny za pomocą scyntygrafii I-MIBG (ABT-751)
Pacjenci otrzymują doustnie ABT-751 (200 mg/m2) raz dziennie w dniach 1-7. Leczenie powtarza się co 21 dni przez 52 kursy przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Ocena jakości życia na początku leczenia i przed każdym cyklem leczenia. Zostanie określone badanie farmakologiczne (profil farmakokinetyczny ABT-751).
Procedura: ocena jakości życia
Badania pomocnicze
Inne nazwy:
  • ocena jakości życia
Lek: ABT-751
Podany doustnie
Inne nazwy:
  • E7010

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Mediana czasu do progresji oceniana na podstawie kryteriów oceny odpowiedzi w guzach litych
Ramy czasowe: Od czasu do rejestracji do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, oceniany do 5,1 roku
Mediana czasu do progresji obserwowana w ABT-751 wraz z 95% przedziałami ufności.
Od czasu do rejestracji do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, oceniany do 5,1 roku
1 rok przeżycia wolnego od progresji
Ramy czasowe: Od dnia włączenia do dnia progresji/nawrotu choroby lub daty zgonu (wszystkie przyczyny zgonu), jeśli nie osiągnięto progresji/nawrotu choroby, ocenia się do 1 roku. Pacjenci mieli być obserwowani przez 5 lat po zakończeniu terapii
Prawdopodobieństwa PFS obliczono metodą Kaplana-Meiera, wzdłuż 95% przedziałów ufności, oddzielnie dla każdej warstwy.
Od dnia włączenia do dnia progresji/nawrotu choroby lub daty zgonu (wszystkie przyczyny zgonu), jeśli nie osiągnięto progresji/nawrotu choroby, ocenia się do 1 roku. Pacjenci mieli być obserwowani przez 5 lat po zakończeniu terapii

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik obiektywnych odpowiedzi
Ramy czasowe: Czas trwania terapii protokołowej, do 3 lat
Odsetek pacjentów, którzy reagują na leczenie, zostanie zestawiony w tabeli, z uwzględnieniem 95% przedziału ufności dla tego odsetka. Pacjenci, którzy odpowiedzieli na leczenie, zostali zdefiniowani jako pacjenci, którzy uzyskali najlepszą ogólną odpowiedź całkowitą (CR) lub częściową odpowiedź (PR) w dowolnym momencie badania, w tym pacjenci, którzy osiągnęli ≥PR, a później wystąpiła progresja choroby lub nawrót choroby. Odpowiedź u pacjentów z mierzalną chorobą zostanie oceniona za pomocą kryteriów oceny odpowiedzi w guzach litych (RECIST) w wersji 1.0 lub według kryteriów Curie do pomiaru odpowiedzi za pomocą skanów MIBG u pacjentów z możliwą do oceny chorobą za pomocą skanu 123I-MIBG. Według RECIST: CR= Zniknięcie wszystkich docelowych zmian chorobowych; PR= co najmniej 30% zmniejszenie sumy najdłuższej średnicy zmian docelowych. Kryteria Per Curie: CR=całkowite ustąpienie wszystkich zmian MIBG-dodatnich; PR= ustąpienie co najmniej jednej zmiany MIBG-dodatniej z utrzymywaniem się innych zmian MIBG-dodatnich.
Czas trwania terapii protokołowej, do 3 lat
Jakość życia mierzona za pomocą ogólnej skali rdzenia PedsQL™ w wersji 4.0
Ramy czasowe: Na linii bazowej
Wynik QOL zostanie odwrotnie przekształcony liniowo do skali 0-100 punktów procentowych (0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0), gdzie wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem, a średnia ze wszystkich 23 pozycji zostanie obliczona jako wynik złożony.
Na linii bazowej
Odsetek uczestników z toksycznością stopnia 3 lub wyższego
Ramy czasowe: Od rejestracji do 30 dni po zakończeniu terapii protokołowej
Odsetek pacjentów z co najmniej jedną toksycznością stopnia 3. lub wyższego, zgodnie z oceną Common Terminology Criteria for Adverse Events w wersji 3.0, zostanie zestawiony w tabeli.
Od rejestracji do 30 dni po zakończeniu terapii protokołowej
Farmakokinetyka ABT-751: Cmax
Ramy czasowe: Po pierwszej dawce ABT-751, 0,5, 1, 2, 3, 5, 8, 10-12 i 24 godziny po podaniu.
Dla pierwszej dawki zostaną określone wartości maksymalnego obserwowanego stężenia (Cmax). Przedstawione zostaną statystyki opisowe dla tych zmiennych.
Po pierwszej dawce ABT-751, 0,5, 1, 2, 3, 5, 8, 10-12 i 24 godziny po podaniu.
Farmakokinetyka ABT-751: Tmax
Ramy czasowe: Po pierwszej dawce ABT-751, 0,5, 1, 2, 3, 5, 8, 10-12 i 24 godziny po podaniu.
Wartości czasu do maksymalnego obserwowanego stężenia (Tmax) zostaną określone dla pierwszej dawki. Przedstawione zostaną statystyki opisowe dla tych zmiennych.
Po pierwszej dawce ABT-751, 0,5, 1, 2, 3, 5, 8, 10-12 i 24 godziny po podaniu.
Farmakokinetyka ABT-751: AUC
Ramy czasowe: Po pierwszej dawce ABT-751, 0,5, 1, 2, 3, 5, 8, 10-12 i 24 godziny po podaniu.
Wartości pola powierzchni pod krzywą stężenie-czas [AUC(0-∞)] zostaną wyznaczone dla pierwszej dawki. Przedstawione zostaną statystyki opisowe dla tych zmiennych.
Po pierwszej dawce ABT-751, 0,5, 1, 2, 3, 5, 8, 10-12 i 24 godziny po podaniu.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Oncology Group

Współpracownicy

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Elizabeth Fox, MD, Children's Oncology Group

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 marca 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 lutego 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 lutego 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 lutego 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 lipca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 lipca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ANBL0621
  • U10CA098543 (Grant/umowa NIH USA)
  • NCI-2009-00402 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • NCI-07-C-0074
  • CDR0000529858 (Inny identyfikator: Clinical Trials.gov)
  • NCI-P6554
  • COG-ANBL0621 (Inny identyfikator: Children's Oncology Group)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nawracający neuroblastoma

Badania kliniczne na ocena jakości życia

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Japan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj