Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kahden hydrokortisonin muodon vertailu potilailla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia

tiistai 5. huhtikuuta 2022 päivittänyt: Diurnal Limited

Vaihe 2, avoin, crossover-farmakokineettinen ja farmakodynaaminen tutkimus Chronocortin ja Cortefiin vertaamiseksi CAH-potilailla

Tässä tutkimuksessa testataan uutta, pitkävaikutteista hydrokortisonin muotoa nimeltä Chronocort potilailla, joilla on synnynnäinen lisämunuaisen liikakasvu (CAH). CAH-potilaat eivät tuota riittävästi lisämunuaisten hormoneja kortisolia ja aldosteronia, ja heidän lisämunuaisensa tuottavat liikaa androgeenia. Glukokortikoideiksi kutsuttuja lääkkeitä (hydrokortisoni, deksametasoni ja prednisoni) käytetään tällä hetkellä CAH:n hoitoon, mutta näiden lääkkeiden parhaan annoksen löytäminen, joka alentaa tehokkaasti androgeenien määrää aiheuttamatta ei-toivottuja sivuvaikutuksia, kuten lasten painonnousua ja hidasta kasvua, on usein vaikeaa saavuttaa.

Nuoret ja aikuiset, joilla on CAH 21-hydroksylaasin puutteen vuoksi, voivat olla kelvollisia tähän tutkimukseen. 16-vuotiaat ja sitä vanhemmat lapset ovat kelpoisia, jos he eivät enää kasva.

Osallistujat käyvät läpi seuraavat testit ja toimenpiteet kahden kuukauden välein NIH Clinical Centerin potilaskäynnin aikana:

  • Lääkärihistoria ja fyysinen tarkastus.
  • Lääkkeet: 7 päivän Cortef-hoidon (CAH:n vakiolääkehoito) jälkeen potilaat alkavat ottaa Chronocortia sairaalahoidon 3. päivänä ja jatkavat tablettien ottamista kerran päivässä 1 kuukauden ajan.
  • Verikokeet: Katetri (muoviputki) asetetaan laskimoon ja jätetään paikalleen toistuvia verenottoa varten, jotta vältytään toistuvilta neulanpistoilta. Veri otetaan kemiaa, verenkuvaa, raskaustestiä varten naisilla ja sarjatestejä (jopa 26 näytettä 24 tunnin aikana) hormonitasojen mittaamiseksi.
  • 24 tunnin virtsakoe.
  • Pituus ja paino mitat.

Kahden sairaalahoidon välillä NIH ottaa potilaisiin yhteyttä viikoittain tarkistaakseen Chronocortin mahdolliset sivuvaikutukset. Kahden viikon kuluttua ensimmäisestä käynnistä potilas ottaa veren myös tavalliselta lääkäriltä tai paikalliselta klinikalta. Muutama päivä ennen toista sairaalahoitoa potilaille tehdään 20 minuutin puhelinkysely energiatasosta ja hyvinvoinnista.

Noin 30 päivää toisesta sairaalahoidosta kotiuttamisen jälkeen potilaita seurataan puhelimitse, jotta he voivat nähdä, kuinka he voivat.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Synnynnäinen lisämunuaisen liikakasvu (CAH), joka johtuu 21-hydroksylaasin puutteesta, on lisämunuaiskuoren sairaus, jolle on tunnusomaista kortisolin puutos aldosteronin puutteen kanssa tai ilman sitä ja androgeeniylimäärää. Vaikea tai klassinen muoto esiintyy yhdellä 15 000 synnytyksestä maailmanlaajuisesti, kun taas lievä ei-klassinen muoto on yleinen hyperandrogenismin syy. Glukokortikoidihoito keksittiin CAH:n hoitona 1950-luvulla, jolloin potilaat, joilla oli klassinen CAH, selvisivät normaalin eliniän. Nykyinen hoito ei kuitenkaan ole optimaalinen, ja olemassa on monia ratkaisemattomia kliinisiä ongelmia. Normaali hormonikorvaushoito ei usein pysty normalisoimaan CAH-lasten kasvua ja kehitystä, ja aikuisilla voi esiintyä iatrogeenista Cushingin oireyhtymää, hyperandrogenismia, hedelmättömyyttä tai metabolisen oireyhtymän kehittymistä. Chronocort, äskettäin kehitetty hydrokortisonin formulaatio, johtaa hitaasti vapautuvaan hydrokortisoniin, joka on suunniteltu matkimaan normaalia kortisolin vuorokausirytmiä. Tämä uusi lääketieteellinen strategia, fysiologinen kortisolikorvaus, tarjoaa mahdollisuuden hoitotuloksen paranemiseen. Chronocortia on annettu turvallisesti terveille aikuisille miehille farmakokineettisissä tutkimuksissa. Tämä ensimmäinen CAH-potilailla tehty tutkimus on farmakokineettinen/farmakodynaaminen tutkimus, jossa verrataan Chronocortia Cortefiin, tavanomaiseen välittömästi vapautuvaan hydrokortisonin muotoon.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

20

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 60 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

  • SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:

Tyydyttävä esitutkinta

Alle 18-vuotiaiden potilaiden allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus ja kirjallinen suostumus soveltuvin osin.

Hyvä yleinen terveys.

Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustesti alussa ja kaikilla käynneillä. Seksuaalisessa kanssakäymisessä olevien naisten tulee käyttää lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää.

POISTAMISKRITEERIT:

Samanaikainen sairaus, joka vaatii päivittäistä lääkkeen antamista, joka indusoi maksaentsyymejä tai häiritsee glukokortikoidien metaboliaa.

Kliiniset tai biokemialliset todisteet maksa- tai munuaissairaudesta. Kreatiniini ylittää normaalin alueen tai kohonneet maksan toimintakokeet (Transaminaasit yli 1,5 normaalin ylärajaa).

Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät.

Potilaat, joilla on muita merkittäviä lääketieteellisiä tai psykiatrisia sairauksia, jotka tutkijan mielestä estäisivät osallistumisen tutkimukseen.

Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tutkittavalla tai lisensoidulla lääkkeellä tai laitteella 3 kuukauden sisällä ennen tähän tutkimukseen sisällyttämistä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Cortef ja Chronocort
Cortef 3 kertaa vuorokaudessa (kokonaisannos 30 mg) vähintään 7 päivän ajan, jonka jälkeen Chronocort 30 mg kerran vuorokaudessa yöaikaan 28 +/- 3 päivän ajan
Lääke: Chronocort
Chronocort 30 mg kerran vuorokaudessa yöannos 28 +/- 3 päivän ajan
Muut nimet:
  • Hydrokortisonin depottablettihoito
Lääke: Cortef
Cortef 3 kertaa päivässä (kokonaisannos 30 mg) vähintään 7 päivän ajan
Muut nimet:
  • Hydrokortisoni välittömästi vapautuva tabletti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Chronocort vs. Cortef kortisolipitoisuudet (AUC 24 tunnin aikana - aikapisteet 0,.5,1,1.5,2,3,4,5,6,7,8,10,10.5,11, 11.5,12,13,15 ,17,17.5,18,18.5,19,20,22,24 Annoksen jälkeinen).
Aikaikkuna: Cortef viikon kuluttua, Chronocort kuukauden kuluttua
Cortef viikon kuluttua, Chronocort kuukauden kuluttua

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
17 Hydroksiprogesteroni klo 08.00 Tunnit
Aikaikkuna: Cortef viikon kuluttua verrattuna Chronocortiin kuukauden kuluttua
Cortef viikon kuluttua verrattuna Chronocortiin kuukauden kuluttua

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Diurnal Limited

Yhteistyökumppanit

National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Tutkijat

  • Päätutkija: Deborah Merck, MD, National Institutes of Health (NIH)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. elokuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. toukokuuta 2009

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. toukokuuta 2009

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 22. elokuuta 2007

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. elokuuta 2007

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 23. elokuuta 2007

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 26. huhtikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. huhtikuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. huhtikuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 070211

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa