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Confronto di due forme di idrocortisone in pazienti con iperplasia surrenale congenita

5 aprile 2022 aggiornato da: Diurnal Limited

Uno studio di fase 2, in aperto, farmacocinetico e farmacodinamico incrociato per confrontare Chronocort Versus Cortef in pazienti con CAH

Questo studio metterà alla prova una nuova forma a rilascio prolungato di idrocortisone chiamata Chronocort in pazienti con iperplasia surrenale congenita (CAH). Le persone con CAH non producono abbastanza ormoni surrenali cortisolo e aldosterone e le loro ghiandole surrenali producono troppo ormone sessuale androgeno. I farmaci chiamati glucocorticoidi (idrocortisone, desametasone e prednisone) sono attualmente usati per trattare la CAH, ma trovare la migliore dose di questi farmaci che riduca efficacemente gli androgeni senza causare effetti collaterali indesiderati, come aumento di peso e rallentamento della crescita nei bambini, è spesso difficile da raggiungere.

Adolescenti e adulti con CAH dovuta a deficit di 21-idrossilasi possono essere ammissibili a questo studio. I bambini di età pari o superiore a 16 anni sono idonei con la conferma dell'età ossea che non stanno più crescendo.

I partecipanti vengono sottoposti ai seguenti test e procedure durante due visite ospedaliere a distanza di un mese presso il Centro clinico NIH:

  • Anamnesi ed esame fisico.
  • Farmaci: dopo 7 giorni di Cortef (trattamento farmacologico standard per CAH), i pazienti iniziano a prendere Chronocort il giorno 3 del ricovero e continuano le compresse una volta al giorno per 1 mese.
  • Esami del sangue: un catetere (tubo di plastica) viene inserito in una vena e lasciato in sede per frequenti prelievi di sangue al fine di evitare ripetute punture di aghi. Il sangue viene prelevato per esami chimici, emocromo, test di gravidanza nelle donne e per test seriali (fino a 26 campioni in un periodo di 24 ore) per misurare i livelli ormonali.
  • Test delle urine delle 24 ore.
  • Misure di altezza e peso.

Tra i due ricoveri, i pazienti vengono contattati settimanalmente dal NIH per verificare eventuali effetti collaterali di Chronocort. Due settimane dopo la prima visita, i pazienti riceveranno anche un prelievo di sangue dal loro medico curante o da una clinica locale. Pochi giorni prima del secondo ricovero, i pazienti vengono sottoposti a un questionario telefonico di 20 minuti sul livello di energia e benessere.

Dopo circa 30 giorni dalla dimissione dal secondo ricovero, i pazienti vengono seguiti con una telefonata per sapere come stanno.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'iperplasia surrenale congenita (CAH) da deficit di 21-idrossilasi è una malattia della corteccia surrenale caratterizzata da deficit di cortisolo con o senza deficit di aldosterone ed eccesso di androgeni. La forma grave o classica si verifica in 1 su 15.000 nascite in tutto il mondo, mentre la forma lieve non classica è una causa comune di iperandrogenismo. La scoperta della terapia con glucocorticoidi come trattamento per la CAH è avvenuta negli anni '50, con il risultato che i pazienti con CAH classica sopravvivono per vivere una vita normale. Tuttavia, il trattamento esistente non è ottimale ed esistono molti problemi clinici irrisolti. La sostituzione ormonale standard spesso non riesce a normalizzare la crescita e lo sviluppo dei bambini con CAH e gli adulti possono sperimentare la sindrome di Cushing iatrogena, l'iperandrogenismo, l'infertilità o lo sviluppo della sindrome metabolica. Chronocort, una formulazione di idrocortisone di nuova concezione, si traduce in un lento rilascio di idrocortisone progettato per imitare il normale ritmo circadiano del cortisolo. Questa nuova strategia medica, la sostituzione fisiologica del cortisolo, offre la prospettiva di un migliore esito del trattamento. Chronocort è stato somministrato in modo sicuro a maschi adulti sani in studi di farmacocinetica. Questo primo studio in assoluto su pazienti con CAH è uno studio farmacocinetico/farmacodinamico che confronta Chronocort con Cortef, la forma convenzionale di idrocortisone a rilascio immediato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 60 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

  • CRITERIO DI INCLUSIONE:

Screening preliminare soddisfacente

Fornitura di consenso informato scritto firmato e assenso scritto da parte di pazienti di età inferiore a 18 anni, a seconda dei casi.

Buona salute generale.

Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo inizialmente e a tutte le visite. Le donne che hanno rapporti sessuali devono utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico.

CRITERI DI ESCLUSIONE:

Condizione di comorbilità che richiede la somministrazione giornaliera di un farmaco che induce gli enzimi epatici o interferisce con il metabolismo dei glucocorticoidi.

Evidenza clinica o biochimica di malattia epatica o renale. Creatinina al di sopra del range normale o test di funzionalità epatica elevati (transaminasi superiori a 1,5 i limiti superiori del normale).

Donne in gravidanza o in allattamento.

Pazienti con qualsiasi altra condizione medica o psichiatrica significativa che, a parere dello Sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio.

Partecipazione a un'altra sperimentazione clinica di un farmaco o dispositivo sperimentale o autorizzato entro 3 mesi prima dell'inclusione in questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cortef e Cronocort
Cortef 3 volte al giorno (dose totale 30 mg) per un minimo di 7 giorni seguito da Chronocort 30 mg una volta al giorno dose quasi giornaliera per una durata di 28 +/- 3 giorni
Droga: Cronocorte
Chronocort 30 mg una volta al giorno dose notturna per una durata di 28 +/- 3 giorni
Altri nomi:
  • Trattamento con compresse a rilascio modificato di idrocortisone
Droga: Cortef
Cortef 3 volte al giorno (dose totale 30 mg) per un minimo di 7 giorni
Altri nomi:
  • Compressa a rilascio immediato di idrocortisone

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Chronocort vs. Concentrazioni di cortisolo Cortef (AUC nelle 24 ore - Punti temporali 0,.5,1,1.5,2,3,4,5,6,7,8,10,10.5,11, 11.5,12,13,15 ,17,17,5,18,18,5,19,20,22,24 post-dose).
Lasso di tempo: Cortef dopo una settimana, Chronocort dopo un mese
Cortef dopo una settimana, Chronocort dopo un mese

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
17 Idrossiprogesterone alle ore 08.00
Lasso di tempo: Cortef dopo una settimana rispetto a Chronocort dopo un mese
Cortef dopo una settimana rispetto a Chronocort dopo un mese

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Diurnal Limited

Collaboratori

National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Investigatori

  • Investigatore principale: Deborah Merck, MD, National Institutes of Health (NIH)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2007

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 agosto 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 agosto 2007

Primo Inserito (Stima)

23 agosto 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 aprile 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 aprile 2022

Ultimo verificato

1 aprile 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 070211

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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