Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Vergelijking van twee vormen van hydrocortison bij patiënten met congenitale bijnierhyperplasie

5 april 2022 bijgewerkt door: Diurnal Limited

Een fase 2, open label, cross-over farmacokinetische en farmacodynamische studie om Chronocort versus Cortef te vergelijken bij patiënten met CAH

Deze studie zal een nieuwe vorm van hydrocortison met verlengde afgifte, Chronocort genaamd, testen bij patiënten met congenitale bijnierhyperplasie (CAH). Mensen met CAH maken niet genoeg van de bijnierhormonen cortisol en aldosteron aan, en hun bijnieren maken te veel van het geslachtshormoon androgeen aan. Geneesmiddelen die glucocorticoïden worden genoemd (hydrocortison, dexamethason en prednison) worden momenteel gebruikt om CAH te behandelen, maar het is vaak moeilijk om de beste dosis van deze geneesmiddelen te vinden die androgenen effectief verlaagt zonder ongewenste bijwerkingen te veroorzaken, zoals gewichtstoename en langzame groei bij kinderen. bereiken.

Adolescenten en volwassenen met CAH als gevolg van 21-hydroxylasedeficiëntie kunnen in aanmerking komen voor deze studie. Kinderen van 16 jaar en ouder komen in aanmerking met bevestiging door botleeftijd dat ze niet meer groeien.

Deelnemers ondergaan de volgende tests en procedures tijdens twee intramurale bezoeken met een tussenpoos van een maand in het NIH Clinical Center:

  • Medische geschiedenis en lichamelijk onderzoek.
  • Medicijnen: Na 7 dagen Cortef (standaard medicamenteuze behandeling voor CAH) beginnen patiënten Chronocort in te nemen op dag 3 van de ziekenhuisopname en gaan ze door met de tabletten eenmaal daags gedurende 1 maand.
  • Bloedonderzoek: een katheter (plastic buis) wordt in een ader ingebracht en op zijn plaats gelaten voor frequente bloedafnames om herhaalde naaldprikken te voorkomen. Er wordt bloed afgenomen voor chemie, bloedtelling, zwangerschapstest bij vrouwen en voor seriële tests (tot 26 monsters in een periode van 24 uur) om de hormoonspiegels te meten.
  • 24-uurs urinetest.
  • Hoogte- en gewichtsmetingen.

Tussen de twee ziekenhuisopnames door worden patiënten wekelijks gecontacteerd door NIH om te controleren op mogelijke bijwerkingen van Chronocort. Twee weken na het eerste bezoek wordt bij patiënten ook bloed afgenomen door hun vaste arts of een plaatselijke kliniek. Een paar dagen voor de tweede ziekenhuisopname ondergaan patiënten een telefonische vragenlijst van 20 minuten over energieniveau en welzijn.

Ongeveer 30 dagen na ontslag uit de tweede ziekenhuisopname worden patiënten telefonisch opgevolgd om te horen hoe het met hen gaat.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Congenitale bijnierhyperplasie (CAH) als gevolg van 21-hydroxylasedeficiëntie is een ziekte van de bijnierschors die wordt gekenmerkt door cortisoldeficiëntie met of zonder aldosterondeficiëntie en androgeenovermaat. De ernstige of klassieke vorm komt voor bij 1 op de 15.000 geboorten wereldwijd, terwijl de milde niet-klassieke vorm een ​​veelvoorkomende oorzaak is van hyperandrogenisme. De ontdekking van therapie met glucocorticoïden als behandeling voor CAH vond plaats in de jaren 1950, waardoor patiënten met klassieke CAH een normaal leven konden leiden. De bestaande behandeling is echter niet optimaal en er zijn veel onopgeloste klinische problemen. Standaard hormoonvervanging slaagt er vaak niet in om de groei en ontwikkeling van kinderen met CAH te normaliseren, en volwassenen kunnen het iatrogene Cushing-syndroom, hyperandrogenisme, onvruchtbaarheid of de ontwikkeling van het metabool syndroom ervaren. Chronocort, een nieuw ontwikkelde formulering van hydrocortison, resulteert in een langzame afgifte van hydrocortison die is ontworpen om het normale circadiane ritme van cortisol na te bootsen. Deze nieuwe medische strategie, fysiologische cortisolvervanging, biedt uitzicht op een beter behandelresultaat. In farmacokinetische studies is Chronocort veilig toegediend aan gezonde volwassen mannen. Deze allereerste studie bij patiënten met CAH is een farmacokinetische/farmacodynamische studie waarin Chronocort wordt vergeleken met Cortef, de conventionele vorm van hydrocortison met onmiddellijke afgifte.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 60 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

  • INSLUITINGSCRITERIA:

Bevredigende pre-trial screening

Verstrekking van ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming en schriftelijke toestemming van patiënten jonger dan 18 jaar, indien van toepassing.

Goede algemene gezondheid.

Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten in eerste instantie en bij alle bezoeken een negatieve zwangerschapstest ondergaan. Vrouwen die geslachtsgemeenschap hebben, moeten een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode gebruiken.

UITSLUITINGSCRITERIA:

Comorbide aandoening die dagelijkse toediening van een medicijn vereist dat leverenzymen induceert of het metabolisme van glucocorticoïden verstoort.

Klinisch of biochemisch bewijs van lever- of nierziekte. Creatinine boven het normale bereik of verhoogde leverfunctietesten (transaminasen hoger dan 1,5 de bovengrens van normaal).

Vrouwtjes die zwanger zijn of borstvoeding geven.

Patiënten met andere significante medische of psychiatrische aandoeningen die naar de mening van de onderzoeker deelname aan het onderzoek zouden verhinderen.

Deelname aan een ander klinisch onderzoek van een geneesmiddel of hulpmiddel in onderzoek of vergunning binnen 3 maanden voorafgaand aan opname in dit onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cortef en Chronocort
Cortef 3 maal daags (totale dosis 30 mg) gedurende minimaal 7 dagen gevolgd door Chronocort 30 mg eenmaal daags nachtdosis gedurende 28 +/- 3 dagen
Geneesmiddel: Chronocort
Chronocort 30 mg eenmaal daags nachtdosis gedurende 28 +/- 3 dagen
Andere namen:
  • Behandeling met hydrocortisontabletten met gereguleerde afgifte
Geneesmiddel: Cortef
Cortef 3 maal daags (totale dosis 30 mg) gedurende minimaal 7 dagen
Andere namen:
  • Hydrocortison tablet met onmiddellijke afgifte

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Chronocort versus Cortef Cortisolconcentraties (AUC over 24 uur - Tijdpunten 0,.5,1,1.5,2,3,4,5,6,7,8,10,10.5,11, 11.5,12,13,15 ,17,17.5,18,18.5,19,20,22,24 Na dosis).
Tijdsspanne: Cortef na een week, Chronocort na een maand
Cortef na een week, Chronocort na een maand

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
17 Hydroxyprogesteron om 08.00 uur
Tijdsspanne: Cortef na een week vergeleken met Chronocort na een maand
Cortef na een week vergeleken met Chronocort na een maand

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Diurnal Limited

Medewerkers

National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Deborah Merck, MD, National Institutes of Health (NIH)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2007

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2009

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 augustus 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 augustus 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

23 augustus 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 april 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 april 2022

Laatst geverifieerd

1 april 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 070211

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Chronocort

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren