Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Porównanie dwóch postaci hydrokortyzonu u pacjentów z wrodzonym przerostem nadnerczy

5 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Diurnal Limited

Otwarte, krzyżowe badanie farmakokinetyczne i farmakodynamiczne fazy 2 w celu porównania Chronocort z Cortef u pacjentów z CAH

To badanie przetestuje nową postać hydrokortyzonu o przedłużonym uwalnianiu, zwaną Chronocort, u pacjentów z wrodzonym przerostem nadnerczy (CAH). Osoby z CAH nie wytwarzają wystarczającej ilości hormonów nadnerczy, kortyzolu i aldosteronu, a ich nadnercza wytwarzają zbyt dużo androgenu, hormonu płciowego. Leki zwane glikokortykosteroidami (hydrokortyzon, deksametazon i prednizon) są obecnie stosowane w leczeniu CAH, ale znalezienie najlepszej dawki tych leków, która skutecznie obniża poziom androgenów, nie powodując niepożądanych skutków ubocznych, takich jak przyrost masy ciała i spowolnienie tempa wzrostu u dzieci, jest często trudne. osiągnąć.

Młodzież i dorośli z CAH spowodowanym niedoborem 21-hydroksylazy mogą kwalifikować się do tego badania. Dzieci w wieku 16 lat i starsze kwalifikują się z potwierdzeniem wieku kostnego, że już nie rosną.

Uczestnicy przechodzą następujące badania i procedury podczas dwóch wizyt stacjonarnych w odstępie miesiąca w Centrum Klinicznym NIH:

  • Historia medyczna i badanie fizykalne.
  • Leki: Po 7 dniach stosowania Cortef (standardowe leczenie farmakologiczne w CAH) pacjenci rozpoczynają przyjmowanie Chronocortu w 3. dniu hospitalizacji i kontynuują przyjmowanie tabletek raz dziennie przez 1 miesiąc.
  • Badania krwi: Cewnik (plastikowa rurka) jest wprowadzany do żyły i pozostawiany na miejscu w celu częstego pobierania krwi, aby uniknąć powtarzających się zakłuć. Krew pobierana jest do badań chemicznych, morfologii, testu ciążowego u kobiet oraz do badań seryjnych (do 26 próbek w ciągu 24 godzin) w celu pomiaru poziomu hormonów.
  • 24-godzinne badanie moczu.
  • Pomiary wzrostu i wagi.

Pomiędzy dwiema hospitalizacjami NIH co tydzień kontaktuje się z pacjentami w celu sprawdzenia ewentualnych skutków ubocznych Chronocort. Po dwóch tygodniach od pierwszej wizyty pacjenci otrzymają również krew pobraną przez lekarza prowadzącego lub lokalną przychodnię. Na kilka dni przed drugą hospitalizacją pacjenci przechodzą 20-minutową ankietę telefoniczną dotyczącą poziomu energii i samopoczucia.

Po około 30 dniach od wypisu z drugiej hospitalizacji pacjenci są konsultowani telefonicznie, aby zobaczyć, jak sobie radzą.

Przegląd badań

Szczegółowy opis

Wrodzony przerost nadnerczy (CAH) spowodowany niedoborem 21-hydroksylazy jest chorobą kory nadnerczy charakteryzującą się niedoborem kortyzolu z niedoborem aldosteronu lub bez niego oraz nadmiarem androgenów. Ciężka lub klasyczna postać występuje u 1 na 15 000 urodzeń na całym świecie, podczas gdy łagodna postać nieklasyczna jest częstą przyczyną hiperandrogenizmu. Odkrycie terapii glukokortykoidami jako metody leczenia CAH nastąpiło w latach pięćdziesiątych XX wieku, dzięki czemu pacjenci z klasycznym CAH przeżyli normalną długość życia. Istniejące leczenie jest jednak suboptymalne i istnieje wiele nierozwiązanych problemów klinicznych. Standardowa hormonalna terapia hormonalna często nie normalizuje wzrostu i rozwoju dzieci z CAH, a u dorosłych może wystąpić jatrogenny zespół Cushinga, hiperandrogenizm, niepłodność lub rozwój zespołu metabolicznego. Chronocort, nowo opracowany preparat hydrokortyzonu, powoduje powolne uwalnianie hydrokortyzonu, który ma naśladować normalny rytm okołodobowy kortyzolu. Ta nowa strategia medyczna, fizjologiczna substytucja kortyzolu, oferuje perspektywę poprawy wyników leczenia. Chronocort był bezpiecznie podawany zdrowym dorosłym mężczyznom w badaniach farmakokinetycznych. To pierwsze w historii badanie z udziałem pacjentów z CAH jest badaniem farmakokinetycznym/farmakodynamicznym porównującym Chronocort z Cortefem, konwencjonalną postacią hydrokortyzonu o natychmiastowym uwalnianiu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

20

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 60 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

  • KRYTERIA PRZYJĘCIA:

Zadowalające badanie przesiewowe przed procesem

Dostarczenie podpisanej pisemnej świadomej zgody i pisemnej zgody pacjentów w wieku poniżej 18 lat, jeśli dotyczy.

Dobry ogólny stan zdrowia.

Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego na początku i podczas wszystkich wizyt. Kobiety, które podejmują stosunek płciowy, muszą stosować medycznie akceptowalną metodę antykoncepcji.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

Stan współistniejący wymagający codziennego podawania leku, który indukuje enzymy wątrobowe lub zaburza metabolizm glikokortykosteroidów.

Kliniczne lub biochemiczne dowody choroby wątroby lub nerek. Kreatynina powyżej normy lub podwyższone wyniki testów czynnościowych wątroby (transaminazy powyżej 1,5 górnej granicy normy).

Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.

Pacjenci z innymi istotnymi schorzeniami medycznymi lub psychiatrycznymi, które w opinii Badacza wykluczają udział w badaniu.

Udział w innym badaniu klinicznym badanego lub zarejestrowanego leku lub urządzenia w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do tego badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Cortef i Chronocor
Cortef 3 razy dziennie (całkowita dawka 30 mg) przez minimum 7 dni, a następnie Chronocort 30 mg raz dziennie w porze nocnej przez 28 +/- 3 dni
Chronocort 30 mg raz dziennie, nocna dawka przez 28 +/- 3 dni
Inne nazwy:
  • Leczenie tabletkami o zmodyfikowanym uwalnianiu hydrokortyzonu
Cortef 3 razy dziennie (całkowita dawka 30 mg) przez minimum 7 dni
Inne nazwy:
  • Tabletki hydrokortyzonu o natychmiastowym uwalnianiu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Chronocort vs. Cortef Stężenia kortyzolu (AUC w ciągu 24 godzin — punkty czasowe 0,5,1,1,5,2,3,4,5,6,7,8,10,10,5,11, 11,5,12,13,15 ,17,17,5,18,18,5,19,20,22,24 po dawce).
Ramy czasowe: Cortef po tygodniu, Chronocort po miesiącu
Cortef po tygodniu, Chronocort po miesiącu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
17 Hydroksyprogesteron o godzinie 08:00
Ramy czasowe: Cortef po tygodniu w porównaniu z Chronocortem po miesiącu
Cortef po tygodniu w porównaniu z Chronocortem po miesiącu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Śledczy

  • Główny śledczy: Deborah Merck, MD, National Institutes of Health (NIH)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 sierpnia 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2009

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2009

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 sierpnia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 sierpnia 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

23 sierpnia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 kwietnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół nadnerczy

3
Subskrybuj