Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sammenligning af to former for hydrocortison hos patienter med medfødt binyrehyperplasi

5. april 2022 opdateret af: Diurnal Limited

En fase 2, Open Label, crossover farmakokinetisk og farmakodynamisk undersøgelse til sammenligning af Chronocort versus Cortef hos patienter med CAH

Denne undersøgelse vil teste en ny, forlænget frigivelsesform af hydrocortison kaldet Chronocort hos patienter med medfødt binyrehyperplasi (CAH). Mennesker med CAH laver ikke nok af binyrehormonerne kortisol og aldosteron, og deres binyrer laver for meget af kønshormonet androgen. Medicin kaldet glukokortikoider (hydrocortison, dexamethason og prednison) bruges i øjeblikket til at behandle CAH, men at finde den bedste dosis af disse lægemidler, der effektivt sænker androgener uden at forårsage uønskede bivirkninger, såsom vægtøgning og langsom vækst hos børn, er ofte svært at opnå.

Unge og voksne med CAH på grund af 21-hydroxylase-mangel kan være berettiget til denne undersøgelse. Børn 16 år og ældre er berettiget med bekræftelse af knoglealder, at de ikke længere vokser.

Deltagerne gennemgår følgende tests og procedurer under to indlæggelsesbesøg med en måneds mellemrum på NIH Clinical Center:

  • Sygehistorie og fysisk undersøgelse.
  • Medicin: Efter 7 dages Cortef (standard lægemiddelbehandling for CAH), begynder patienterne at tage Chronocort på dag 3 af hospitalsindlæggelsen og fortsætter med tabletterne én gang dagligt i 1 måned.
  • Blodprøver: Et kateter (plastikrør) indsættes i en vene og efterlades på plads til hyppige blodudtagninger for at undgå gentagne nålestik. Der udtages blod til kemi, blodtal, graviditetstest hos kvinder og til serielle tests (op til 26 prøver i en 24-timers periode) for at måle hormonniveauer.
  • 24-timers urinprøve.
  • Højde og vægt mål.

Mellem de to indlæggelser kontaktes patienterne ugentligt af NIH for at tjekke for mulige bivirkninger fra Chronocort. To uger efter det første besøg vil patienterne også få udtaget blod hos deres faste læge eller en lokal klinik. Nogle dage før den anden indlæggelse gennemgår patienterne et 20-minutters telefonspørgeskema om energiniveau og velvære.

Cirka 30 dage efter udskrivelsen fra anden indlæggelse følges patienterne op med et telefonopkald for at se, hvordan de har det.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Medfødt binyrehyperplasi (CAH) på grund af 21-hydroxylase-mangel er en sygdom i binyrebarken karakteriseret ved kortisolmangel med eller uden aldosteronmangel og androgenoverskud. Den alvorlige eller klassiske form forekommer hos 1 ud af 15.000 fødsler på verdensplan, mens den milde ikke-klassiske form er en almindelig årsag til hyperandrogenisme. Opdagelsen af ​​glukokortikoidbehandling som behandling af CAH fandt sted i 1950'erne, hvilket resulterede i, at patienter med klassisk CAH overlevede for at leve en normal levetid. Den eksisterende behandling er imidlertid suboptimal, og der eksisterer mange uløste kliniske problemer. Standardhormonerstatning formår ofte ikke at normalisere vækst og udvikling af børn med CAH, og voksne kan opleve iatrogent Cushings syndrom, hyperandrogenisme, infertilitet eller udvikling af det metaboliske syndrom. Chronocort, en nyudviklet formulering af hydrocortison, resulterer i en langsom frigivelse af hydrocortison, der er designet til at efterligne den normale cortisol døgnrytme. Denne nye medicinske strategi, fysiologisk kortisolerstatning, giver mulighed for et forbedret behandlingsresultat. Chronocort er givet sikkert til raske voksne mænd i farmakokinetiske undersøgelser. Dette første studie nogensinde med patienter med CAH er et farmakokinetisk/farmakodynamisk studie, der sammenligner Chronocort med Cortef, den konventionelle form for hydrocortison med øjeblikkelig frigivelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 60 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:

Tilfredsstillende forundersøgelsesscreening

Udlevering af underskrevet skriftligt informeret samtykke og skriftligt samtykke fra patienter under 18 år, alt efter hvad der er relevant.

Godt generelt helbred.

Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest indledningsvis og ved alle besøg. Kvinder, der deltager i samleje, skal bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode.

EXKLUSIONSKRITERIER:

Komorbid tilstand, der kræver daglig administration af en medicin, der inducerer leverenzymer eller interfererer med metabolismen af ​​glukokortikoider.

Klinisk eller biokemisk tegn på lever- eller nyresygdom. Kreatinin over normalområdet eller forhøjede leverfunktionsprøver (transaminaser større end 1,5 de øvre grænser for normal).

Kvinder, der er gravide eller ammende.

Patienter med andre væsentlige medicinske eller psykiatriske tilstande, som efter efterforskerens opfattelse vil udelukke deltagelse i forsøget.

Deltagelse i et andet klinisk forsøg med et forsøgs- eller licenseret lægemiddel eller udstyr inden for 3 måneder før inklusion i denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Cortef og Chronocort
Cortef 3 gange dagligt (samlet dosis 30 mg) i minimum 7 dage efterfulgt af Chronocort 30 mg én gang dagligt nat-dosis i 28 +/- 3 dages varighed
Medicin: Chronocort
Chronocort 30 mg én gang dagligt i 28 +/- 3 dages varighed
Andre navne:
  • Hydrocortison tabletbehandling med modificeret frigivelse
Medicin: Cortef
Cortef 3 gange dagligt (samlet dosis 30 mg) i minimum 7 dage
Andre navne:
  • Hydrocortison tablet med øjeblikkelig frigivelse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Chronocort vs. Cortef Cortisol Koncentrationer (AUC over 24 timer - Tidspunkter 0,.5,1,1.5,2,3,4,5,6,7,8,10,10.5,11, 11.5,12,13,15 ,17,17.5,18,18.5,19,20,22,24 efter dosis).
Tidsramme: Cortef efter en uge, Chronocort efter en måned
Cortef efter en uge, Chronocort efter en måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
17 Hydroxyprogesteron kl. 08.00
Tidsramme: Cortef efter en uge sammenlignet med Chronocort efter en måned
Cortef efter en uge sammenlignet med Chronocort efter en måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Diurnal Limited

Samarbejdspartnere

National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Deborah Merck, MD, National Institutes of Health (NIH)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2009

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. august 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. august 2007

Først opslået (Skøn)

23. august 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. april 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. april 2022

Sidst verificeret

1. april 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 070211

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Adrenogenital syndrom

Kliniske forsøg med Chronocort

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in France

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner