Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Jämförelse av två former av hydrokortison hos patienter med medfödd binjurehyperplasi

5 april 2022 uppdaterad av: Diurnal Limited

En fas 2, öppen etikett, crossover farmakokinetisk och farmakodynamisk studie för att jämföra Chronocort versus Cortef hos patienter med CAH

Denna studie kommer att testa en ny form av hydrokortison med förlängd frisättning som kallas Chronocort hos patienter med medfödd binjurehyperplasi (CAH). Personer med CAH gör inte tillräckligt med binjurehormonerna kortisol och aldosteron, och deras binjurar gör för mycket av könshormonet androgen. Läkemedel som kallas glukokortikoider (hydrokortison, dexametason och prednison) används för närvarande för att behandla CAH, men att hitta den bästa dosen av dessa läkemedel som effektivt sänker androgener utan att orsaka oönskade biverkningar, såsom viktökning och långsam tillväxt hos barn, är ofta svårt att uppnå.

Ungdomar och vuxna med CAH på grund av 21-hydroxylasbrist kan vara berättigade till denna studie. Barn 16 år och äldre är berättigade med bekräftelse av benåldern att de inte längre växer.

Deltagarna genomgår följande tester och procedurer under två slutenvårdsbesök med en månads mellanrum på NIH Clinical Center:

  • Anamnes och fysisk undersökning.
  • Mediciner: Efter 7 dagars Cortef (standard läkemedelsbehandling för CAH) börjar patienterna ta Chronocort på dag 3 av sjukhusvistelsen och fortsätter med tabletterna en gång om dagen i 1 månad.
  • Blodprov: En kateter (plaströr) förs in i en ven och lämnas på plats för frekventa blodtappningar för att undvika upprepade nålstick. Blod tas för kemi, blodvärde, graviditetstest hos kvinnor och för serietest (upp till 26 prover under en 24-timmarsperiod) för att mäta hormonnivåer.
  • 24-timmars urinprov.
  • Höjd- och viktmått.

Mellan de två sjukhusinläggningarna kontaktas patienterna av NIH varje vecka för att kontrollera eventuella biverkningar från Chronocort. Två veckor efter det första besöket kommer patienter också att få blodprov av sin vanliga läkare eller en lokal klinik. Några dagar före den andra sjukhusvistelsen genomgår patienterna ett 20-minuters telefonenkät om energinivå och välbefinnande.

Cirka 30 dagar efter utskrivningen från den andra sjukhusvistelsen följs patienterna upp med ett telefonsamtal för att se hur de mår.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Medfödd binjurehyperplasi (CAH) på grund av 21-hydroxylasbrist är en sjukdom i binjurebarken som kännetecknas av kortisolbrist med eller utan aldosteronbrist och androgenöverskott. Den svåra eller klassiska formen förekommer hos 1 av 15 000 födslar över hela världen, medan den milda icke-klassiska formen är en vanlig orsak till hyperandrogenism. Upptäckten av glukokortikoidbehandling som behandling av CAH inträffade på 1950-talet, vilket resulterade i att patienter med klassisk CAH överlevde för att leva en normal livslängd. Befintlig behandling är dock suboptimal och många olösta kliniska problem finns. Standardhormonersättning normaliserar ofta inte tillväxten och utvecklingen hos barn med CAH, och vuxna kan uppleva iatrogent Cushings syndrom, hyperandrogenism, infertilitet eller utvecklingen av det metabola syndromet. Chronocort, en nyutvecklad formulering av hydrokortison, resulterar i en långsam frisättning av hydrokortison som är utformad för att efterlikna den normala kortisoldygnsrytmen. Denna nya medicinska strategi, fysiologisk kortisolersättning, erbjuder utsikter till ett förbättrat behandlingsresultat. Chronocort har givits säkert till friska vuxna män i farmakokinetiska studier. Denna första studie någonsin på patienter med CAH är en farmakokinetisk/farmakodynamisk studie som jämför Chronocort med Cortef, den konventionella formen av hydrokortison med omedelbar frisättning.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

20

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 60 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

  • INKLUSIONSKRITERIER:

Tillfredsställande förundersökning

Tillhandahållande av undertecknat skriftligt informerat samtycke och skriftligt samtycke från patienter yngre än 18 år, i förekommande fall.

God allmän hälsa.

Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest initialt och vid alla besök. Kvinnor som ägnar sig åt sexuellt umgänge måste använda en medicinskt godtagbar preventivmetod.

EXKLUSIONS KRITERIER:

Samsjukligt tillstånd som kräver daglig administrering av ett läkemedel som inducerar leverenzymer eller stör metabolismen av glukokortikoider.

Kliniska eller biokemiska bevis på lever- eller njursjukdom. Kreatinin över det normala intervallet eller förhöjda leverfunktionstester (transaminaser större än 1,5 de övre normalgränserna).

Kvinnor som är gravida eller ammar.

Patienter med andra betydande medicinska eller psykiatriska tillstånd som enligt utredarens uppfattning skulle utesluta deltagande i prövningen.

Deltagande i en annan klinisk prövning av ett prövnings- eller licensierat läkemedel eller en enhet inom 3 månader före inkludering i denna studie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Cortef och Chronocort
Cortef 3 gånger dagligen (total dos 30 mg) i minst 7 dagar följt av Chronocort 30 mg en gång dagligen nattdos under 28 +/- 3 dagars varaktighet
Läkemedel: Chronocort
Chronocort 30 mg en gång dagligen nattdos under 28 +/- 3 dagars varaktighet
Andra namn:
  • Hydrokortison tablettbehandling med modifierad frisättning
Läkemedel: Cortef
Cortef 3 gånger dagligen (total dos 30 mg) i minst 7 dagar
Andra namn:
  • Hydrokortison tablett med omedelbar frisättning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Chronocort vs. Cortef kortisolkoncentrationer (AUC över 24 timmar - Tidpunkter 0,.5,1,1.5,2,3,4,5,6,7,8,10,10.5,11, 11.5,12,13,15 ,17,17,5,18,18,5,19,20,22,24 efter dos).
Tidsram: Cortef efter en vecka, Chronocort efter en månad
Cortef efter en vecka, Chronocort efter en månad

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
17 Hydroxiprogesteron kl. 08.00
Tidsram: Cortef efter en vecka jämfört med Chronocort efter en månad
Cortef efter en vecka jämfört med Chronocort efter en månad

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Diurnal Limited

Samarbetspartners

National Institutes of Health Clinical Center (CC)

Utredare

  • Huvudutredare: Deborah Merck, MD, National Institutes of Health (NIH)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2007

Primärt slutförande (Faktisk)

1 maj 2009

Avslutad studie (Faktisk)

1 maj 2009

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 augusti 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 augusti 2007

Första postat (Uppskatta)

23 augusti 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 april 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 april 2022

Senast verifierad

1 april 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 070211

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera