Korkean resoluution rintakehän tietokonetomografian käyttö alfa-1-antitrypsiinin puutteessa (QUANTUM-1)
Kvantitatiivinen rintakehän tietokonetomografia paljastaa emfyseeman etenemisen alfa-1-antitrypsiinin puutteessa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
AAT-puutos on geneettinen sairaus, joka liittyy emfyseemaan. Spirometriaa, keuhkojen toimintatestiä, joka mittaa, kuinka hyvin keuhkot hengittävät ilmaa, käytetään emfyseeman diagnosoimiseen ja etenemisen seuraamiseen. Jotkut tutkimukset ovat ehdottaneet, että pakotetun uloshengityksen tilavuus 1 sekunnissa (FEV1) -mittauksissa, eräänlainen spirometriatesti, saattaa olla epätarkka taudin etenemisen havaitsemisessa vakavan AAT-puutostapauksissa. Toinen menetelmä, korkean resoluution rintakehän CT-skannaukset, voi olla tarkempi emfyseeman etenemisen mittaamisessa. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, pystyvätkö korkearesoluutioiset TT-skannaukset havaitsemaan emfyseeman etenemisen paremmin kuin keuhkojen toimintatestit. Tämän tutkimuksen tulokset voivat johtaa siihen, että kehitetään tarkempi tapa arvioida keuhkokudoksen menetystä ja voi parantaa ymmärrystä keuhkojen tuhoutumisesta AAT-puutoksen yhteydessä.
Tämä tutkimus kestää 4 vuotta, ja siihen otetaan AAT-puutospotilaita, joilla on lähes normaalit keuhkojen toimintatestit. Opintokäynnit, joista jokainen kestää noin 4 tuntia, tehdään lähtötilanteessa ja kuukausina 6, 12, 18, 24 ja 36. Jokaisella vierailulla osallistujille tehdään keuhkojen toimintakokeet, CT-skannaus, verenotto ja fyysinen koe. Naispuolisten osallistujien virtsa kerätään raskaustestiä varten. Kaikki osallistujat täyttävät myös kyselylomakkeet terveydentilan ja keuhkojen toiminnan arvioimiseksi. Tutkijat soittavat osallistujille kahden kuukauden välein kerätäkseen tietoa keuhkosairauden oireista ja lääkityksen muutoksista.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat
- National Jewish Medical and Research Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat
- University of Florida Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
- Harvard/Brigham and Women's Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
- Cincinnati Children's Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat
- Oregon Health and Sciences University
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat
- Medical University of South Carolina
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
AAT-puutoksen diagnoosi, joka määritetään molemmilla seuraavista ehdoista:
- Seerumin A1-P1-tasot ovat alle 11 uM tai 80 mg/dl
- Proteaasi-inhibiittorin fenotyyppi Z (PiZZ) tai Znull-fenotyyppi vahvistettu geenikoetinanalyysillä. Aiemmat seerumitasot ja fenotyyppitulokset ovat hyväksyttäviä, jos ne on dokumentoitu Clinical Laboratory Improvement Changes (CLIA) -sertifioidusta laboratoriosta.
- FEV1 on suurempi tai yhtä suuri kuin 80 % ennustetusta arvosta
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana oleva tai raskautta suunnitteleva 4 vuoden sisällä tutkimukseen osallistumisesta
- Edellinen keuhkonsiirto
- Sellaisen osallistujan sisarus, joka on jo ilmoittautunut tutkimukseen
- Ei voi osallistua sovituille klinikkakäynneille
- Polttaa tällä hetkellä tupakkaa tai marihuanaa tai lopeta savukkeiden tai marihuanan tupakointi vuoden aikana ennen tutkimukseen tuloa
- Suun kautta annettavien tupakkatuotteiden tai nikotiinikorvaustuotteiden nykyinen tai suunniteltu käyttö
- Todisteet merkittävästä pitkäaikaisesta tai akuutista tulehduksesta keuhkojen ulkopuolella, mukaan lukien sidesairaudet, pannikuliitti tai akuutti infektio
- Ei halua muuttaa keuhkoputkia laajentavia lääkkeitä 24 tuntia ennen määrättyä kvantitatiivista CT-kuvausta (QCT)
- Tuki- ja liikuntaelimistön sairaus, joka rajoittaa liikuntaa kävelyllä
- Pakollinen ottamaan jokin seuraavista lääkkeistä 48 tunnin kuluessa suunnitellusta keuhkojen toimintatestauksesta: disyklomiini (Bentyyli), propanteliini (Pro-Banthine), mepentsolaatti (Cantil), metskopolamiini (Pamine) ja skopolamiini (Transderm-Scop)
- Tunnettu allergia tai intoleranssi tiotropiumille tai albuterolille
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
CT-tiheyden kaltevuus
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Charlie Strange, MD, Medical University of South Carolina
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RDCRN 5701
- 1U54RR019498-01 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .