Jatkuvan erytropoietiinihoidon turvallisuus ja tehokkuus
Pitkäkestoisen anemian erytropoietiinihoidon turvallisuus ja teho kroonista munuaissairauspotilailla käyttämällä EPODURE Biopumppua
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Anemia on kroonisen munuaissairauden (CKD) yleinen komplikaatio, joka johtuu erytropoietiinihormonin riittämättömästä tuotannosta vaurioituneessa munuaisessa, mikä johtaa punasolujen tuotannon vähenemiseen luuytimessä.
Korvaushoito rekombinantilla ihmisen erytropoietiinilla voi tehokkaasti korjata potilaiden anemiaa. Huolimatta ihmisen rekombinantti-erytropoietiinin saatavuudesta yli vuosikymmenen ajan kroonista munuaistautia sairastaville potilaille, kahdella kolmasosalla dialyysihoitoa aloittavista potilaista hematokriitti on alle 30 % ja kolmella neljäsosalla hemoglobiini (Hb) alle 11 g/dl. National Kidney Foundationin munuaistautien tulosten laatualoitteen suosittelema taso. Hoito rekombinantilla ihmisen erytropoietiinilla sisältää tyypillisesti ihonalaisen (SC) antamisen säännöllisin väliajoin, minkä jälkeen suoritetaan toistuvia laboratoriotutkimuksia hemoglobiinipitoisuuden seuraamiseksi. Tällä alueella on tarpeen tarjota merkittävästi parannettua hoitoa käyttämällä pitkäkestoista hoitoa.
EPODURE on autologinen ihon biopumppu, joka pystyy erittämään jatkuvasti terapeuttista EPO:ta elimistössä käyttämällä pientä kudoseksplanttia potilaan omasta ihosta. EPODURE-biopumppu kerätään suoraan potilaan verinahasta paikallispuudutuksessa. EPODURE Biopumps, jotka on tuotettu ex vivo -transduktiolla MO:sta Helper Dependent Adenoviral EPO -vektoreilla (HDAd-EPO), ekspressoivat ja erittävät EPO:ta. Tämän jälkeen EPODURE Biopumppu implantoidaan ihonalaisesti takaisin potilaaseen, jotta tunnetun EPO-määrän jatkuva annostelu saadaan aikaan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Jerusalem, Israel
- Hadassah Medical Organization
-
Tel Aviv, Israel
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset mies- tai naispuoliset koehenkilöt, jotka ovat 18–75-vuotiaita seulontakäynnin aikana.
- Kohde, jolla on kroonisen munuaisten vajaatoiminnan anemia CKD vaihe 3-4. arvioitu GFR 15-60 ml/min, kun nainen: Hb < 10 g %, mies: Hb < 11 g %.
- Kroonista munuaisten vajaatoimintaa sairastavat henkilöt, jotka eivät ole saaneet EPO:ta tai jotka eivät ole saaneet EPO:ta tai vastaavia erytropoieettisia lääkkeitä yli neljä (4) viikkoa.
- Potilaat, jotka ovat kliinisesti stabiileja.
- Riittävät rautavarastot (transferriini saturaatio ≥ 20,0 % ja ferritiini ≥ 100 ng/ml).
- Koehenkilöt, jotka saavat antikoagulaatiohoitoa, voidaan ottaa mukaan edellyttäen, että antikoagulaatiohoito voidaan keskeyttää kaksi viikkoa ennen keräyskäyntiä. INR-tason on oltava normaalialueella (0,9 - 1,5).
Allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus osallistua tutkimukseen aiheittain
Poissulkemiskriteerit:
- Hallitsematon hypertensio (määritelty diastoliseksi verenpaineeksi > 110 mmHg tai systoliseksi verenpaineeksi > 180 mmHg seulonnan aikana).
- Kongestiivinen sydämen vajaatoiminta (New York Heart Associationin toimintaluokka III tai IV).
- Grand mal -kohtauksia 2 vuoden sisällä seulontakäynnistä.
- Kliinisiä todisteita vakavasta hyperparatyreoosista, jonka PTH-tasot ovat > 10 kertaa normaalin ylärajat.
- Suuri leikkaus 12 viikon sisällä seulontakäynnistä.
- Systeemiset hematologiset sairaudet (esim. sirppisoluanemia, myelodysplastiset oireyhtymät, hematologinen pahanlaatuisuus, myelooma, hemolyyttinen anemia).
- Nykyinen systeeminen infektio, aktiivinen tulehdussairaus tai hoidettava pahanlaatuinen kasvain.
- Tunnettu positiivisuus HIV-vasta-aineelle.
- Koehenkilöt, joiden tiedetään saaneen positiivisia erytropoieettisten proteiinien vasta-aineita milloin tahansa aiemmin.
- Tutkittavalla on ollut pahanlaatuisia kasvaimia viimeisten 2 vuoden aikana ennen seulontakäyntiä, lukuun ottamatta tyvisolusyöpää.
- Koehenkilöt, joilla on samanaikainen vakava ja/tai hallitsematon sairaus, joka voi vaarantaa tutkimukseen osallistumisen (esim. aktiivinen infektio, hallitsematon diabetes, hallitsematon verenpainetauti, kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris, kammion rytmihäiriöt, aktiivinen iskeeminen sydänsairaus, sydäninfarkti kuuden kuukauden sisällä, kompensoimaton kirroosi, aktiivinen ylemmän ruoansulatuskanavan haavauma).
- Koehenkilö on tällä hetkellä mukana tai ei ole vielä kulunut vähintään 30 päivää muiden tutkimuslaitteiden tai lääkekokeiden lopettamisesta.
- Psykiatrinen, riippuvuutta aiheuttava tai mikä tahansa muu häiriö, joka vaarantaa kyvyn antaa todella tietoinen suostumus osallistumiseen tähän tutkimukseen.
- Naishenkilöt, jotka voivat tulla raskaaksi ja joille ei ole tehty pysyviä sterilointitoimenpiteitä.
- Raskaana olevat ja imettävät naiset.
- Krooniset alkoholi- tai huumeiden väärinkäyttäjät.
- Steroidi tai muu immunosuppressiohoito.
- Koehenkilöt, jotka eivät halua tai pysty noudattamaan opintomenettelyjä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 1
Kohortti 1 (pienen annoksen ryhmä) 18-25 IU/kg/päivä
|
Aiheet käyvät läpi samanlaiset tutkimusmenettelyt ja arvioinnit; kuitenkin jokainen annosryhmä saa eri kohdeannoksen EPO:ta EPODURE Biopumpin kautta
|
|
Kokeellinen: 2
Kohortti 2 (väliannosryhmä): 35-45 IU/kg/päivä
|
Aiheet käyvät läpi samanlaiset tutkimusmenettelyt ja arvioinnit; kuitenkin jokainen annosryhmä saa eri kohdeannoksen EPO:ta EPODURE Biopumpin kautta
|
|
Kokeellinen: 3
Kohortti 3 (suuren annoksen ryhmä): 55-65 IU/kg/päivä
|
Aiheet käyvät läpi samanlaiset tutkimusmenettelyt ja arvioinnit; kuitenkin jokainen annosryhmä saa eri kohdeannoksen EPO:ta EPODURE Biopumpin kautta
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Turvallisuuspäätepisteet: haittatapahtumat; turvallisuuslaboratorioarvot; immuunivaste määrittämällä anti-EPO-vasta-aineet; ihoturvallisuustulokset
Aikaikkuna: 6 viikkoa ja 6 kuukautta
|
6 viikkoa ja 6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Seerumin EPO-tasojen kohoaminen vähintään 10 mU/ml lähtötason yläpuolelle vähintään kuuden (6) viikon ajan implantaation jälkeen
Aikaikkuna: 6 viikkoa ja 4 kuukautta
|
6 viikkoa ja 4 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Prof. Eithan Galun, M.D, Hadassah Medical Organization
- Päätutkija: Doron Schwartz, MD, Tel-Aviv Sourasky Medical Center
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MG-001-02
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .