Sicurezza ed efficacia della terapia prolungata con eritropoietina
Sicurezza ed efficacia della terapia prolungata con eritropoietina dell'anemia nei pazienti con malattia renale cronica che utilizzano la biopompa EPODURE
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'anemia è una complicanza comune della malattia renale cronica (CKD) derivante da una produzione insufficiente dell'ormone eritropoietina da parte del rene danneggiato che porta a una diminuzione della produzione di globuli rossi da parte del midollo osseo.
La terapia sostitutiva con eritropoietina umana ricombinante può correggere efficacemente l'anemia nei pazienti. Tuttavia, nonostante la disponibilità di eritropoietina umana ricombinante per più di un decennio per l'uso nei pazienti con CKD, due terzi dei pazienti che iniziano la dialisi hanno un ematocrito inferiore al 30% e tre quarti hanno un'emoglobina (Hb) inferiore a 11 g/dL livello raccomandato dalla National Kidney Foundation Kidney Disease Outcome Quality Initiative. Il trattamento con eritropoietina umana ricombinante comporta in genere la somministrazione sottocutanea (SC) a intervalli regolari seguita da frequenti test di laboratorio per monitorare la concentrazione di emoglobina. È necessario fornire un'assistenza significativamente migliorata in quest'area utilizzando un approccio terapeutico sostenuto.
EPODURE, è una biopompa dermica autologa in grado di garantire una secrezione prolungata di EPO terapeutico nel corpo, utilizzando un piccolo espianto di tessuto dalla pelle del paziente stesso. La biopompa EPODURE viene prelevata direttamente dal derma del paziente in anestesia locale. Le biopompe EPODURE, prodotte mediante trasduzione ex vivo di MO con vettori EPO adenovirali helper dipendenti (HDAd-EPO), esprimono e secernono EPO. La biopompa EPODURE viene successivamente impiantata per via sottocutanea al paziente per fornire una somministrazione continua di una quantità nota di EPO.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Jerusalem, Israele
- Hadassah Medical Organization
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Tel Aviv, Israele
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Soggetti adulti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 18 e 75 anni al momento della visita di screening.
- Soggetto con anemia da insufficienza renale cronica CKD stadio 3-4. GFR stimato di 15-60 ml/min con Donne: Hb < 10 g%, Uomini: Hb < 11 g%.
- Soggetti con insufficienza renale cronica naïve all'EPO o che non hanno assunto EPO o farmaci eritropoietici simili per più di quattro (4) settimane.
- Soggetti clinicamente stabili.
- Adeguate riserve di ferro (saturazione della transferrina ≥ 20,0% e ferritina ≥100 ng/ml).
- I soggetti che ricevono un trattamento anticoagulante possono essere arruolati a condizione che il trattamento anticoagulante possa essere interrotto due settimane prima della visita di prelievo. Il livello INR deve rientrare nell'intervallo normale (0,9 - 1,5).
Consenso informato scritto firmato per partecipare allo studio per soggetto
Criteri di esclusione:
- Ipertensione incontrollata (definita come pressione arteriosa diastolica > 110 mmHg o pressione arteriosa sistolica > 180 mmHg durante lo screening).
- Insufficienza cardiaca congestizia (classe funzionale III o IV della New York Heart Association).
- Crisi di grande male entro 2 anni dalla visita di screening.
- Evidenza clinica di grave iperparatiroidismo come definito da livelli di PTH > 10 volte i limiti normali superiori.
- Chirurgia maggiore entro 12 settimane dalla visita di screening.
- Malattie ematologiche sistemiche (ad esempio, anemia falciforme, sindromi mielodisplastiche, neoplasie ematologiche, mieloma, anemia emolitica).
- Infezione sistemica in atto, malattia infiammatoria attiva o neoplasia in corso di trattamento.
- Positività nota per anticorpi HIV.
- Soggetti noti per essere risultati positivi in qualsiasi momento in passato per gli anticorpi contro le proteine eritropoietiche.
- - Il soggetto ha una storia di tumore maligno negli ultimi 2 anni prima della visita di screening, ad eccezione del carcinoma basocellulare.
- Soggetti con altre condizioni mediche concomitanti gravi e/o non controllate che potrebbero compromettere la partecipazione allo studio (ad es. infezione attiva, diabete non controllato, ipertensione non controllata, insufficienza cardiaca congestizia, angina instabile, aritmie ventricolari, cardiopatia ischemica attiva, infarto del miocardio entro sei mesi, cirrosi non compensata, ulcerazione attiva del tratto gastrointestinale superiore).
- Il soggetto è attualmente iscritto o non ha ancora completato un periodo di almeno 30 giorni dalla conclusione di altri dispositivi sperimentali o sperimentazioni farmacologiche.
- Disturbo psichiatrico, di dipendenza o qualsiasi altro disturbo che comprometta la capacità di dare un consenso veramente informato per la partecipazione a questo studio.
- Soggetti di sesso femminile in età fertile e non sottoposti a procedure di sterilizzazione permanente.
- Soggetti di sesso femminile in gravidanza e in allattamento.
- Soggetti con abuso cronico di alcol o droghe.
- Steroidi o altri trattamenti immunosoppressivi.
- - Soggetti che non vogliono o non possono rispettare le procedure dello studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: 1
Coorte 1 (gruppo a basso dosaggio) 18-25 UI/kg/giorno
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I soggetti saranno sottoposti a procedure e valutazioni di studio simili; tuttavia, ciascun gruppo di dosaggio riceverà una diversa dose mirata di EPO erogata tramite EPODURE Biopump
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Sperimentale: 2
Coorte 2 (gruppo a dose intermedia): 35-45 UI/kg/giorno
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I soggetti saranno sottoposti a procedure e valutazioni di studio simili; tuttavia, ciascun gruppo di dosaggio riceverà una diversa dose mirata di EPO erogata tramite EPODURE Biopump
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Sperimentale: 3
Coorte 3 (gruppo ad alto dosaggio): 55-65 UI/kg/giorno
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I soggetti saranno sottoposti a procedure e valutazioni di studio simili; tuttavia, ciascun gruppo di dosaggio riceverà una diversa dose mirata di EPO erogata tramite EPODURE Biopump
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Endpoint di sicurezza: eventi avversi; valori di laboratorio di sicurezza; risposta immunitaria mediante determinazione degli anticorpi anti-EPO; risultati di sicurezza cutanea
Lasso di tempo: 6 settimane e 6 mesi
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6 settimane e 6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Aumento dei livelli sierici di EPO di almeno 10 mU/ml al di sopra del basale per una durata di almeno sei (6) settimane dopo l'impianto
Lasso di tempo: 6 settimane e 4 mesi
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6 settimane e 4 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Prof. Eithan Galun, M.D, Hadassah Medical Organization
- Investigatore principale: Doron Schwartz, MD, Tel-Aviv Sourasky Medical Center
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MG-001-02
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