Vaiheen I/II turvallisuutta ja siedettävyyttä koskeva annoksen eskalaatiotutkimus autologisista kantasoluista potilaille, joilla on maksan vajaatoiminta
Vaiheen I/II turvallisuutta ja siedettävyyttä koskeva annoksen eskalaatiotutkimus aikuisten laajennettujen hematopoieettisten kantasolujen autologisen infuusion jälkeen potilaille, joilla on maksan vajaatoiminta
Tämä on prospektiivinen annoksen eskalaatiotutkimus aikuisen ihmisen kantasolujen antamisesta potilaille, joilla on loppuvaiheen maksan vajaatoiminta. Kahden potilaan peräkkäiset ryhmät saavat nousevia annoksia aikuisen ihmisen autologisia kantasoluja alkaen 1 x 10 [9] solusta. Hyväksytyssä Good Manufacturing Practice (GMP) -laitoksessa laajentamisen jälkeen solut infusoidaan joko tutkimukseen osallistuneiden maksavaltimoon tai porttilaskimoon.
Tämän kokeen tavoitteena on määrittää suurin siedetty annos aikuisen autologisia kantasoluja, kun ne infusoidaan joko maksavaltimoon tai porttilaskimoon. Suurin annettava annos olisi 5 x 10 kymmeneen [10].
Arvioida maksan toiminnan paranemista serologisella ja biokemiallisella analyysillä mitattuna ja määrittää, onko potilaiden ilmoittamia oireenmukaisia parannuksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on prospektiivinen annoksen eskalaatiotutkimus laajennettujen autologisten aikuisen ihmisen kantasolujen antamisesta potilaille, joilla on krooninen maksan vajaatoiminta. Neljä kahden potilaan ryhmää saavat nousevia annoksia aikuisen ihmisen autologisia kantasoluja alkaen annoksesta 1 x 10 [8] solua. Solut infusoidaan joko tutkimukseen osallistuneiden maksavaltimoon tai porttilaskimoon. Konsulttiradiologi tarkistaa maksan verenkierron kaksois-Doppler-skannauksen määrittääkseen turvallisimman reitin solujen kuljettamiseen.
Ensimmäiset potilaat (01 ja 02) saavat 1 x 10 [8] solua. Jos kummallakaan potilaalla ei havaita haittavaikutuksia kahden viikon aikana kantasolujen annon jälkeen, potilasnumerot 03 ja 04 saavat 5 x 1 [08] solua. Tämä jatkuu siten, että potilaat 05 ja 06 saavat soluja 1 x 10[9] ja 07 ja 08 saavat 5 x 10[9] solua. Jos joku potilas jossakin kohortissa kärsii hoitoon liittyviksi katsotuista haittatapahtumista, seuraava potilasryhmä saa soluja pitoisuudessa, joka on yksi askel pienempi kuin haittatapahtumista kärsineen potilaan saama pitoisuus.
Jos tämän tutkimuksen ensimmäisen vaiheen päätyttyä ei havaita haitallisia hoitoon liittyviä tapahtumia, 10 potilaan lisäryhmä saa soluja pitoisuudella 5 x 10[9] solua.
On huomattava, että jos laajennusjakson lopussa saadaan vähemmän soluja, solujen uudelleeninfuusiota potilaaseen tulee kuitenkin jatkaa. Tätä potilasta pidetään korvaamattomana ja seuraavalle osallistujalle annetaan hänen tutkimusnumeronsa.
Kukin potilas osallistuu tutkimukseen yhteensä 12 viikkoa ja tämän kliinisen tutkimuksen kokonaiskeston odotetaan olevan noin 12 kuukautta.
Kaikki potilaat arvioidaan 4 viikon kuluttua tutkimuksen lopettamisesta (viikko 12), joko protokollan päättymisestä tai varhaisesta lopettamisesta mistä tahansa syystä. Heitä seurataan myös klinikalla loppuelämänsä ajan.
Potilaita, jotka lopetetaan toksisuusongelmien vuoksi, seurataan, kunnes haittatapahtuma on ratkaistu tai tulos on tiedossa. Potilaita seurataan sen jälkeen neljän viikon ajan parantumisen jälkeen ja sen jälkeen koko elämän ajan klinikalla.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W12 0HS
- Imperial College Healthcare Trust
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 20–65-vuotiaat mies- tai naispotilaat
- Todisteet kroonisesta maksan vajaatoiminnasta
- Epänormaali seerumin albumiini- ja/tai bilirubiini- ja/tai protrombiiniaika
- Potilas ei todennäköisesti saa maksansiirtoa
- Maailman terveysjärjestön (WHO) suorituskykypistemäärä on alle 2
- Sen elinajanodote on vähintään 3 kuukautta
- Mahdollisuus antaa kirjallinen suostumus
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset voivat olla mukana, mutta heidän on käytettävä luotettavaa ja asianmukaista ehkäisymenetelmää
Poissulkemiskriteerit:
- Alle 20-vuotiaat tai yli 65-vuotiaat potilaat
- Raskaana oleville tai imettäville naisille
- Potilaat, joilla on äskettäin toistunut GI-verenvuoto tai spontaani bakteeriperäinen peritoniitti
- Potilaat, joilla on merkkejä HIV:stä tai muusta henkeä uhkaavasta infektiosta
- Potilaat eivät voi antaa kirjallista suostumusta
- Potilaat, joilla on ollut yliherkkyys granulosyyttipesäkkeitä stimuloivalle tekijälle (F-CSF)
- Potilaat, jotka ovat olleet mukana missä tahansa muussa kliinisessä tutkimuksessa edellisen kuukauden aikana
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Autologiset CD34+-solut
Autologisen klusterin nimitys 34+ (CD34+) -solut
|
Autologiset laajennetut CD34+-solut, jotka on saatu leukafereesillä yhdellä kertaa infuusiona maksavaltimoon tai porttilaskimoon. Potilasnumerot 01 ja 02 saavat 1x109 solua Potilasnumerot 03 ja 04 saavat 1x1010 solua Potilasnumerot 05 ja 06 saavat 2x1010 solua Potilasnumerot 07 ja 08 saavat 5x1010 solua |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Maksimiannoksen sietäneiden potilaiden lukumäärä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Autologisten aikuisten kantasolujen suurimman siedetyn annoksen määrittämiseksi, kun ne infusoidaan joko maksavaltimoon tai porttilaskimoon.
|
12 kuukautta
|
|
Osallistujien määrä ilman erityishoitoon liittyviä sivuvaikutuksia
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Arvioida autologisten aikuisten kantasolujen nousevien annosten turvallisuutta, kun ne viedään joko maksavaltimoon tai porttilaskimoon, ja määrittää kantasolujen suurin siedettävä annos.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Nagy Habib, ChM FRCS, Imperial College London
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HHSC/001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .