En fas I/II säkerhet och tolerabilitet Doseskaleringsstudie av autologa stamceller till patienter med leverinsufficiens

Detta är en prospektiv dosökningsstudie av administrering av utvidgade autologa mänskliga stamceller hos patienter med kronisk leverinsufficiens. Fyra grupper om två patienter kommer att få stigande doser av autologa vuxna mänskliga stamceller från en dos på 1 x 10[8] celler. Cellerna kommer att infunderas i antingen leverartären eller portvenen hos forskningsdeltagare. Den konsulterande radiologen kommer att granska en duplex Doppler-skanning av blodtillförseln till levern för att fastställa den säkraste vägen för leverans av cellerna.

De första patienterna (01 och 02) kommer att få 1 x 10[8] celler. Om inga biverkningar observeras hos någon av patienterna under tvåveckorsperioden efter stamcellsadministrering, kommer patientnummer 03 och 04 att få 5 x 1[08] celler. Detta kommer att fortsätta genom att patienter 05 och 06 får celler med 1 x 10[9] och 07 och 08 som får 5 x 10[9] celler. Om någon patient i någon kohort drabbas av biverkningar som anses vara behandlingsrelaterade, kommer nästa grupp patienter att få celler i en koncentration ett steg ned från den patient som drabbades av biverkningarna.

Vid slutförandet av detta första steg av studien, om inga biverkningar av behandlingsrelaterade händelser ses, kommer ytterligare en grupp på 10 patienter att få celler i en koncentration av 5 x 10[9] celler.

Det bör noteras att om färre celler erhålls i slutet av expansionsperioden bör återinfusionen av cellerna till patienten ändå fortsätta. Denna patient kommer att betraktas som ovärderlig och nästa deltagare kommer att tilldelas sitt provnummer.

Den totala perioden som varje patient kommer att delta i studien är 12 veckor och den totala varaktigheten av denna kliniska prövning förväntas vara cirka 12 månader.

Alla patienter kommer att utvärderas 4 veckor efter att studien avslutats (vecka 12), oavsett om det är efter avslutat protokoll eller tidigt utsättande av någon anledning. De kommer också att övervakas på kliniken under resten av livet.

Patienter som utsätts på grund av problem med toxicitet kommer att följas tills biverkningen är åtgärdad eller resultatet är känt. Patienterna kommer sedan att följas upp i fyra veckor efter upplösning och därefter livet ut på kliniken.