Une étude de phase I/II sur l'innocuité et la tolérance des doses croissantes de cellules souches autologues chez les patients présentant une insuffisance hépatique

Il s'agit d'une étude prospective d'escalade de dose sur l'administration de cellules souches humaines adultes autologues expansées chez des patients souffrant d'insuffisance hépatique chronique. Quatre groupes de deux patients recevront des doses croissantes de cellules souches humaines adultes autologues à partir d'une dose de 1 x 10[8] cellules. Les cellules seront infusées soit dans l'artère hépatique, soit dans la veine porte des participants à la recherche. Le radiologue consultant examinera une analyse Doppler duplex de l'apport sanguin au foie afin de déterminer la voie la plus sûre pour la livraison des cellules.

Les premiers patients (01 et 02) recevront 1 x 10[8] cellules. Si aucun événement indésirable n'est observé chez l'un ou l'autre des patients au cours de la période de deux semaines suivant l'administration des cellules souches, les patients numéros 03 et 04 recevront 5 x 1 [08] cellules. Cela se poursuivra jusqu'aux patients 05 et 06 recevant des cellules à 1 x 10[9] et 07 et 08 recevant 5 x 10[9] cellules. Si un patient d'une cohorte souffre d'événements indésirables considérés comme liés au traitement, le groupe de patients suivant recevra des cellules à une concentration inférieure à celle reçue par le patient souffrant des événements indésirables.

À la fin de cette première étape de l'étude, si aucun événement indésirable lié au traitement n'est observé, un autre groupe de 10 patients recevra des cellules à une concentration de 5 x 10 [9] cellules.

Il convient de noter que si moins de cellules sont obtenues à la fin de la période d'expansion, la ré-infusion des cellules au patient doit néanmoins continuer. Ce patient sera considéré comme inévaluable et le prochain participant se verra attribuer son numéro d'essai.

La période totale pendant laquelle chaque patient participera à l'étude est de 12 semaines et la durée totale de cet essai clinique devrait être d'environ 12 mois.

Tous les patients seront évalués 4 semaines après la fin de l'étude (semaine 12), que ce soit à la fin du protocole ou à l'arrêt précoce pour quelque raison que ce soit. Ils seront également surveillés à la clinique pour le reste de leur vie.

Les patients qui sont retirés en raison de problèmes de toxicité seront suivis jusqu'à ce que l'événement indésirable soit résolu ou que le résultat soit connu. Les patients seront ensuite suivis pendant quatre semaines après la résolution et ensuite pour la vie à la clinique.