Uno studio di fase I/II sull'incremento della dose di sicurezza e tollerabilità delle cellule staminali autologhe a pazienti con insufficienza epatica

Questo è uno studio prospettico di aumento della dose sulla somministrazione di cellule staminali umane adulte autologhe espanse in pazienti con insufficienza epatica cronica. Quattro gruppi di due pazienti riceveranno dosi crescenti di cellule staminali umane adulte autologhe a partire da una dose di 1 x 10[8] cellule. Le cellule saranno infuse nell'arteria epatica o nella vena porta dei partecipanti alla ricerca. Il consulente radiologo esaminerà una scansione Doppler duplex dell'afflusso di sangue al fegato per determinare il percorso più sicuro per la consegna delle cellule.

I primi pazienti (01 e 02) riceveranno 1 x 10[8] cellule. Se non si osservano eventi avversi in nessuno dei pazienti nelle due settimane successive alla somministrazione delle cellule staminali, i pazienti numero 03 e 04 riceveranno 5 x 1[08] cellule. Ciò continuerà attraverso i pazienti 05 e 06 che ricevono cellule a 1 x 10 [9] e 07 e 08 che ricevono 5 x 10 [9] cellule. Se un paziente in qualsiasi coorte soffre di eventi avversi considerati correlati al trattamento, il gruppo di pazienti successivo riceverà cellule a una concentrazione inferiore rispetto a quella ricevuta dal paziente che soffre degli eventi avversi.

Al completamento di questa prima fase dello studio, se non si riscontrano eventi avversi correlati al trattamento, un ulteriore gruppo di 10 pazienti riceverà cellule a una concentrazione di 5 x 10[9] cellule.

Va notato che se si ottengono meno cellule alla fine del periodo di espansione, la reinfusione delle cellule al paziente dovrebbe comunque continuare. Questo paziente sarà considerato inestimabile e al partecipante successivo verrà assegnato il proprio numero di prova.

Il periodo totale in cui ciascun paziente parteciperà allo studio è di 12 settimane e la durata totale di questo studio clinico dovrebbe essere di circa 12 mesi.

Tutti i pazienti verranno valutati 4 settimane dopo l'uscita dallo studio (settimana 12), sia dal completamento del protocollo che dal ritiro anticipato per qualsiasi motivo. Saranno anche monitorati in clinica per il resto della loro vita.

I pazienti che vengono ritirati a causa di problemi di tossicità saranno seguiti fino alla risoluzione dell'evento avverso o fino a quando l'esito non sarà noto. I pazienti verranno quindi seguiti per quattro settimane dopo la risoluzione e successivamente per tutta la vita in clinica.