En fase I/II sikkerhed og tolerabilitet Dosiseskaleringsundersøgelse af autologe stamceller til patienter med leverinsufficiens

Dette er en prospektiv dosiseskaleringsundersøgelse af administration af udvidede autologe voksne humane stamceller hos patienter med kronisk leverinsufficiens. Fire grupper af to patienter vil modtage stigende doser af autologe voksne humane stamceller startende med en dosis på 1 x 10[8] celler. Cellerne vil blive infunderet i enten leverarterien eller portvenen hos forskningsdeltagere. Den rådgivende radiolog vil gennemgå en dupleks Doppler-scanning af blodforsyningen til leveren for at bestemme den sikreste rute for levering af cellerne.

De første patienter (01 og 02) vil modtage 1 x 10[8] celler. Hvis der ikke observeres uønskede hændelser hos nogen af ​​patienterne i den to-ugers periode efter stamcelleadministration, vil patientnummer 03 og 04 modtage 5 x 1[08] celler. Dette vil fortsætte gennem, at patienter 05 og 06 modtager celler med 1 x 10[9] og 07 og 08 modtager 5 x 10[9] celler. Hvis en patient i en kohorte lider af uønskede hændelser, der anses for at være behandlingsrelaterede, vil den næste gruppe patienter modtage celler i en koncentration, der er et trin ned i forhold til den patient, der lider af bivirkningerne.

Ved afslutningen af ​​denne første fase af undersøgelsen, hvis der ikke ses nogen uønskede behandlingsrelaterede hændelser, vil en yderligere gruppe på 10 patienter modtage celler i en koncentration på 5 x 10[9] celler.

Det skal bemærkes, at hvis der opnås færre celler i slutningen af ​​ekspansionsperioden, bør re-infusionen af ​​cellerne til patienten ikke desto mindre fortsætte. Denne patient vil blive betragtet som uvurderlig, og den næste deltager vil få tildelt deres forsøgsnummer.

Den samlede periode, som hver patient skal deltage i undersøgelsen, er 12 uger, og den samlede varighed af dette kliniske forsøg forventes at være cirka 12 måneder.

Alle patienter vil blive vurderet 4 uger efter, at studiet er afsluttet (uge 12), uanset om det er fra fuldførelse af protokol eller tidlig seponering uanset årsag. De vil også blive overvåget i klinikken resten af ​​deres liv.

Patienter, der seponeres på grund af problemer med toksicitet, vil blive fulgt, indtil den uønskede hændelse er løst, eller resultatet er kendt. Patienterne vil derefter blive fulgt op i fire uger efter opløsning og derefter hele livet i klinikken.