I./II. fázisú biztonsági és tolerálhatósági vizsgálat az autológ őssejtekről a májelégtelenségben szenvedő betegeknél.
Fázis I/II. Biztonsági és tolerálhatósági dózisemelési vizsgálat kiterjesztett felnőtt vérképző őssejtek autológ infúzióját követően májelégtelenségben szenvedő betegeknek
Ez egy prospektív dóziseszkalációs vizsgálat felnőtt emberi őssejtek beadására végstádiumú májelégtelenségben szenvedő betegeknél. Az egymást követő két betegből álló csoportok növekvő adagban kapnak autológ felnőtt emberi őssejteket, 1x10 [9] sejttől kezdve. A jóváhagyott Good Manufacturing Practice (GMP) létesítményben történő bővítést követően a sejteket a kutatásban résztvevők májartériájába vagy portális vénájába infúzióval juttatják be.
Ennek a vizsgálatnak a célja az autológ felnőtt őssejtek maximális tolerálható dózisának meghatározása a májartériába vagy a portális vénába infundálva. A beadható maximális adag 5x10-10 [10].
A májfunkció szerológiai és biokémiai elemzéssel mért javulásának értékelése, és annak meghatározása, hogy vannak-e a betegek által jelentett tüneti javulások.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy prospektív dóziseszkalációs vizsgálat kiterjesztett autológ felnőtt emberi őssejtek beadására krónikus májelégtelenségben szenvedő betegeknél. Két betegből álló négy csoport növekvő adagban kap autológ felnőtt emberi őssejteket, 1 x 10[8] sejt dózistól kezdve. A sejteket a kutatásban résztvevők májartériájába vagy portális vénájába juttatják. A tanácsadó radiológus felülvizsgálja a máj vérellátásának duplex Doppler vizsgálatát, hogy meghatározza a sejtek szállításának legbiztonságosabb módját.
Az első betegek (01 és 02) 1 x 10[8] sejtet kapnak. Ha az őssejt beadást követő kéthetes időszakban egyik betegnél sem figyeltek meg nemkívánatos eseményeket, a 03-as és 04-es számú beteg 5 x 1[08] sejtet kap. Ez úgy folytatódik, hogy a 05. és 06. betegek 1 x 10[9] sejtet kapnak, a 07. és 08. betegek pedig 5 x 10[9] sejtet kapnak. Ha bármely beteg egy kohorszban a kezeléssel összefüggőnek tekintett nemkívánatos eseményeket szenved el, a betegek következő csoportja a nemkívánatos eseményeket elszenvedő páciens koncentrációjához képest egy lépéssel alacsonyabb koncentrációban kap sejteket.
A vizsgálat első szakaszának befejezésekor, ha nem észlelnek nemkívánatos kezeléssel kapcsolatos eseményeket, egy további 10 betegből álló csoport kap sejteket 5 x 10[9] sejt koncentrációban.
Meg kell jegyezni, hogy ha az expanziós periódus végén kevesebb sejtet kapunk, a sejtek újrainfúzióját a betegbe ennek ellenére folytatni kell. Ez a beteg felbecsülhetetlennek minősül, és a következő résztvevő megkapja a vizsgálati számát.
A teljes időtartam, amely alatt minden beteg részt vesz a vizsgálatban, 12 hét, és a klinikai vizsgálat teljes időtartama várhatóan körülbelül 12 hónap.
Minden beteget 4 héttel a vizsgálat befejezése után (12. hét) értékelnek, akár a protokoll befejezésétől, akár a korai visszavonástól számítva bármilyen okból. Életük hátralévő részében megfigyelés alatt állnak majd a klinikán.
Azokat a betegeket, akiket toxicitási okok miatt visszavontak, addig követik, amíg a nemkívánatos esemény megszűnik, vagy a kimenetele ismertté nem válik. A betegeket ezután négy hétig követik a gyógyulás után, majd egy életen át a klinikán.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, W12 0HS
- Imperial College Healthcare Trust
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 20 és 65 év közötti férfi vagy női betegek
- A krónikus májelégtelenség bizonyítéka
- Rendellenes szérumalbumin és/vagy bilirubin és/vagy protrombin idő jelenléte
- Nem valószínű, hogy a beteg májátültetésben részesül
- Az Egészségügyi Világszervezet (WHO) teljesítménypontszáma kevesebb, mint 2
- Várható élettartama legalább 3 hónap
- Lehetőség írásbeli hozzájárulás megadására
- Fogamzóképes korú nők is beletartozhatnak, de megbízható és megfelelő fogamzásgátló módszert kell alkalmazniuk
Kizárási kritériumok:
- 20 év alatti vagy 65 év feletti betegek
- Terhes vagy szoptató nők
- A közelmúltban visszatérő GI-vérzésben vagy spontán bakteriális hashártyagyulladásban szenvedő betegek
- Olyan betegek, akiknél HIV-fertőzés vagy más életveszélyes fertőzés van
- A betegek nem tudnak írásos beleegyezést adni
- Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében túlérzékenyek voltak a granulocita-kolónia-stimuláló faktorral (F-CSF) szemben
- Azok a betegek, akiket az előző hónapban bármely más klinikai vizsgálatban részt vettek
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Autológ CD34+ sejtek
Autológ klaszterek megnevezése 34+(CD34+) sejt
|
Autológ kiterjesztett CD34+ sejtek leukaferézissel, egyetlen alkalommal, májartériába vagy portális vénába történő infúzióval nyert. A 01-es és 02-es számú beteg 1x109 sejtet kap A 03-as és 04-es számú beteg 1x1010 sejtet kap. A 05-ös és 06-os számú beteg 2x1010 sejtet kap. A 07-es és 08-as számú beteg 5x1010 sejtet kap |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon betegek száma, akik tolerálták a maximális adagot
Időkeret: 12 hónap
|
Az autológ felnőtt őssejtek maximális tolerálható dózisának meghatározása a májartériába vagy a portális vénába infundálva.
|
12 hónap
|
|
Speciális kezeléssel kapcsolatos mellékhatások nélküli résztvevők száma
Időkeret: 12 hónap
|
Az autológ felnőtt őssejtek növekvő dózisának biztonságosságának felmérése a májartériába vagy a portális vénába juttatva, és meghatározza az őssejtek maximálisan tolerálható dózisát.
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Nagy Habib, ChM FRCS, Imperial College London
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- HHSC/001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Májbetegség
-
Tel-Aviv Sourasky Medical CenterBefejezveEllenállási tréning | NAFLD (Non-Alcoholic Fatty Liver Disease)Izrael
-
Jeffrey BrowningNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)BefejezveEgészséges | NASH (nem alkoholos steatohepatitis) | NAFLD (Non-Alcoholic Fatty Liver Disease)Egyesült Államok
-
Medical University of ViennaIsmeretlenAkut májelégtelenség | Hipoxiás hepatitis | Ischaemiás hepatitis | Shock Liver | Hipoxiás májsérülésNémetország, Ausztria
-
Sanliurfa Mehmet Akif Inan Education and Research...BefejezveTerhességi cukorbetegség | DUCTUS VENOSUS VOLUME | PLACENTA KÖTET | 3D SZONGRÁFIA | FETAL LİVER VOLUMEPulyka
-
University of UlsanUlsan University HospitalIsmeretlenToxocariasis | Szemészeti toxocariasis | Tüdő toxocariasis | Ground Glass Opacity (GGO) | Toxocara Canis fertőzés (kutyás orsóférgek) | Law Liver | Törvény hús | Szérum Toxocara Antitest | Toxocara Larva MigransKoreai Köztársaság
Klinikai vizsgálatok a Autológ kiterjesztett CD34+ hemopoetikus sejtek
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaBefejezveAkut mieloid leukémia | Myelodysplasiás szindrómaEgyesült Államok