Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

TRO19622:n turvallisuus ja teho lisähoitona rilutsoliin verrattuna lumelääkkeeseen ALS:sta kärsivien potilaiden hoidossa (MITOTARGET)

lauantai 22. helmikuuta 2020 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Vaihe II/III, monikeskus, satunnaistettu, rinnakkaisryhmä, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus TRO19622:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi amyotrofisessa lateraaliskleroosissa (ALS) rilutsolilla hoidetuilla potilailla

Määrityksen tarkoituksena on arvioida TRO19622 330 mg QD:n turvallisuutta ja tehoa lisähoitona rilutsolin 50 mg kahdesti kahdesti rinnalle ALS-potilaiden hoidossa lumelääkkeeseen verrattuna 18 kuukauden eloonjäämisasteen perusteella. .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Erillinen hoito TRO19622:lla ei ole hyväksyttävää eettisistä syistä. Rilutsoli on hyväksytty ja laajalti käytetty ALS-hoito Euroopassa, Japanissa ja Yhdysvalloissa.

Siksi tässä tutkimuksessa TRO19622:ta arvioidaan rilutsolin lisänä potilailla, jotka kärsivät ALS:stä.

Tutkimuksen alussa potilaat satunnaistetaan kahteen ryhmään: TRO19622 (330 mg QD tai lumelääke (kerran päivässä).

Kutakin hoitoa annetaan 18 kuukauden ajan kaksoissokkoutettuina. Arvioitavaa tuotetta annetaan potilaille, jotka saavat ALS:n hoitoa, mukaan lukien rilutsoli.

Rilutsoliannoksen (50 mg bid) on oltava vakaa ja hyvin siedetty vähintään kuukauden ajan ennen tutkimukseen sisällyttämistä.

Kaksoissokkojakson jälkeen TRO19622:n avoin annostelu sallitaan turvallisuus- ja eloonjäämisarviointia varten ja siihen asti, kunnes tehokkuustuloksia on saatavilla.

Erillinen avoin protokolla kirjoitetaan 6 kuukautta viimeisen potilaan satunnaistamisen jälkeen tutkimukseen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

512

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • University Hospital Gasthuisberg - Dept Neurology - Herestraat 49
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28029
        • Hospital Carlos III - Unidad de ELA - Sinesio Delgado, 10
  • Ranska
      • Bron Cedex, Ranska, 69677
        • HCL Hôpital Neurologique et Neurochirurgical Pierre Wertheimer - Neurologie C et Laboratoire d'électromyographie - 59, boulevard Pinel
      • Lille, Ranska, 59037
        • CHRU de LILLE - Hôpital Roger Salengro - Centre SLA-MMN - Sce de Neurologie et Pathologie du Mouvement
      • Limoges, Ranska, 87042
        • Centre SLA Limoges - Service de Neurologie
      • Marseille, Ranska, 13005
        • Hôpital La Timone - Service Neurologie et Maladies Neuromusculaires
      • Montpellier, Ranska, 34295
        • Clinique du Motoneurone - Sce d'Explorations Neurologiques - Hôpital Gui de Chauliac
      • Nice, Ranska, 06202
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1 - Centre de Référence pour les Maladies Neuromusculaires et la SLA
      • Paris, Ranska, 75013
        • Groupe Hospitalier PITIE-SALPETRIERE - Fédération des Maladies du Système Nerveux
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin, Campus Virchow-Klinikum, Neurologische Poliklinik Ambulanz für ALS und andere Motoeneuronenerkrankungen
      • Halle, Saksa, 06097
        • Universitätsklinik und Poliklinik für Neurologie - Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg
      • Hannover, Saksa, D-30623
        • Neurologische Klinik Medizinische Hochschule
      • Ulm, Saksa, 89081
        • Universitäts- und Rehabilitationskliniken Ulm (RKU) - Neurologische Universitätsklinik
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE58AF
        • King's MND Care and Research Center - Academic Neurosciences Building PO Box 41 Institute of Psychiatry
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2RX
        • Academic Neurology Unit - University of Sheffield - Section of Neuroscience - Division of Genomic Medicine - School of Medicine and Biomedical Sciences

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on satunnainen tai familiaalinen amyotrofinen lateraaliskleroosi
  • Potilaat, joilla on kliininen diagnoosi laboratoriossa tuettu todennäköinen, todennäköinen tai selvä ALS muokattujen El Escorialin kriteerien mukaan8.
  • Allekirjoittanut tietoisen suostumuksen tutkimukseen osallistumisesta ennen kuin mitään tutkimukseen liittyvää menettelyä on suoritettu.
  • Olla yli 18-vuotias (ei sisällä) ja alle 80-vuotias (mukaan lukien).
  • Jos naisella, joka ei imetä, on negatiivinen raskaustesti ja hän suostuu käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää.
  • ALS-oireet (heikkous) yli 6 kuukautta (mukaan lukien) ja alle 36 kuukautta (mukaan lukien).
  • Hidas vitaalikapasiteetti (SVC), mitattuna kolme kertaa, joista yksi on >/= 70 % ennustetusta.
  • Hoidettu rilutsolilla vakaalla annoksella 50 mg 2 kertaa vähintään 30 päivän ajan ennen ilmoittautumista.

Poissulkemiskriteerit:

  • Trakeostomia, invasiivinen ventilaatio tai ei-invasiivinen ylipaineventilaatio (NIPPV).
  • Gastrostomia.
  • Todisteet vakavasta psykiatrisesta häiriöstä tai kliinisesti ilmeisestä dementiasta.
  • ALS:n lisäksi neurodegeneratiivisen sairauden diagnoosi.
  • Sinulla on nykyinen lääke, joka voi häiritä TRO19622:n farmakokinetiikkaa: tamoksifeeni.
  • Onko sinulla nykyisiä lääkkeitä, jotka voivat häiritä TRO19622:n imeytymistä, kuten etsetimibi, sappisuolojen kelaatit (kolesteramiini), fibraatit, fytosterolit, niasiini (B3-vitamiini), kalaöljyt. Sinulla on voimassa oleva lääkitys, joka sisältää muita lipidejä alentavia aineita kuin statiineja.
  • Tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle.
  • Potilaat, joiden tiedetään olevan rilutsolin intoleranssi tai vasta-aihe.
  • Sinulla on lähihistoria (viimeisten 6 kuukauden aikana) tai todisteita alkoholin tai huumeiden väärinkäytöstä.

  • sinulla on samanaikainen epästabiili sairaus, johon liittyy jokin järjestelmä, esim. muu syöpä kuin tyvisolusyöpä, mikä tahansa sydämen rytmihäiriö, sydäninfarkti, sydänlihaksen iskemian kliiniset tai EKG-merkit, sydämen vajaatoiminta, angina pectoris-oireet, sepelvaltimotaudin nykyiset oireet tai mikä tahansa muu sairaus, joka Tutkijan mielipide tekisi potilaan sopimattomaksi tutkimukseen osallistumiseen.

    . Saksassa: sinulla on sydämen rytmihäiriöitä, sydäninfarkti, sydänlihasiskemian kliinisiä tai EKG-merkkejä, sydämen vajaatoimintaa, angina pectoris-oireita, sepelvaltimotaudin tämänhetkisiä oireita tai mikä tahansa sydän- ja verisuonitauti, joka tiedetään tai tunnistetaan seulonta- tai inkluusiokäynneillä tai sinulla on samanaikainen epävakaa sairaus johon liittyy mikä tahansa systeemi, esim. muu syöpä kuin tyvisolusyöpä tai mikä tahansa muu sairaus, joka tutkijan mielestä tekisi potilaan sopimattomaksi tutkimukseen osallistumiseen.

  • Lähtötason QTc (Bazett) > 450 ms miehillä ja > 470 ms naisilla.
  • Potilaat, joilla on tiedossa B/C-hepatiitti tai HIV-positiivinen serologia.
  • Ole raskaana oleva nainen tai imettävä nainen.
  • Sinulla on munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään veren kreatiniiniarvoksi > 1:5 X normaalin ylärajasta.
  • sinulla on maksan vajaatoiminta ja/tai maksaentsyymiarvot (ALAT tai ASAT) > 3 X ULN.
  • Hemostaasihäiriöt tai nykyinen hoito oraalisilla antikoagulanteilla.
  • olla mahdollisesti riippuvainen tutkijasta tai sponsorista (esim. mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, sidoksissa oleva työntekijä).
  • Osallistunut mihin tahansa muuhun lääke- tai hoitotutkimukseen hyväksymättömällä lääkkeellä viimeisten 3 kuukauden aikana.
  • Potilaat, joilla ei ole sosiaalivakuutusta (Ranska).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Olesoksiimi
2 kapselia TRO19622 (330 mg) kerran päivässä keskipäivän aterian yhteydessä lisähoitona rilutsolin 50 mg kahdesti
Lääke: Olesoksiimi
2 kapselia TRO19622:ta (330 mg) kerran päivässä keskipäivän aterian yhteydessä lisähoitona 50 mg bid riluzolille
Muut nimet:
  • TRO19622
Lääke: Rilutsoli
Rilutsoli lisähoitona 50 mg kahdesti
Muut nimet:
  • Rilutek
Placebo Comparator: Placebo Comparator
2 kapselia lumelääkettä kerran päivässä keskipäivän aterian yhteydessä lisähoitona rilutsolin 50 mg kahdesti
Lääke: Rilutsoli
Rilutsoli lisähoitona 50 mg kahdesti
Muut nimet:
  • Rilutek
Lääke: Placebo Comparator
2 kapselia plaseboa kerran päivässä keskipäivän aterian yhteydessä lisähoitona rilutsolin 50 mg kahdesti vuorokaudessa
Muut nimet:
  • Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaiseloonjäämisprosentti 18 kuukaudessa
Aikaikkuna: Satunnaistamispäivästä kuolemaan tai viimeiseen seurantaan, joka on sensuroitu 18 kuukauden (548 päivän) kohdalla
Kokonaiseloonjääminen määritettiin satunnaistamisen päivämäärästä kuolemaan (tapahtuma) tai viimeiseen tunnettuun elossapäivään (sensuroitu). Jos kuolinpäivä oli 18 kuukauden jälkeen, osallistuja sensuroitiin 18 kuukauden (548 päivän) kohdalla. Osallistujat, jotka olivat elossa 18 kuukauden kuluttua tai sen jälkeen, sensuroitiin 18 kuukauden / 548 päivän kohdalla. Mukaan otettiin kaikki tiedot 18 kuukauden seurantajaksolta satunnaistamisen jälkeen ja osallistujien eloonjäämistilanne 18 kuukauden seurantakäynnillä niille osallistujille, jotka vetäytyivät tutkimuksesta ennenaikaisesti muista syistä kuin kuolemasta.
Satunnaistamispäivästä kuolemaan tai viimeiseen seurantaan, joka on sensuroitu 18 kuukauden (548 päivän) kohdalla

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka epäonnistuivat yli 18 kuukauden iässä
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta ensimmäisen huomioitavan tapahtuman ajankohtaan 18 kuukauden kohdalla (548 päivää)
Aika epäonnistumiseen määriteltiin ajaksi satunnaistamisesta ensimmäisen harkittavan tapahtuman ajankohtaan (trakeostomia, invasiivinen ventilaatio [IV] tai ei-invasiivinen ventilaatio [NIV])
Satunnaistamisesta ensimmäisen huomioitavan tapahtuman ajankohtaan 18 kuukauden kohdalla (548 päivää)
Amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallinen arviointiasteikko – tarkistettu (ALSFRS-R)
Aikaikkuna: Sisällyttäminen, kuukausi 1, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15 ja kuukausi 18
ALSFRS-R on järjestysluokitusasteikko (0–4), jota käytetään määrittämään ALS-osallistujan itsearviointi kyvystään ja avun tarpeestaan ​​12 toiminnassa tai toiminnossa. Tämä on validoitu asteikko sekä henkilökohtaisesti että puhelimitse, ja se antaa kokonaispistemäärän neljästä alapisteestä, jotka arvioivat puhetta ja nielemistä (bulbar-toiminto), yläraajojen käyttöä (kohdunkaulan toiminta), kävelyä ja kääntymistä sängyssä (lanne). toiminta) ja hengitys (hengitystoiminta). Kokonaispisteet vaihtelevat 0:sta (vammaisin) 48:aan (normaali kyky).
Sisällyttäminen, kuukausi 1, kuukausi 2, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15 ja kuukausi 18
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden globaali ALS FRS-R -pistemäärä on < 30 tai kuolee
Aikaikkuna: Kuukausi 18 (548 päivää)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden globaali ALS FRS-R -pistemäärä oli < 30 tai kuoli, arvioitiin Kaplan-Meier-menetelmällä ITT:ssä kaksisuuntaisella log-rank-arvolla, molemmat ositettuna alkamispaikan (bulbar tai selkärangan) mukaan. - kerrostunut. ALSFRS-R on järjestysluokitusasteikko (0–4), jota käytetään määrittämään ALS-osallistujan itsearviointi kyvystään ja avun tarpeestaan ​​12 toiminnassa tai toiminnossa. Tämä on validoitu asteikko sekä henkilökohtaisesti että puhelimitse, ja se antaa kokonaispistemäärän neljästä alapisteestä, jotka arvioivat puhetta ja nielemistä (bulbar-toiminto), yläraajojen käyttöä (kohdunkaulan toiminta), kävelyä ja kääntymistä sängyssä (lanne). toiminta) ja hengitys (hengitystoiminta). Kokonaispisteet vaihtelevat 0:sta (vammaisin) 48:aan (normaali kyky).
Kuukausi 18 (548 päivää)
Slow Vital Capacity (SVC) -prosentti ennustettu
Aikaikkuna: Perustaso, sisällyttäminen, kuukausi 1, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15 ja kuukausi 18
SVC prosentteina ennustetusta arvosta arvioitiin ja raportoitiin.
Perustaso, sisällyttäminen, kuukausi 1, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15 ja kuukausi 18
Prosenttiosuus osallistujista, joiden SVC-prosentin ennustettiin <70 % tai jotka olivat kuolleet yli 18 kuukauden aikana
Aikaikkuna: Kuukausi 18 (548 päivää)
Kuukausi 18 (548 päivää)
Manuaalisen lihastestauksen (MMT) maailmanlaajuinen pistemäärä 34 lihasryhmästä
Aikaikkuna: Sisällytys, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15 ja kuukausi 18
MMT-pisteisiin kuului 30 kohteen tutkiminen. Nämä 30 kohdetta pisteytetään 0:sta (ei jälkeäkään supistumisesta) 5:een (normaali teho ensimmäisellä yrittämällä). Globaali pistemäärä on tuotepisteiden summa, ja se voi vaihdella 0–150. Korkeampi pistemäärä osoittaa jonkin verran tehoa.
Sisällytys, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15 ja kuukausi 18
Yksiosainen Mc Gillin elämänlaatuasteikko
Aikaikkuna: Mukaanotto, kuukausi 1, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15 ja kuukausi 18
Yksiosainen McGill-elämänlaatuasteikko arvioi seuraavan kysymyksen: "Kun otetaan huomioon elämäni kaikki osat - fyysinen, emotionaalinen, sosiaalinen, henkinen ja taloudellinen - viimeisen kahden (2) päivän aikana elämäni laatu on ollut…" arvosanana 1-10 visuaalisella analogisella asteikolla, jossa 0 on erittäin huono ja 10 on erinomainen.
Mukaanotto, kuukausi 1, kuukausi 3, kuukausi 6, kuukausi 9, kuukausi 12, kuukausi 15 ja kuukausi 18

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Yhteistyökumppanit

European Commission

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 30. huhtikuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. syyskuuta 2011

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 30. syyskuuta 2011

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 23. maaliskuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. maaliskuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 24. maaliskuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. helmikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 22. helmikuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WN29853
  • EudraCT Number:2008-007320-25
  • TRO19622 CL E Q 1015-1 (Muu tunniste: trophos id)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa