Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza ed efficacia di TRO19622 come terapia aggiuntiva al riluzolo rispetto al placebo nel trattamento di pazienti affetti da SLA (MITOTARGET)

22 febbraio 2020 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Studio di fase II/III, multicentrico, randomizzato, a gruppi paralleli, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di TRO19622 nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) trattati con riluzolo

Lo scopo del test è valutare la sicurezza e l'efficacia di TRO19622 330 mg una volta al giorno come terapia aggiuntiva a riluzolo 50 mg bid nel trattamento di pazienti affetti da SLA, rispetto al placebo, valutato in base al tasso di sopravvivenza a 18 mesi .

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Un trattamento autonomo con TRO19622 non è accettabile per motivi etici. Il riluzolo è un trattamento per la SLA approvato e ampiamente utilizzato nella comunità europea, in Giappone e negli Stati Uniti.

Pertanto, in questo studio, TRO19622 sarà valutato come aggiunta al riluzolo nei pazienti affetti da SLA.

All'inizio dello studio, i pazienti saranno randomizzati in uno dei due gruppi: TRO19622 (330 mg QD o placebo (una volta al giorno).

Ogni trattamento verrà somministrato per 18 mesi in condizioni di doppio cieco. Il prodotto in esame verrà somministrato a pazienti che ricevono lo standard di cura per la SLA, incluso il riluzolo.

Il dosaggio di riluzolo (50 mg bid) deve essere stabile e ben tollerato per almeno un mese prima dell'inclusione nello studio.

Dopo il periodo in doppio cieco, sarà consentita la somministrazione in aperto di TRO19622 per valutazioni di sicurezza e sopravvivenza e fino a quando non saranno disponibili i risultati di efficacia.

Un protocollo in aperto separato verrà scritto 6 mesi dopo la randomizzazione dell'ultimo paziente nello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

512

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • University Hospital Gasthuisberg - Dept Neurology - Herestraat 49
  • Francia
      • Bron Cedex, Francia, 69677
        • HCL Hôpital Neurologique et Neurochirurgical Pierre Wertheimer - Neurologie C et Laboratoire d'électromyographie - 59, boulevard Pinel
      • Lille, Francia, 59037
        • CHRU de LILLE - Hôpital Roger Salengro - Centre SLA-MMN - Sce de Neurologie et Pathologie du Mouvement
      • Limoges, Francia, 87042
        • Centre SLA Limoges - Service de Neurologie
      • Marseille, Francia, 13005
        • Hôpital La Timone - Service Neurologie et Maladies Neuromusculaires
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Clinique du Motoneurone - Sce d'Explorations Neurologiques - Hôpital Gui de Chauliac
      • Nice, Francia, 06202
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1 - Centre de Référence pour les Maladies Neuromusculaires et la SLA
      • Paris, Francia, 75013
        • Groupe Hospitalier PITIE-SALPETRIERE - Fédération des Maladies du Système Nerveux
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin, Campus Virchow-Klinikum, Neurologische Poliklinik Ambulanz für ALS und andere Motoeneuronenerkrankungen
      • Halle, Germania, 06097
        • Universitätsklinik und Poliklinik für Neurologie - Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg
      • Hannover, Germania, D-30623
        • Neurologische Klinik Medizinische Hochschule
      • Ulm, Germania, 89081
        • Universitäts- und Rehabilitationskliniken Ulm (RKU) - Neurologische Universitätsklinik
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE58AF
        • King's MND Care and Research Center - Academic Neurosciences Building PO Box 41 Institute of Psychiatry
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2RX
        • Academic Neurology Unit - University of Sheffield - Section of Neuroscience - Division of Genomic Medicine - School of Medicine and Biomedical Sciences
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28029
        • Hospital Carlos III - Unidad de ELA - Sinesio Delgado, 10

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con sclerosi laterale amiotrofica sporadica o familiare
  • Pazienti con diagnosi clinica di SLA probabile, probabile o definita confermata dal laboratorio secondo i criteri El Escorial modificati8.
  • Avere firmato un consenso informato per partecipare alla sperimentazione prima che abbia avuto luogo qualsiasi procedura correlata allo studio.
  • Avere un'età >18 anni (esclusi) e <80 anni (inclusi).
  • Se una femmina, non in allattamento, ha un test di gravidanza negativo e accetta di utilizzare un metodo efficace di controllo delle nascite.
  • Insorgenza dei sintomi della SLA (debolezza) da più di 6 mesi (inclusi) e da meno di 36 mesi (inclusi).
  • Capacità vitale lenta (SVC), misurata tre volte, una delle misure essendo >/= 70% di quella prevista.
  • Trattato con riluzolo alla dose stabile di 50 mg bid per almeno 30 giorni prima dell'arruolamento.

Criteri di esclusione:

  • Tracheostomia, ventilazione invasiva o ventilazione a pressione positiva non invasiva (NIPPV).
  • Gastrostomia.
  • Evidenza di disturbo psichiatrico maggiore o demenza clinicamente evidente.
  • Diagnosi di una malattia neurodegenerativa in aggiunta alla SLA.
  • Avere un farmaco attuale che potrebbe interferire con la farmacocinetica di TRO19622: tamoxifene.
  • Avere farmaci attuali che potrebbero interferire con l'assorbimento di TRO19622 come ezetimibe, chelanti dei sali biliari (colesteramina), fibrati, fitosteroli, niacina (vitamina B3), oli di pesce. Avere un farmaco in corso di agenti ipolipemizzanti diversi dalle statine.
  • Ipersensibilità nota a qualsiasi componente del farmaco in studio.
  • Pazienti con nota intolleranza o controindicazione al riluzolo.
  • Avere una storia recente (nei 6 mesi precedenti) o prove attuali di abuso di alcol o droghe.

  • Avere una malattia instabile concomitante che coinvolge qualsiasi sistema, ad es. carcinoma diverso dal carcinoma a cellule basali, qualsiasi aritmia cardiaca, infarto miocardico, segni clinici o ECG di ischemia miocardica, insufficienza cardiaca, sintomi di angina, sintomi attuali di malattia coronarica o qualsiasi altra condizione che in il parere dello sperimentatore renderebbe il paziente non idoneo alla partecipazione allo studio.

    . In Germania: Avere qualsiasi aritmia cardiaca, infarto del miocardio, segni clinici o ECG di ischemia miocardica, insufficienza cardiaca, sintomi di angina, sintomi attuali di malattia coronarica o qualsiasi malattia cardiovascolare nota o identificata durante le visite di screening o di inclusione o avere una malattia instabile concomitante coinvolgere qualsiasi sistema, ad esempio carcinoma diverso dal carcinoma basocellulare o qualsiasi altra condizione che, a parere dello sperimentatore, renderebbe il paziente non idoneo alla partecipazione allo studio.

  • Avere un QTc basale (Bazett) > 450 msec per i maschi e > 470 msec per le femmine.
  • Pazienti con sierologia nota per epatite B/C o HIV positiva.
  • Essere una donna incinta o in allattamento.
  • Avere compromissione renale definita come creatinina ematica > 1:5 X limite superiore della norma.
  • Avere compromissione epatica e/o enzimi epatici (ALAT o ASAT) > 3 X ULN.
  • Disturbi dell'emostasi o trattamento in corso con anticoagulanti orali.
  • Possibilmente dipendente dallo Sperimentatore o dallo Sponsor (ad esempio, incluso, ma non limitato a, dipendente affiliato).
  • - Partecipazione a qualsiasi altro farmaco sperimentale o studio terapeutico con un farmaco non approvato, nei 3 mesi precedenti.
  • Pazienti senza previdenza sociale (Francia).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Olosossima
2 capsule di TRO19622 (330 mg) una volta al giorno con il pasto di mezzogiorno come terapia aggiuntiva a riluzolo 50 mg bid
Droga: Olosossima
2 capsule di TRO19622 (330 mg) una volta al giorno con il pasto di mezzogiorno come terapia aggiuntiva a riluzolo 50 mg bid
Altri nomi:
  • TRO19622
Droga: Riluzolo
Riluzolo somministrato come terapia aggiuntiva 50 mg bid
Altri nomi:
  • Rilutek
Comparatore placebo: Comparatore placebo
2 capsule di placebo una volta al giorno con il pasto di mezzogiorno come terapia aggiuntiva al riluzolo 50 mg bid
Droga: Riluzolo
Riluzolo somministrato come terapia aggiuntiva 50 mg bid
Altri nomi:
  • Rilutek
Droga: Comparatore placebo
2 capsule di Placebo una volta al giorno con il pasto di mezzogiorno come terapia aggiuntiva a riluzolo 50 mg bid
Altri nomi:
  • Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sopravvivenza globale a 18 mesi
Lasso di tempo: Dalla data di randomizzazione fino alla data di morte o ultimo follow-up censurato a 18 mesi (548 giorni)
La sopravvivenza globale è stata definita dalla data di randomizzazione fino alla data di morte (evento) o all'ultima data di vita nota (censurata). Se la data di morte era successiva a 18 mesi, il partecipante veniva censurato a 18 mesi (548 giorni). I partecipanti ancora vivi a 18 mesi o dopo sono stati censurati a 18 mesi/548 giorni. Sono stati inclusi tutti i dati relativi al periodo di follow-up di 18 mesi dopo la randomizzazione e lo stato di sopravvivenza dei partecipanti alla visita di follow-up di 18 mesi per i partecipanti che si sono ritirati prematuramente dallo studio per motivi diversi dalla morte.
Dalla data di randomizzazione fino alla data di morte o ultimo follow-up censurato a 18 mesi (548 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con fallimento superiore a 18 mesi
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione al momento del primo evento da considerare a 18 mesi (548 giorni)
Il tempo al fallimento è stato definito come il tempo dalla randomizzazione al momento del primo evento da considerare (tracheostomia, ventilazione invasiva [IV] o ventilazione non invasiva [NIV])
Dalla randomizzazione al momento del primo evento da considerare a 18 mesi (548 giorni)
Scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica - Rivista (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: Inclusione, Mese 1, Mese 2, Mese 3, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15 e Mese 18
L'ALSFRS-R è una scala di valutazione ordinale (da 0 a 4) utilizzata per determinare l'autovalutazione del partecipante ALS della propria capacità e necessità di assistenza in 12 attività o funzioni. Si tratta di una scala convalidata, sia di persona che per telefono, che fornisce un punteggio totale da quattro punteggi parziali che valutano il linguaggio e la deglutizione (funzione bulbare), l'uso degli arti superiori (funzione cervicale), l'andatura e il girarsi nel letto (funzione lombare funzione) e la respirazione (funzione respiratoria). I punteggi totali vanno da 0 (più compromessa) a 48 (capacità normale).
Inclusione, Mese 1, Mese 2, Mese 3, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15 e Mese 18
Percentuale di partecipanti con un punteggio globale ALS FRS-R <30 o morte
Lasso di tempo: Mese 18 (548 giorni)
La percentuale di partecipanti con un punteggio globale ALS FRS-R <30 o decesso è stata stimata utilizzando il metodo Kaplan-Meier nell'ITT, con un log-rank a due code, entrambi stratificati per sede di insorgenza (bulbare o spinale) e non -stratificato. L'ALSFRS-R è una scala di valutazione ordinale (da 0 a 4) utilizzata per determinare l'autovalutazione del partecipante ALS della propria capacità e necessità di assistenza in 12 attività o funzioni. Si tratta di una scala convalidata, sia di persona che per telefono, che fornisce un punteggio totale da quattro punteggi parziali che valutano il linguaggio e la deglutizione (funzione bulbare), l'uso degli arti superiori (funzione cervicale), l'andatura e il girarsi nel letto (funzione lombare funzione) e la respirazione (funzione respiratoria). I punteggi totali vanno da 0 (più compromessa) a 48 (capacità normale).
Mese 18 (548 giorni)
Percentuale prevista della capacità vitale lenta (SVC).
Lasso di tempo: Basale, Inclusione, Mese 1, Mese 3, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15 e Mese 18
La SVC come percentuale del valore previsto è stata valutata e riportata.
Basale, Inclusione, Mese 1, Mese 3, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15 e Mese 18
Percentuale di partecipanti con SVC Percentuale prevista <70% o morti da oltre 18 mesi
Lasso di tempo: Mese 18 (548 giorni)
Mese 18 (548 giorni)
Punteggio globale del test muscolare manuale (MMT) di 34 gruppi muscolari
Lasso di tempo: Inclusione, Mese 3, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15 e Mese 18
Il punteggio MMT prevedeva l'esame di 30 item. Questi 30 elementi sono valutati da 0 (nessuna traccia di contrazione) a 5 (potenza normale al primo tentativo). Il punteggio globale è la somma dei punteggi degli elementi e può variare da 0 a 150. Un punteggio più alto indica un certo potere.
Inclusione, Mese 3, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15 e Mese 18
La scala della qualità della vita di Mc Gill a singolo elemento
Lasso di tempo: Inclusione, Mese 1, Mese 3, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15 e Mese 18
La scala della qualità della vita McGill a singolo elemento ha valutato la seguente domanda "Considerando tutte le parti della mia vita - fisica, emotiva, sociale, spirituale e finanziaria - negli ultimi due (2) giorni, la qualità della mia vita è stata..." come un punteggio da 1 a 10 su una scala analogica visiva dove 0 è pessimo e 10 è eccellente.
Inclusione, Mese 1, Mese 3, Mese 6, Mese 9, Mese 12, Mese 15 e Mese 18

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Collaboratori

European Commission

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 aprile 2009

Completamento primario (Effettivo)

30 settembre 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

30 settembre 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 marzo 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 marzo 2009

Primo Inserito (Stima)

24 marzo 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 febbraio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 febbraio 2020

Ultimo verificato

1 febbraio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WN29853
  • EudraCT Number:2008-007320-25
  • TRO19622 CL E Q 1015-1 (Altro identificatore: trophos id)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sclerosi laterale amiotrofica

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Bahrain

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi