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Sicherheit und Wirksamkeit von TRO19622 als Zusatztherapie zu Riluzol im Vergleich zu Placebo bei der Behandlung von Patienten mit ALS (MITOTARGET)

22. Februar 2020 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Phase II/III, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von TRO19622 bei mit Riluzol behandelten Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS).

Der Zweck des Assays besteht darin, die Sicherheit und Wirksamkeit von TRO19622 330 mg QD als Add-on-Therapie zu Riluzol 50 mg bid bei der Behandlung von Patienten mit ALS im Vergleich zu Placebo zu bewerten, bewertet anhand der 18-Monats-Überlebensrate .

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine eigenständige Behandlung mit TRO19622 ist aus ethischen Gründen nicht akzeptabel. Riluzol ist eine zugelassene und weit verbreitete ALS-Behandlung in der Europäischen Gemeinschaft, in Japan und in den USA.

Daher wird TRO19622 in dieser Studie als Add-on zu Riluzol bei Patienten mit ALS untersucht.

Zu Beginn der Studie werden die Patienten einer von zwei Gruppen randomisiert: TRO19622 (330 mg QD oder Placebo (einmal täglich).

Jede Behandlung wird 18 Monate lang unter doppelblinden Bedingungen verabreicht. Das zu prüfende Produkt wird Patienten verabreicht, die die Standardbehandlung für ALS, einschließlich Riluzol, erhalten.

Die Riluzol-Dosierung (50 mg bid) muss mindestens einen Monat vor Aufnahme in die Studie stabil und gut verträglich sein.

Nach der doppelblinden Phase ist die unverblindete Verabreichung von TRO19622 für Sicherheits- und Überlebensbewertungen und bis Wirksamkeitsergebnisse verfügbar sind, erlaubt.

Ein separates Open-Label-Protokoll wird 6 Monate nach der Randomisierung des letzten Patienten in die Studie geschrieben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

512

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospital Gasthuisberg - Dept Neurology - Herestraat 49
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin, Campus Virchow-Klinikum, Neurologische Poliklinik Ambulanz für ALS und andere Motoeneuronenerkrankungen
      • Halle, Deutschland, 06097
        • Universitätsklinik und Poliklinik für Neurologie - Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg
      • Hannover, Deutschland, D-30623
        • Neurologische Klinik Medizinische Hochschule
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Universitäts- und Rehabilitationskliniken Ulm (RKU) - Neurologische Universitätsklinik
  • Frankreich
      • Bron Cedex, Frankreich, 69677
        • HCL Hôpital Neurologique et Neurochirurgical Pierre Wertheimer - Neurologie C et Laboratoire d'électromyographie - 59, boulevard Pinel
      • Lille, Frankreich, 59037
        • CHRU de LILLE - Hôpital Roger Salengro - Centre SLA-MMN - Sce de Neurologie et Pathologie du Mouvement
      • Limoges, Frankreich, 87042
        • Centre SLA Limoges - Service de Neurologie
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Hôpital La Timone - Service Neurologie et Maladies Neuromusculaires
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • Clinique du Motoneurone - Sce d'Explorations Neurologiques - Hôpital Gui de Chauliac
      • Nice, Frankreich, 06202
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1 - Centre de Référence pour les Maladies Neuromusculaires et la SLA
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Groupe Hospitalier PITIE-SALPETRIERE - Fédération des Maladies du Système Nerveux
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28029
        • Hospital Carlos III - Unidad de ELA - Sinesio Delgado, 10
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE58AF
        • King's MND Care and Research Center - Academic Neurosciences Building PO Box 41 Institute of Psychiatry
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2RX
        • Academic Neurology Unit - University of Sheffield - Section of Neuroscience - Division of Genomic Medicine - School of Medicine and Biomedical Sciences

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit sporadischer oder familiärer amyotropher Lateralsklerose
  • Patienten mit einer klinischen Diagnose einer laborgestützten wahrscheinlichen, wahrscheinlichen oder sicheren ALS gemäß den modifizierten Kriterien von El Escorial8.
  • Eine Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie unterzeichnet haben, bevor ein studienbezogenes Verfahren durchgeführt wurde.
  • Sie müssen älter als 18 Jahre (ausschließlich) und < 80 Jahre (einschließlich) sein.
  • Wenn eine Frau, die nicht stillt, einen negativen Schwangerschaftstest hat und sich bereit erklärt, eine wirksame Methode zur Empfängnisverhütung anzuwenden.
  • Auftreten von ALS-Symptomen (Schwäche) seit mehr als 6 Monaten (einschließlich) und weniger als 36 Monaten (einschließlich).
  • Langsame Vitalkapazität (SVC), dreimal gemessen, wobei einer der Messwerte >/= 70 % des vorhergesagten Werts beträgt.
  • Behandelt mit Riluzol in der stabilen Dosis von 50 mg zweimal täglich für mindestens 30 Tage vor der Einschreibung.

Ausschlusskriterien:

  • Tracheotomie, invasive Beatmung oder nicht-invasive Überdruckbeatmung (NIPPV).
  • Gastrostomie.
  • Hinweise auf eine schwere psychiatrische Störung oder eine klinisch offensichtliche Demenz.
  • Diagnose einer neurodegenerativen Erkrankung zusätzlich zu ALS.
  • Haben Sie ein aktuelles Medikament, das die Pharmakokinetik von TRO19622 beeinträchtigen könnte: Tamoxifen.
  • Haben Sie aktuelle Medikamente, die die Absorption von TRO19622 beeinträchtigen könnten, wie Ezetimib, Gallensalzchelatoren (Cholesteramin), Fibrate, Phytosterine, Niacin (Vitamin B3), Fischöle. Haben Sie eine aktuelle Medikation mit anderen Lipidsenkern als Statinen.
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil des Studienmedikaments.
  • Patienten mit bekannter Unverträglichkeit oder Kontraindikation gegenüber Riluzol.
  • Haben Sie eine aktuelle Geschichte (innerhalb der letzten 6 Monate) oder aktuelle Hinweise auf Alkohol- oder Drogenmissbrauch.

  • Haben Sie gleichzeitig eine instabile Erkrankung, an der ein beliebiges System beteiligt ist, z die Meinung des Prüfarztes den Patienten für die Teilnahme an der Studie ungeeignet machen würde.

    . In Deutschland: Haben Sie Herzrhythmusstörungen, Myokardinfarkt, klinische oder EKG-Anzeichen einer Myokardischämie, Herzinsuffizienz, Angina-Symptome, aktuelle Symptome einer koronaren Herzkrankheit oder einer anderen kardiovaskulären Erkrankung, die bekannt ist oder bei den Screening- oder Einschlussbesuchen festgestellt wurde, oder haben Sie gleichzeitig eine instabile Erkrankung mit einem System, z. B. einem anderen Karzinom als Basalzellkarzinom oder einem anderen Zustand, der den Patienten nach Ansicht des Prüfers für die Teilnahme an der Studie ungeeignet machen würde.

  • Ausgangs-QTc (Bazett) > 450 ms bei Männern und > 470 ms bei Frauen.
  • Patienten mit bekannter Hepatitis B/C oder HIV-positiver Serologie.
  • Schwangere Frau oder stillende Frau sein.
  • Haben Sie eine Nierenfunktionsstörung, definiert als Blutkreatinin > 1:5 x Obergrenze des Normalwerts.
  • Leberfunktionsstörung und/oder Leberenzyme (ALAT oder ASAT) > 3 x ULN haben.
  • Blutstillungsstörungen oder laufende Behandlung mit oralen Antikoagulanzien.
  • Möglicherweise vom Prüfarzt oder Sponsor abhängig sein (z. B., einschließlich, aber nicht beschränkt auf, verbundene Mitarbeiter).
  • Teilnahme an einem anderen Prüfpräparat oder einer Therapiestudie mit einem nicht zugelassenen Medikament innerhalb der letzten 3 Monate.
  • Patienten ohne Sozialversicherung (Frankreich).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Olesoxim
2 Kapseln TRO19622 (330 mg) einmal täglich mit der Mittagsmahlzeit als Zusatztherapie zu Riluzol 50 mg 2-mal täglich
Arzneimittel: Olesoxim
2 Kapseln TRO19622 (330 mg) einmal täglich mit der Mittagsmahlzeit als Zusatztherapie zu Riluzol 50 mg 2-mal täglich
Andere Namen:
  • TRO19622
Arzneimittel: Riluzol
Riluzol als Zusatztherapie 50 mg zweimal täglich
Andere Namen:
  • Rilutek
Placebo-Komparator: Placebo-Komparator
2 Kapseln Placebo einmal täglich mit der Mittagsmahlzeit als Zusatztherapie zu Riluzol 50 mg 2-mal täglich
Arzneimittel: Riluzol
Riluzol als Zusatztherapie 50 mg zweimal täglich
Andere Namen:
  • Rilutek
Arzneimittel: Placebo-Komparator
2 Kapseln Placebo einmal täglich mit der Mittagsmahlzeit als Zusatztherapie zu Riluzol 50 mg 2-mal täglich
Andere Namen:
  • Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberlebensrate nach 18 Monaten
Zeitfenster: Vom Datum der Randomisierung bis zum Todesdatum oder letztes Follow-up zensiert nach 18 Monaten (548 Tage)
Das Gesamtüberleben wurde vom Datum der Randomisierung bis zum Todesdatum (Ereignis) oder dem letzten bekannten Lebensdatum (zensiert) definiert. Wenn das Todesdatum nach 18 Monaten lag, wurde der Teilnehmer mit 18 Monaten (548 Tagen) zensiert. Teilnehmer, die nach 18 Monaten noch am Leben waren, wurden nach 18 Monaten/548 Tagen zensiert. Alle Daten über den 18-monatigen Follow-up-Zeitraum nach der Randomisierung und der Überlebensstatus der Teilnehmer beim 18-monatigen Follow-up-Besuch für Teilnehmer, die aus anderen Gründen als dem Tod vorzeitig aus der Studie ausschieden, wurden eingeschlossen.
Vom Datum der Randomisierung bis zum Todesdatum oder letztes Follow-up zensiert nach 18 Monaten (548 Tage)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit Misserfolg über 18 Monate
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zum Zeitpunkt des ersten zu berücksichtigenden Ereignisses nach 18 Monaten (548 Tage)
Zeit bis zum Versagen wurde definiert als die Zeit von der Randomisierung bis zum Zeitpunkt des ersten zu berücksichtigenden Ereignisses (Tracheotomie, invasive Beatmung [IV] oder nicht-invasive Beatmung [NIV]).
Von der Randomisierung bis zum Zeitpunkt des ersten zu berücksichtigenden Ereignisses nach 18 Monaten (548 Tage)
Funktionsbewertungsskala für amyotrophe Lateralsklerose - überarbeitet (ALSFRS-R)
Zeitfenster: Aufnahme, Monat 1, Monat 2, Monat 3, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15 und Monat 18
Der ALSFRS-R ist eine ordinale Bewertungsskala (0 bis 4), die verwendet wird, um die Selbsteinschätzung der ALS-Teilnehmer hinsichtlich ihrer Fähigkeiten und ihres Bedarfs an Unterstützung bei 12 Aktivitäten oder Funktionen zu bestimmen. Dies ist eine sowohl persönlich als auch telefonisch validierte Skala, die eine Gesamtpunktzahl aus vier Teilwerten liefert, die Sprache und Schlucken (bulbäre Funktion), Verwendung der oberen Extremitäten (zervikale Funktion), Gang und Drehen im Bett (lumbale Funktion) bewerten Funktion) und Atmung (Atemfunktion). Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 (am stärksten beeinträchtigt) bis 48 (normale Fähigkeit).
Aufnahme, Monat 1, Monat 2, Monat 3, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15 und Monat 18
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem globalen ALS-FRS-R-Score von <30 oder Tod
Zeitfenster: Monat 18 (548 Tage)
Der Prozentsatz der Teilnehmer mit einem globalen ALS-FRS-R-Score von < 30 oder Tod wurde unter Verwendung der Kaplan-Meier-Methode im ITT geschätzt, mit einem zweiseitigen Log-Rank, beide stratifiziert nach Ort des Auftretens (bulbar oder spinal) und nicht -geschichtet. Der ALSFRS-R ist eine ordinale Bewertungsskala (0 bis 4), die verwendet wird, um die Selbsteinschätzung der ALS-Teilnehmer hinsichtlich ihrer Fähigkeiten und ihres Bedarfs an Unterstützung bei 12 Aktivitäten oder Funktionen zu bestimmen. Dies ist eine sowohl persönlich als auch telefonisch validierte Skala, die eine Gesamtpunktzahl aus vier Teilwerten liefert, die Sprache und Schlucken (bulbäre Funktion), Verwendung der oberen Extremitäten (zervikale Funktion), Gang und Drehen im Bett (lumbale Funktion) bewerten Funktion) und Atmung (Atemfunktion). Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 (am stärksten beeinträchtigt) bis 48 (normale Fähigkeit).
Monat 18 (548 Tage)
Niedrige Vitalkapazität (SVC) Prozent vorhergesagt
Zeitfenster: Baseline, Aufnahme, Monat 1, Monat 3, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15 und Monat 18
SVC als Prozentsatz des vorhergesagten Werts wurde bewertet und angegeben.
Baseline, Aufnahme, Monat 1, Monat 3, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15 und Monat 18
Prozentsatz der Teilnehmer mit vorhergesagtem SVC-Prozentsatz von < 70 % oder Todesfällen über 18 Monate
Zeitfenster: Monat 18 (548 Tage)
Monat 18 (548 Tage)
Global Score of Manual Muscle Testing (MMT) von 34 Muskelgruppen
Zeitfenster: Aufnahme, Monat 3, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15 und Monat 18
Der MMT-Score beinhaltete die Prüfung von 30 Items. Diese 30 Items werden von 0 (keine Kontraktionsspur) bis 5 (normale Kraft beim ersten Versuch) bewertet. Die Gesamtpunktzahl ist die Summe der Elementpunktzahlen und kann zwischen 0 und 150 liegen. Eine höhere Punktzahl zeigt eine gewisse Leistung an.
Aufnahme, Monat 3, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15 und Monat 18
Die Single-Item Mc Gill Lebensqualitätsskala
Zeitfenster: Aufnahme, Monat 1, Monat 3, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15 und Monat 18
Die Single-Item-McGill-Lebensqualitätsskala bewertete die folgende Frage: „In Anbetracht aller Bereiche meines Lebens – körperlich, emotional, sozial, spirituell und finanziell – war die Qualität meines Lebens in den letzten zwei (2) Tagen…“ als Punktzahl von 1 bis 10 auf einer visuellen Analogskala, wobei 0 sehr schlecht und 10 ausgezeichnet bedeutet.
Aufnahme, Monat 1, Monat 3, Monat 6, Monat 9, Monat 12, Monat 15 und Monat 18

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Mitarbeiter

European Commission

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. April 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. September 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. September 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. März 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. März 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

24. März 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. Februar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Februar 2020

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • WN29853
  • EudraCT Number:2008-007320-25
  • TRO19622 CL E Q 1015-1 (Andere Kennung: trophos id)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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