Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność TRO19622 jako terapii dodatkowej do riluzolu w porównaniu z placebo w leczeniu pacjentów cierpiących na ALS (MITOTARGET)

22 lutego 2020 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Wieloośrodkowe, randomizowane, równoległe badanie fazy II/III z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności TRO19622 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) leczonych riluzolem

Celem testu jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności TRO19622 330 mg QD jako terapii dodanej do riluzolu 50 mg dwa razy dziennie w leczeniu pacjentów cierpiących na ALS w porównaniu z placebo, ocenianych na podstawie 18-miesięcznego wskaźnika przeżycia .

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Samodzielne leczenie TRO19622 jest nie do przyjęcia ze względów etycznych. Riluzol jest zatwierdzonym i szeroko stosowanym lekiem na ALS w społeczności europejskiej, w Japonii iw USA.

Dlatego w tym badaniu TRO19622 zostanie oceniony jako dodatek do riluzolu u pacjentów cierpiących na ALS.

Na początku badania pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup: TRO19622 (330 mg QD lub placebo (raz dziennie).

Każde leczenie będzie podawane przez 18 miesięcy w warunkach podwójnie ślepej próby. Oceniany produkt będzie podawany pacjentom otrzymującym standardowe leczenie ALS, w tym riluzol.

Dawka riluzolu (50 mg dwa razy na dobę) musi być stabilna i dobrze tolerowana przez co najmniej jeden miesiąc przed włączeniem do badania.

Po okresie podwójnie ślepej próby, otwarte podawanie TRO19622 będzie dozwolone w celu oceny bezpieczeństwa i przeżycia oraz do czasu uzyskania wyników skuteczności.

Oddzielny protokół otwartej próby zostanie napisany 6 miesięcy po randomizacji ostatniego pacjenta do badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

512

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • University Hospital Gasthuisberg - Dept Neurology - Herestraat 49
  • Francja
      • Bron Cedex, Francja, 69677
        • HCL Hôpital Neurologique et Neurochirurgical Pierre Wertheimer - Neurologie C et Laboratoire d'électromyographie - 59, boulevard Pinel
      • Lille, Francja, 59037
        • CHRU de LILLE - Hôpital Roger Salengro - Centre SLA-MMN - Sce de Neurologie et Pathologie du Mouvement
      • Limoges, Francja, 87042
        • Centre SLA Limoges - Service de Neurologie
      • Marseille, Francja, 13005
        • Hôpital La Timone - Service Neurologie et Maladies Neuromusculaires
      • Montpellier, Francja, 34295
        • Clinique du Motoneurone - Sce d'Explorations Neurologiques - Hôpital Gui de Chauliac
      • Nice, Francja, 06202
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1 - Centre de Référence pour les Maladies Neuromusculaires et la SLA
      • Paris, Francja, 75013
        • Groupe Hospitalier PITIE-SALPETRIERE - Fédération des Maladies du Système Nerveux
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28029
        • Hospital Carlos III - Unidad de ELA - Sinesio Delgado, 10
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin, Campus Virchow-Klinikum, Neurologische Poliklinik Ambulanz für ALS und andere Motoeneuronenerkrankungen
      • Halle, Niemcy, 06097
        • Universitätsklinik und Poliklinik für Neurologie - Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg
      • Hannover, Niemcy, D-30623
        • Neurologische Klinik Medizinische Hochschule
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Universitäts- und Rehabilitationskliniken Ulm (RKU) - Neurologische Universitätsklinik
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE58AF
        • King's MND Care and Research Center - Academic Neurosciences Building PO Box 41 Institute of Psychiatry
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2RX
        • Academic Neurology Unit - University of Sheffield - Section of Neuroscience - Division of Genomic Medicine - School of Medicine and Biomedical Sciences

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci ze sporadyczną lub rodzinną postacią stwardnienia zanikowego bocznego
  • Pacjenci z kliniczną diagnozą potwierdzonego laboratoryjnie prawdopodobnego, prawdopodobnego lub ostatecznego ALS zgodnie ze zmodyfikowanymi kryteriami El Escorial8.
  • Podpisali Świadomą zgodę na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem.
  • Mieć >18 lat (wyłącznie) i <80 lat (włącznie).
  • Jeśli kobieta, która nie karmi, ma negatywny wynik testu ciążowego i zgadza się na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji.
  • Początek objawów ALS (osłabienie) przez ponad 6 miesięcy (włącznie) i krócej niż 36 miesięcy (włącznie).
  • Wolna pojemność życiowa (SVC), mierzona trzykrotnie, przy czym jedna z miar wynosi >/= 70% wartości przewidywanej.
  • Leczony riluzolem w stałej dawce 50 mg dwa razy na dobę przez co najmniej 30 dni przed włączeniem.

Kryteria wyłączenia:

  • Tracheostomia, wentylacja inwazyjna lub nieinwazyjna wentylacja dodatnim ciśnieniem (NIPPV).
  • Gastronomia.
  • Dowody poważnych zaburzeń psychicznych lub jawnej klinicznie demencji.
  • Rozpoznanie choroby neurodegeneracyjnej oprócz ALS.
  • Miej aktualny lek, który może wpływać na farmakokinetykę TRO19622: tamoksyfen.
  • Miej aktualne leki, które mogą zakłócać wchłanianie TRO19622, takie jak ezetymib, chelatory soli żółciowych (cholesteramina), fibraty, fitosterole, niacyna (witamina B3), oleje rybne. Miej aktualne leki obniżające poziom lipidów inne niż statyny.
  • Znana nadwrażliwość na którykolwiek składnik badanego leku.
  • Pacjenci ze znaną nietolerancją lub przeciwwskazaniem do stosowania ryluzolu.
  • Mieć niedawną historię (w ciągu ostatnich 6 miesięcy) lub aktualne dowody nadużywania alkoholu lub narkotyków.

  • współistniejąca niestabilna choroba obejmująca dowolny układ, np. rak inny niż rak podstawnokomórkowy, jakiekolwiek zaburzenia rytmu serca, zawał mięśnia sercowego, kliniczne lub EKG objawy niedokrwienia mięśnia sercowego, niewydolność serca, objawy dusznicy bolesnej, obecne objawy choroby wieńcowej lub jakikolwiek inny stan, który w opinia Badacza uczyniłaby pacjenta niezdolnym do udziału w badaniu.

    . W Niemczech: Masz jakiekolwiek zaburzenia rytmu serca, zawał mięśnia sercowego, kliniczne lub EKG objawy niedokrwienia mięśnia sercowego, niewydolność serca, objawy dusznicy bolesnej, obecne objawy choroby wieńcowej lub jakąkolwiek chorobę sercowo-naczyniową znaną lub rozpoznaną podczas wizyt przesiewowych lub włączenia lub współistniejącą niestabilną chorobę obejmujące jakikolwiek układ, np. rak inny niż rak podstawnokomórkowy lub jakikolwiek inny stan, który w opinii badacza czyni pacjenta niezdolnym do udziału w badaniu.

  • Wyjściowy QTc (Bazett) > 450 ms dla mężczyzn i > 470 ms dla kobiet.
  • Pacjenci ze stwierdzonym wirusowym zapaleniem wątroby typu B/C lub wirusem HIV.
  • Bądź kobietą w ciąży lub w okresie laktacji.
  • Mają zaburzenia czynności nerek zdefiniowane jako stężenie kreatyniny we krwi > 1:5 x górna granica normy.
  • Mają zaburzenia czynności wątroby i (lub) aktywność enzymów wątrobowych (AlAT lub AspAT) > 3 x GGN.
  • Zaburzenia hemostazy lub obecne leczenie doustnymi lekami przeciwkrzepliwymi.
  • być ewentualnie zależnym od Badacza lub Sponsora (np. w tym między innymi pracownika stowarzyszonego).
  • Uczestniczył w jakimkolwiek innym badanym leku lub terapii z niezatwierdzonym lekiem w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  • Pacjenci bez ubezpieczenia społecznego (Francja).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Olesoksym
2 kapsułki TRO19622 (330 mg) raz dziennie z południowym posiłkiem jako terapia dodatkowa do riluzolu 50 mg dwa razy dziennie
Lek: Olesoksym
2 kapsułki TRO19622 (330mg) raz dziennie z południowym posiłkiem jako terapia dodatkowa do riluzolu 50mg dwa razy dziennie
Inne nazwy:
  • TRO19622
Lek: Riluzol
Riluzol podawany jako terapia dodatkowa 50 mg dwa razy dziennie
Inne nazwy:
  • Rilutek
Komparator placebo: Komparator placebo
2 kapsułki placebo raz dziennie z południowym posiłkiem jako terapia dodatkowa do riluzolu 50 mg dwa razy dziennie
Lek: Riluzol
Riluzol podawany jako terapia dodatkowa 50 mg dwa razy dziennie
Inne nazwy:
  • Rilutek
Lek: Komparator placebo
2 kapsułki Placebo raz dziennie z posiłkiem w południe jako terapia dodatkowa do riluzolu 50 mg dwa razy dziennie
Inne nazwy:
  • Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny wskaźnik przeżycia po 18 miesiącach
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do daty śmierci lub ostatniej obserwacji ocenzurowanej po 18 miesiącach (548 dni)
Całkowite przeżycie zdefiniowano od daty randomizacji do daty śmierci (zdarzenia) lub ostatniej znanej daty życia (ocenzurowane). Jeśli data śmierci nastąpiła po 18 miesiącach, uczestnik został ocenzurowany po 18 miesiącach (548 dniach). Uczestnicy, którzy wciąż żyli w wieku 18 miesięcy lub później, zostali ocenzurowani w wieku 18 miesięcy/548 dni. Uwzględniono wszystkie dane z 18-miesięcznego okresu obserwacji po randomizacji oraz status przeżycia uczestników podczas 18-miesięcznej wizyty kontrolnej dla uczestników, którzy przedwcześnie wycofali się z badania z powodów innych niż śmierć.
Od daty randomizacji do daty śmierci lub ostatniej obserwacji ocenzurowanej po 18 miesiącach (548 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z niepowodzeniem w ciągu 18 miesięcy
Ramy czasowe: Od randomizacji do czasu pierwszego zdarzenia do rozważenia po 18 miesiącach (548 dni)
Czas do niepowodzenia zdefiniowano jako czas od randomizacji do czasu pierwszego zdarzenia do rozważenia (tracheostomia, wentylacja inwazyjna [IV] lub wentylacja nieinwazyjna [NIV])
Od randomizacji do czasu pierwszego zdarzenia do rozważenia po 18 miesiącach (548 dni)
Skala oceny czynnościowej stwardnienia zanikowego bocznego — poprawiona (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: Włączenie, miesiąc 1, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15 i miesiąc 18
ALSFRS-R to porządkowa skala ocen (od 0 do 4) używana do określenia samooceny uczestnika ALS dotyczącej jego zdolności i potrzeby pomocy w 12 czynnościach lub funkcjach. Jest to zwalidowana skala, zarówno osobiście, jak i telefonicznie, która zapewnia łączny wynik z czterech wyników cząstkowych, które oceniają mowę i połykanie (funkcja opuszkowa), używanie kończyn górnych (funkcja szyjki macicy), chód i obracanie się w łóżku (lędźwiowy funkcja) i oddychanie (funkcja oddechowa). Całkowite wyniki mieszczą się w zakresie od 0 (najbardziej upośledzone) do 48 (normalna zdolność).
Włączenie, miesiąc 1, miesiąc 2, miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15 i miesiąc 18
Odsetek uczestników z globalnym wynikiem ALS FRS-R <30 lub zgonem
Ramy czasowe: Miesiąc 18 (548 dni)
Odsetek uczestników z globalnym wynikiem ALS FRS-R < 30 lub zgonami oszacowano przy użyciu metody Kaplana-Meiera w ITT, z dwustronnym log-rank, zarówno stratyfikowanych według miejsca początku (opuszkowe lub rdzeniowe), jak i nie -warstwowy. ALSFRS-R to porządkowa skala ocen (od 0 do 4) używana do określenia samooceny uczestnika ALS dotyczącej jego zdolności i potrzeby pomocy w 12 czynnościach lub funkcjach. Jest to zweryfikowana skala, zarówno osobiście, jak i przez telefon, która zapewnia łączny wynik z czterech wyników cząstkowych, które oceniają mowę i połykanie (funkcja opuszkowa), używanie kończyn górnych (funkcja szyjki macicy), chód i obracanie się w łóżku (lędźwiowy funkcja) i oddychanie (funkcja oddechowa). Suma punktów waha się od 0 (najbardziej upośledzona) do 48 (normalna zdolność).
Miesiąc 18 (548 dni)
Przewidywana wartość procentowa wolnej pojemności życiowej (SVC).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, włączenie, miesiąc 1, miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15 i miesiąc 18
Oceniono i zgłoszono SVC jako procent przewidywanej wartości.
Wartość wyjściowa, włączenie, miesiąc 1, miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15 i miesiąc 18
Odsetek uczestników z przewidywanym odsetkiem SVC <70% lub zmarli w ciągu 18 miesięcy
Ramy czasowe: Miesiąc 18 (548 dni)
Miesiąc 18 (548 dni)
Globalny wynik ręcznego testowania mięśni (MMT) 34 grup mięśniowych
Ramy czasowe: Włączenie, miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15 i miesiąc 18
Wynik MMT obejmował zbadanie 30 pozycji. Te 30 pozycji ocenia się od 0 (brak śladu skurczu) do 5 (normalna moc przy pierwszej próbie). Wynik ogólny jest sumą punktów za przedmiot i może wynosić od 0 do 150. Wyższy wynik wskazuje na pewną moc.
Włączenie, miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15 i miesiąc 18
Jednopunktowa Skala Jakości Życia Mc Gill
Ramy czasowe: Włączenie, miesiąc 1, miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15 i miesiąc 18
Jednopunktowa skala jakości życia McGill oceniała następujące pytanie „Biorąc pod uwagę wszystkie aspekty mojego życia – fizyczne, emocjonalne, społeczne, duchowe i finansowe – w ciągu ostatnich dwóch (2) dni, jakość mojego życia była…” jako wynik od 1 do 10 w wizualnej skali analogowej, gdzie 0 oznacza bardzo źle, a 10 doskonale.
Włączenie, miesiąc 1, miesiąc 3, miesiąc 6, miesiąc 9, miesiąc 12, miesiąc 15 i miesiąc 18

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Współpracownicy

European Commission

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 września 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 września 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 marca 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 marca 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 marca 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 lutego 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 lutego 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WN29853
  • EudraCT Number:2008-007320-25
  • TRO19622 CL E Q 1015-1 (Inny identyfikator: trophos id)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mali

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj