Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost TRO19622 jako přídavné terapie k riluzolu versus placebo při léčbě pacientů trpících ALS (MITOTARGET)

22. února 2020 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Fáze II/III, multicentrická, randomizovaná, paralelní skupina, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti TRO19622 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) léčených riluzolem

Účelem testu je zhodnotit bezpečnost a účinnost TRO19622 330 mg QD jako přídavné terapie k riluzolu 50 mg dvakrát denně při léčbě pacientů trpících ALS ve srovnání s placebem, hodnoceno podle 18měsíčního přežití .

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Samostatná léčba pomocí TRO19622 není přijatelná z etických důvodů. Riluzol je schválená a široce používaná léčba ALS v evropském společenství, v Japonsku a USA.

Proto bude v této studii TRO19622 hodnocen jako doplněk k riluzolu u pacientů trpících ALS.

Na začátku studie budou pacienti randomizováni do jedné ze dvou skupin: TRO19622 (330 mg QD nebo placebo (jednou denně).

Každá léčba bude podávána po dobu 18 měsíců za dvojitě zaslepených podmínek. Hodnocený přípravek bude podáván pacientům, kteří dostávají standardní péči pro ALS, včetně riluzolu.

Dávkování riluzolu (50 mg dvakrát denně) musí být stabilní a dobře tolerované po dobu alespoň jednoho měsíce před zařazením do studie.

Po dvojitě zaslepeném období bude povoleno otevřené podávání TRO19622 pro hodnocení bezpečnosti a přežití a dokud nebudou k dispozici výsledky účinnosti.

Samostatný otevřený protokol bude sepsán 6 měsíců po randomizaci posledního pacienta do studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

512

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • University Hospital Gasthuisberg - Dept Neurology - Herestraat 49
  • Francie
      • Bron Cedex, Francie, 69677
        • HCL Hôpital Neurologique et Neurochirurgical Pierre Wertheimer - Neurologie C et Laboratoire d'électromyographie - 59, boulevard Pinel
      • Lille, Francie, 59037
        • CHRU de LILLE - Hôpital Roger Salengro - Centre SLA-MMN - Sce de Neurologie et Pathologie du Mouvement
      • Limoges, Francie, 87042
        • Centre SLA Limoges - Service de Neurologie
      • Marseille, Francie, 13005
        • Hôpital La Timone - Service Neurologie et Maladies Neuromusculaires
      • Montpellier, Francie, 34295
        • Clinique du Motoneurone - Sce d'Explorations Neurologiques - Hôpital Gui de Chauliac
      • Nice, Francie, 06202
        • CHU de Nice - Hôpital de l'Archet 1 - Centre de Référence pour les Maladies Neuromusculaires et la SLA
      • Paris, Francie, 75013
        • Groupe Hospitalier PITIE-SALPETRIERE - Fédération des Maladies du Système Nerveux
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin, Campus Virchow-Klinikum, Neurologische Poliklinik Ambulanz für ALS und andere Motoeneuronenerkrankungen
      • Halle, Německo, 06097
        • Universitätsklinik und Poliklinik für Neurologie - Martin-Luther-Universität Halle-Wittenberg
      • Hannover, Německo, D-30623
        • Neurologische Klinik Medizinische Hochschule
      • Ulm, Německo, 89081
        • Universitäts- und Rehabilitationskliniken Ulm (RKU) - Neurologische Universitätsklinik
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE58AF
        • King's MND Care and Research Center - Academic Neurosciences Building PO Box 41 Institute of Psychiatry
      • Sheffield, Spojené království, S10 2RX
        • Academic Neurology Unit - University of Sheffield - Section of Neuroscience - Division of Genomic Medicine - School of Medicine and Biomedical Sciences
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28029
        • Hospital Carlos III - Unidad de ELA - Sinesio Delgado, 10

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti se sporadickou nebo familiární amyotrofickou laterální sklerózou
  • Pacienti s klinickou diagnózou laboratorně podporované pravděpodobné, pravděpodobné nebo definitivní ALS podle modifikovaných kritérií El Escorial8.
  • Podepsat informovaný souhlas s účastí ve studii před tím, než proběhne jakýkoli postup související se studií.
  • Být ve věku >18 (mimo) a < 80 let (včetně).
  • Pokud žena, která nekojí, má negativní těhotenský test a souhlasí s použitím účinné metody antikoncepce.
  • Nástup příznaků ALS (slabost) déle než 6 měsíců (včetně) a méně než 36 měsíců (včetně).
  • Pomalá vitální kapacita (SVC), měřená třikrát, jedno z měření je >/= 70 % předpokládané hodnoty.
  • Léčeno riluzolem ve stabilní dávce 50 mg dvakrát denně po dobu nejméně 30 dnů před zařazením.

Kritéria vyloučení:

  • Tracheostomie, invazivní ventilace nebo neinvazivní ventilace pozitivním tlakem (NIPPV).
  • Gastrostomie.
  • Důkaz závažné psychiatrické poruchy nebo klinicky evidentní demence.
  • Diagnostika neurodegenerativního onemocnění vedle ALS.
  • Mít současnou medikaci, která by mohla interferovat s farmakokinetikou TRO19622: tamoxifen.
  • Mějte současné léky, které by mohly interferovat s absorpcí TRO19622, jako je ezetimib, chelátory žlučových solí (cholesteramin), fibráty, fytosteroly, niacin (vitamín B3), rybí oleje. Mějte současnou medikaci jiných látek snižujících lipidy než statiny.
  • Známá přecitlivělost na kteroukoli složku studovaného léku.
  • Pacienti se známou intolerancí nebo kontraindikací riluzolu.
  • Mít nedávnou anamnézu (během předchozích 6 měsíců) nebo aktuální důkazy o zneužívání alkoholu nebo drog.

  • Máte souběžné nestabilní onemocnění zahrnující jakýkoli systém, např. karcinom jiný než bazaliom, jakoukoli srdeční dysrytmii, infarkt myokardu, klinické příznaky ischemie myokardu nebo na EKG, srdeční nedostatečnost, příznaky anginy pectoris, současné příznaky onemocnění koronárních tepen nebo jakýkoli jiný stav, který názor zkoušejícího by učinil pacienta nevhodným pro účast ve studii.

    . V Německu: Máte jakoukoli srdeční dysrytmii, infarkt myokardu, klinické nebo EKG příznaky ischemie myokardu, srdeční nedostatečnost, symptomy anginy pectoris, současné příznaky ischemické choroby srdeční nebo jakékoli kardiovaskulární onemocnění známé nebo identifikované při screeningu nebo inkluzivních návštěvách nebo máte souběžné nestabilní onemocnění zahrnující jakýkoli systém, např. karcinom jiný než bazocelulární karcinom nebo jakýkoli jiný stav, který by podle názoru zkoušejícího činil pacienta nevhodným pro účast ve studii.

  • Základní QTc (Bazett) > 450 ms pro muže a > 470 ms pro ženy.
  • Pacienti se známou hepatitidou B/C nebo HIV pozitivní sérologií.
  • Být těhotná nebo kojící.
  • Poškození ledvin definované jako hladina kreatininu v krvi > 1:5 x horní hranice normy.
  • Máte poškození jater a/nebo jaterní enzymy (ALAT nebo AST) > 3x ULN.
  • Poruchy hemostázy nebo současná léčba perorálními antikoagulancii.
  • Být možná závislý na Vyšetřovateli nebo Sponzorovi (např. včetně, ale ne výhradně, přidruženého zaměstnance).
  • Účast na jakémkoli jiném zkoumaném léku nebo terapeutické studii s neschválenou medikací během předchozích 3 měsíců.
  • Pacienti bez pojištění sociálního zabezpečení (Francie).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Olesoxim
2 tobolky TRO19622 (330 mg) jednou denně s poledním jídlem jako přídavná terapie k riluzolu 50 mg dvakrát denně
Lék: Olesoxim
2 kapsle TRO19622 (330 mg) jednou denně s poledním jídlem jako přídavná terapie k riluzolu 50 mg dvakrát denně
Ostatní jména:
  • TRO19622
Lék: Riluzol
Riluzol podávaný jako přídavná terapie 50 mg dvakrát denně
Ostatní jména:
  • Rilutek
Komparátor placeba: Komparátor placeba
2 tobolky placeba jednou denně s poledním jídlem jako přídavná terapie k riluzolu 50 mg dvakrát denně
Lék: Riluzol
Riluzol podávaný jako přídavná terapie 50 mg dvakrát denně
Ostatní jména:
  • Rilutek
Lék: Komparátor placeba
2 kapsle placeba jednou denně s poledním jídlem jako přídavná terapie k riluzolu 50 mg dvakrát denně
Ostatní jména:
  • Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra přežití v 18 měsících
Časové okno: Od data randomizace do data úmrtí nebo posledního sledování po 18 měsících (548 dnech)
Celkové přežití bylo definováno od data randomizace do data úmrtí (událost) nebo data posledního známého přežití (cenzurováno). Pokud bylo datum úmrtí po 18 měsících, byl účastník cenzurován po 18 měsících (548 dnech). Účastníci, kteří byli stále naživu po 18 měsících nebo později, byli cenzurováni po 18 měsících/548 dnech. Zahrnuta byla všechna data za 18měsíční období sledování po randomizaci a stav přežití účastníků při 18měsíční následné návštěvě u účastníků, kteří předčasně odstoupili ze studie z jiných důvodů, než je smrt.
Od data randomizace do data úmrtí nebo posledního sledování po 18 měsících (548 dnech)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků se selháním déle než 18 měsíců
Časové okno: Od randomizace do doby první příhody ke zvážení po 18 měsících (548 dnech)
Doba do selhání byla definována jako doba od randomizace do doby první události, kterou je třeba zvážit (Tracheostomie, invazivní ventilace [IV] nebo neinvazivní ventilace [NIV])
Od randomizace do doby první příhody ke zvážení po 18 měsících (548 dnech)
Funkční hodnotící stupnice amyotrofické laterální sklerózy – revidovaná (ALSFRS-R)
Časové okno: Zahrnutí, 1. měsíc, 2. měsíc, 3. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc a 18. měsíc
ALSFRS-R je ordinální hodnotící stupnice (0 až 4) používaná k určení sebehodnocení účastníka ALS ohledně jeho schopností a potřeby pomoci ve 12 činnostech nebo funkcích. Toto je ověřená stupnice, jak osobně, tak telefonicky, která poskytuje celkové skóre ze čtyř dílčích skóre, které hodnotí řeč a polykání (funkce bulbu), používání horních končetin (cervikální funkce), chůzi a otáčení v posteli (bederní funkce) a dýchání (respirační funkce). Celkové skóre se pohybuje od 0 (nejvíce postižení) do 48 (normální schopnosti).
Zahrnutí, 1. měsíc, 2. měsíc, 3. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc a 18. měsíc
Procento účastníků s globálním skóre ALS FRS-R <30 nebo úmrtí
Časové okno: 18. měsíc (548 dní)
Procento účastníků s globálním skóre ALS FRS-R < 30 nebo úmrtím bylo odhadnuto pomocí Kaplan-Meierovy metody v ITT, s dvoustranným log-rank, oba stratifikované podle místa nástupu (bulbární nebo spinální) a bez - stratifikovaný. ALSFRS-R je ordinální hodnotící stupnice (0 až 4) používaná k určení sebehodnocení účastníka ALS ohledně jeho schopností a potřeby pomoci ve 12 činnostech nebo funkcích. Toto je ověřená stupnice, jak osobně, tak telefonicky, která poskytuje celkové skóre ze čtyř dílčích skóre, které hodnotí řeč a polykání (funkce bulbu), používání horních končetin (cervikální funkce), chůzi a otáčení v posteli (bederní funkce) a dýchání (respirační funkce). Celkové skóre se pohybuje od 0 (nejvíce postižení) do 48 (normální schopnosti).
18. měsíc (548 dní)
Předpokládané procento pomalé vitální kapacity (SVC).
Časové okno: Výchozí stav, zahrnutí, 1. měsíc, 3. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc a 18. měsíc
SVC jako procento předpokládané hodnoty bylo vyhodnoceno a hlášeno.
Výchozí stav, zahrnutí, 1. měsíc, 3. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc a 18. měsíc
Procento účastníků s předpokládaným procentem SVC < 70 % nebo kteří zemřeli více než 18 měsíců
Časové okno: 18. měsíc (548 dní)
18. měsíc (548 dní)
Globální skóre manuálního svalového testování (MMT) 34 svalových skupin
Časové okno: Zařazení, 3. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc a 18. měsíc
MMT skóre zahrnovalo vyšetření 30 položek. Těchto 30 položek je hodnoceno od 0 (žádná stopa kontrakce) do 5 (normální výkon na první pokus). Globální skóre je součet skóre položek a může se pohybovat od 0 do 150. Vyšší skóre znamená určitou sílu.
Zařazení, 3. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc a 18. měsíc
Jednopoložková škála kvality života Mc Gill
Časové okno: Zařazení, 1. měsíc, 3. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc a 18. měsíc
Jednopoložková McGillova škála kvality života hodnotila následující otázku „Pokud vezmeme v úvahu všechny části mého života – fyzické, emocionální, sociální, duchovní a finanční – za poslední dva (2) dny byla kvalita mého života…“ jako skóre 1 až 10 na vizuální analogové stupnici, kde 0 je velmi špatné a 10 je vynikající.
Zařazení, 1. měsíc, 3. měsíc, 6. měsíc, 9. měsíc, 12. měsíc, 15. měsíc a 18. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Spolupracovníci

European Commission

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. dubna 2009

Primární dokončení (Aktuální)

30. září 2011

Dokončení studie (Aktuální)

30. září 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. března 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. března 2009

První zveřejněno (Odhad)

24. března 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. února 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. února 2020

Naposledy ověřeno

1. února 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WN29853
  • EudraCT Number:2008-007320-25
  • TRO19622 CL E Q 1015-1 (Jiný identifikátor: trophos id)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Olesoxim

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ghana

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit