Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tyypin 1 Gaucher-potilailla tehty tutkimus AT2101:n farmakokinetiikan, turvallisuuden ja farmakodynamiikan arvioimiseksi

tiistai 17. elokuuta 2010 päivittänyt: Amicus Therapeutics

Avoin tutkimus suun kautta annetun AT2101:n toistuvien annosten farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti

Tämä on avoin tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida, onko AT2101 turvallista Gaucherin tautia sairastavilla potilailla ja kuinka AT2101 kulkeutuu kehon läpi suun kautta otettuna. Tutkimusta tarjotaan aikuispotilaille, joilla on tyypin 1 Gaucher'n tauti ja jotka saavat tällä hetkellä vakaan annoksen entsyymikorvaushoitoa (ERT) imigluseraasilla. Tutkimuksen aikana koehenkilöt eivät saa ERT:tä (enintään 35 päivää).

Tutkimus koostuu seulontajaksosta (~14 päivää), hoitojaksosta (12 päivää) ja seurantajaksosta (7 päivää viimeisen annoksen jälkeen). Tutkimuksen kahdessa vaiheessa koehenkilöt majoitetaan sairaalahoitoon 3 päiväksi/2 yöksi, jotta kaikki tarvittavat verinäytteet voidaan ottaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen aikana koehenkilöiden tulee pidättäytyä seuraavien ruokien ja juomien nauttimisesta:

  • Kofeiini: 24 tuntia ennen vastaanottoa ja koko sairaalahoidon ajan;
  • Alkoholi: 48 tuntia ennen vastaanottoa ja koko sairaalahoidon ajan. Enintään 2 yksikköä/päivä sallitaan tutkimuksen avohoidon aikana (1 yksikkö alkoholia = tuuli (125 ml) = alkoholi (25 ml) = olut (284 ml);
  • Vitamiinit: koko potilasjakson ajan.

Koehenkilöt saavat myös ottamaan lääkkeitä tai kasviperäisiä tuotteita tutkimuksen aikana, paitsi jos päätutkija sallii.

Potilaat eivät harjoita rasittavaa toimintaa missään vaiheessa potilasjaksojen aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sinulla on vahvistettu diagnoosi tyypin 1 Gaucherin taudista ja dokumentoidusta geenimutaatiosta;
  • Kliinisesti stabiili ja vakaalla ERT-annoksella vähintään 2 vuotta ennen tutkimukseen tuloa, ilman muutoksia annostasossa tai hoito-ohjelmassa viimeisen 6 kuukauden aikana;
  • halukas lopettamaan ERT:n tutkimuksen ajaksi;
  • 18–65-vuotiaat mies tai nainen;
  • Kaikkien lisääntymiskykyisten henkilöiden on harjoitettava hyväksyttävää ehkäisymenetelmää;
  • Kaikkien koehenkilöiden painoindeksin on oltava alle 30; ja
  • Anna kirjallinen tietoinen suostumus osallistua tutkimukseen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävä sairaus, Gaucherin taudin vakavat komplikaatiot tai vakava väliaikainen sairaus, joka voi tutkijan mielestä estää osallistumisen tutkimukseen;
  • Seulonta-/huuhtelujakson aikana kaikki kliinisesti merkittävät löydökset, jotka perustuvat fyysiseen tutkimukseen, sairaushistorian tarkasteluun, laboratorioarviointiin, elintoimintojen arviointiin ja/tai muihin merkittäviin löydöksiin, jotka vaarantaisivat tutkittavan turvallisuuden tai estävät tutkittavaa suorittamasta tutkimusta. tutkimus tutkijan arvioiden mukaan;
  • Osittainen tai täydellinen pernan poisto;
  • Aiempi keuhkoverenpainetauti tai Gaucherin aiheuttama keuhkosairaus;
  • Aiempi allergia tai herkkyys tutkimuslääkkeelle tai jollekin apuaineelle, mukaan lukien aiempi vakava allerginen reaktio iminosokereille;
  • Seulonta tai päivä 1 (ennen annostelua) 12-kytkentäisen EKG:n demonstraatio QTc >450 ms miehillä tai >470 naisilla;
  • raskaana oleva tai imettävä;
  • Nykyinen/äskettäinen huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö viimeisen 12 kuukauden aikana;
  • Hoito millä tahansa tutkimustuotteella, mukaan lukien ERT:n tutkimusmuodot, 90 päivää ennen tutkimukseen tuloa;
  • Hoito edellisten 90 päivän aikana millä tahansa lääkkeellä, jolla tiedetään olevan hyvin määritelty myrkyllisyyspotentiaali pääelimelle;
  • Ruoansulatuskanavan, maksan tai munuaissairauden esiintyminen tai seuraukset tai muut sairaudet, joiden tiedetään häiritsevän lääkkeiden imeytymistä, jakautumista, metaboliaa tai erittymistä; tai
  • Kohde on tutkijan mielestä muuten tutkimukseen sopimaton.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AT2101
Lääke: AT2101
225 mg (yhdeksän 25 mg kapselin kokonaisannos) suun kautta joka päivä 9 päivän ajan (tutkimuspäivät 1, 3-10)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Isofagomiinin kerta- ja toistuvan annoksen farmakokinetiikka AT2101:n oraalisen annon jälkeen potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucher'n tauti
Aikaikkuna: Useita kertoja enintään kolmen päivän ajan päivän 1 ja 10 jälkeen
Useita kertoja enintään kolmen päivän ajan päivän 1 ja 10 jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Arvioida suun kautta annetun AT2101:n turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucher'n tauti
Aikaikkuna: Päivittäin
Päivittäin
Suun kautta annetun AT2101:n WBC GCase:n farmakodynaamisen arvioimiseksi potilaille, joilla on tyypin 1 Gaucher'n tauti.
Aikaikkuna: Päivät 1, 5 ja 7 (valinnainen), 10 ja 17
Päivät 1, 5 ja 7 (valinnainen), 10 ja 17

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Amicus Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Eugene Schneider, MD, Amicus Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2009

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2009

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 2. huhtikuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. huhtikuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 3. huhtikuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 19. elokuuta 2010

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. elokuuta 2010

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. elokuuta 2010

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GAU-CL-104

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa