Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie i Gaucher-pasienter av type 1 for å evaluere farmakokinetikken, sikkerheten og farmakodynamikken til AT2101

17. august 2010 oppdatert av: Amicus Therapeutics

En åpen studie for å vurdere farmakokinetikken, sikkerheten og farmakodynamikken til gjentatte doser av oralt administrert AT2101 hos voksne pasienter med Gaucher-sykdom type 1

Dette er en åpen studie designet for å vurdere om AT2101 er trygt hos pasienter med Gauchers sykdom og hvordan AT2101 kommer gjennom kroppen etter at det er tatt gjennom munnen. Studien tilbys voksne pasienter med Gauchers sykdom type 1 som for tiden får en stabil dose enzymerstatningsterapi (ERT) med imiglukerase. Under studien vil forsøkspersonene ikke motta ERT (opptil 35 dager).

Studien består av en screeningperiode (~14 dager), en behandlingsperiode (12 dager) og en oppfølgingsperiode (7 dager etter siste dose). Ved to punkter i studien vil forsøkspersonene bli innlosjert på et behandlingssenter i 3 dager/2 netter for å imøtekomme alle nødvendige blodprøver.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Under studien vil forsøkspersonene bli pålagt å avstå fra å innta følgende matvarer og drikkevarer:

  • Koffein: 24 timer før innleggelse og under hele døgnoppholdet;
  • Alkohol: 48 timer før innleggelse og under hele døgnoppholdet. Maksimalt 2 enheter/dag vil være tillatt i løpet av den polikliniske delen av studien (1 enhet alkohol = vind (125 ml) = brennevin (25 ml) = øl (284 ml);
  • Vitaminer: gjennom pasientperioder.

Forsøkspersonene vil også være begrenset til å ta medisiner eller urteprodukter under studien, bortsett fra hvis hovedetterforskeren tillater det.

Forsøkspersonene vil ikke delta i anstrengende aktivitet på noe tidspunkt i løpet av innleggelsesperioden.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Miramar, Florida, Forente stater, 33025
        • Comprehensive Phase One
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE1 1YR
        • Guy's Drug Research Unit

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har en bekreftet diagnose av Gauchers sykdom type 1 med en dokumentert genmutasjon;
  • Klinisk stabil og på en stabil dose av ERT i minst 2 år før studiestart, uten endringer i dosenivå eller regime de siste 6 månedene;
  • Villig til å stoppe ERT for varigheten av studien;
  • Mann eller kvinne mellom 18 og 65 år inkludert;
  • Alle personer med reproduksjonspotensiale er pålagt å praktisere en akseptabel prevensjonsmetode;
  • Alle forsøkspersoner må ha en kroppsmasseindeks på mindre enn 30; og
  • Gi skriftlig informert samtykke til å delta i studien.

Ekskluderingskriterier:

  • En klinisk signifikant sykdom, alvorlige komplikasjoner fra Gauchers sykdom, eller alvorlig sammenfallende sykdom som kan utelukke deltakelse i studien etter etterforskerens oppfatning;
  • I løpet av screenings-/utvaskingsperioden, alle klinisk signifikante funn, basert på fysisk undersøkelse, medisinsk historiegjennomgang, laboratorievurdering, vurdering av vitale tegn og/eller andre viktige funn som ville kompromittere sikkerheten til forsøkspersonen, eller hindre forsøkspersonen fra å fullføre studie som vurderes av etterforskeren;
  • Delvis eller total splenektomi;
  • Anamnese med pulmonal hypertensjon eller Gaucher-relatert lungesykdom;
  • Anamnese med allergi eller følsomhet overfor studiemedikamentet eller hjelpestoffer, inkludert tidligere alvorlig allergisk reaksjon på iminosukker;
  • Screening eller dag 1 (før dosering) 12-avlednings EKG demonstrasjon QTc >450 msek hos menn eller >470 hos kvinner;
  • Gravid eller ammende;
  • Nåværende/nylig narkotika- eller alkoholmisbruk i løpet av de siste 12 månedene;
  • Behandling med ethvert undersøkelsesprodukt, inkludert undersøkelsesformer for ERT, i løpet av 90 dager før studiestart;
  • Behandling i løpet av de siste 90 dagene med ethvert medikament som er kjent for å ha et veldefinert potensial for toksisitet til et større organ;
  • Tilstedeværelse eller følgetilstander av gastrointestinal, lever- eller nyresykdom, eller andre tilstander som er kjent for å forstyrre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av legemidler; eller
  • Emnet er ellers uegnet for studien etter etterforskerens oppfatning.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: AT2101
Legemiddel: AT2101
225 mg (ni 25 mg kapsler total dose) som skal tas gjennom munnen hver dag i 9 dager (studiedager 1, 3-10)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å evaluere enkeltdose- og flerdosefarmakokinetikken til isofagomin etter oral administrering av AT2101 hos pasienter med Gauchers sykdom type 1
Tidsramme: Flere ganger i opptil tre dager etter dag 1 og dag 10
Flere ganger i opptil tre dager etter dag 1 og dag 10

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å evaluere sikkerheten og toleransen til oral AT2101 administrert til pasienter med Gauchers sykdom type 1
Tidsramme: Daglig
Daglig
For å evaluere den farmakodynamiske effekten av WBC GCase av oral AT2101 administrert hos pasienter med Gauchers sykdom type 1.
Tidsramme: Dag 1, 5 og 7 (valgfritt), 10 og 17
Dag 1, 5 og 7 (valgfritt), 10 og 17

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Eugene Schneider, MD, Amicus Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2009

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2009

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. april 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. april 2009

Først lagt ut (Anslag)

3. april 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

19. august 2010

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. august 2010

Sist bekreftet

1. august 2010

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GAU-CL-104

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere