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Une étude chez des patients de Gaucher de type 1 pour évaluer la pharmacocinétique, l'innocuité et la pharmacodynamique de l'AT2101

17 août 2010 mis à jour par: Amicus Therapeutics

Une étude ouverte pour évaluer la pharmacocinétique, l'innocuité et la pharmacodynamique de doses répétées d'AT2101 administré par voie orale chez des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1

Il s'agit d'une étude ouverte conçue pour évaluer si l'AT2101 est sûr chez les patients atteints de la maladie de Gaucher et comment l'AT2101 traverse l'organisme après avoir été pris par la bouche. L'étude est proposée aux patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 qui reçoivent actuellement une dose stable d'enzymothérapie substitutive (ERT) avec de l'imiglucérase. Pendant l'étude, les sujets ne recevront pas d'ERT (jusqu'à 35 jours).

L'étude consiste en une période de dépistage (~14 jours), une période de traitement (12 jours) et une période de suivi (7 jours après la dernière dose). À deux moments de l'étude, les sujets seront hébergés dans un établissement de traitement pour patients hospitalisés pendant 3 jours/2 nuits pour permettre toutes les prises de sang nécessaires.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Pendant l'étude, les sujets devront s'abstenir de consommer les aliments et boissons suivants :

  • Caféine : 24 heures avant l'admission et tout au long de l'hospitalisation ;
  • Alcool : 48 heures avant l'admission et pendant toute la durée de l'hospitalisation. Un maximum de 2 unités/jour sera autorisé pendant la partie ambulatoire de l'étude (1 unité d'alcool = vent (125 mL) = spiritueux (25 mL) = bière (284 mL) ;
  • Vitamines : tout au long des périodes d'hospitalisation.

Les sujets seront également limités à la prise de médicaments ou de produits à base de plantes pendant l'étude, sauf si le chercheur principal le permet.

Les sujets ne s'engageront dans aucune activité intense pendant les périodes d'hospitalisation.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

1

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE1 1YR
        • Guy's Drug Research Unit
  • États-Unis
    • Florida
      • Miramar, Florida, États-Unis, 33025
        • Comprehensive Phase One

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Avoir un diagnostic confirmé de la maladie de Gaucher de type 1 avec une mutation génétique documentée ;
  • Cliniquement stable et recevant une dose stable d'ERT pendant au moins 2 ans avant l'entrée dans l'étude, sans modification du niveau de dose ou du schéma thérapeutique au cours des 6 derniers mois ;
  • Disposé à arrêter l'ERT pendant la durée de l'étude ;
  • Homme ou femme âgé de 18 à 65 ans inclus ;
  • Tous les sujets en âge de procréer sont tenus de pratiquer une méthode de contraception acceptable ;
  • Tous les sujets doivent avoir un indice de masse corporelle inférieur à 30 ; et
  • Fournir un consentement éclairé écrit pour participer à l'étude.

Critère d'exclusion:

  • Une maladie cliniquement significative, des complications graves de la maladie de Gaucher ou une maladie intercurrente grave pouvant empêcher la participation à l'étude de l'avis de l'investigateur ;
  • Au cours de la période de dépistage/d'élimination, tout résultat cliniquement significatif, basé sur un examen physique, un examen des antécédents médicaux, une évaluation en laboratoire, une évaluation des signes vitaux et/ou tout autre résultat significatif qui compromettrait la sécurité du sujet, ou empêcherait le sujet de terminer le étude jugée par l'enquêteur ;
  • Splénectomie partielle ou totale ;
  • Antécédents d'hypertension pulmonaire ou de maladie pulmonaire liée à Gaucher ;
  • Antécédents d'allergie ou de sensibilité au médicament à l'étude ou à tout excipient, y compris toute réaction allergique grave antérieure aux iminosucres ;
  • Dépistage ou Jour 1 (avant dosage) Démonstration ECG 12 dérivations QTc > 450 msec chez les hommes ou > 470 chez les femmes ;
  • Enceinte ou allaitante;
  • Abus actuel/récent de drogue ou d'alcool au cours des 12 derniers mois ;
  • Traitement avec tout produit expérimental, y compris les formes expérimentales d'ERT, dans les 90 jours précédant l'entrée à l'étude ;
  • Traitement au cours des 90 jours précédents avec tout médicament connu pour avoir un potentiel bien défini de toxicité pour un organe majeur ;
  • Présence ou séquelles d'une maladie gastro-intestinale, hépatique ou rénale, ou d'autres affections connues pour interférer avec l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion des médicaments ; ou
  • Le sujet est autrement inadapté à l'étude de l'avis de l'investigateur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: AT2101
Médicament: AT2101
225 mg (dose totale de neuf gélules de 25 mg) à prendre par voie orale tous les jours pendant 9 jours (jours d'étude 1, 3-10)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Évaluer la pharmacocinétique d'une dose unique et de doses multiples d'isofagomine après l'administration orale d'AT2101 chez des patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1
Délai: Plusieurs fois jusqu'à trois jours après le jour 1 et le jour 10
Plusieurs fois jusqu'à trois jours après le jour 1 et le jour 10

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'AT2101 oral administré à des patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1
Délai: Quotidien
Quotidien
Évaluer l'effet pharmacodynamique de la WBC GCase de l'AT2101 oral administré chez des patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1.
Délai: Jours 1, 5 et 7 (facultatif), 10 et 17
Jours 1, 5 et 7 (facultatif), 10 et 17

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amicus Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Eugene Schneider, MD, Amicus Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2009

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2009

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2009

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 avril 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 avril 2009

Première publication (Estimation)

3 avril 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

19 août 2010

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 août 2010

Dernière vérification

1 août 2010

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GAU-CL-104

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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