AT2101 の薬物動態、安全性および薬力学を評価するための 1 型ゴーシェ患者における研究

包含基準:

• 遺伝子変異が記録されている 1 型ゴーシェ病と確定診断されている。
• -臨床的に安定しており、研究参加前の少なくとも2年間安定した用量のERTを投与しており、過去6か月間に用量レベルまたはレジメンに変更がない。
• 研究期間中は ERT を中止する意思がある。
• 18歳から65歳までの男性または女性。
• 生殖能力のあるすべての被験者は、許容可能な避妊方法を実践する必要があります。
• すべての被験者の BMI は 30 未満でなければなりません。と
• 研究に参加するために書面によるインフォームドコンセントを提供してください。

除外基準:

• 臨床的に重大な疾患、ゴーシェ病による重度の合併症、または治験責任医師の判断で研究への参加を妨げる可能性のある重篤な併発疾患。
• スクリーニング/ウォッシュアウト期間中、身体検査、病歴検討、臨床検査評価、バイタルサイン評価、および/または対象の安全性を損なう、または対象の完了を妨げるその他の重要な所見に基づく、臨床的に重要な所見。研究者が判断した研究。
• 脾臓の部分的または全摘出術。
• 肺高血圧症またはゴーシェ関連肺疾患の病歴;
• -イミノ糖に対する以前の重篤なアレルギー反応を含む、治験薬または賦形剤に対するアレルギーまたは過敏症の病歴;
• スクリーニングまたは 1 日目（投与前）の 12 誘導 ECG 実証 QTc >450 ミリ秒（男性）または >470 ミリ秒（女性）。
• 妊娠中または授乳中。
• 過去 12 か月以内の現在/最近の薬物乱用またはアルコール乱用。
• -治験参加前の90日間に、治験薬（治験形態のERTを含む）による治療；
• 過去90日間に、主要臓器に対する明確な毒性の可能性があることが知られている薬物による治療を受けている。
• 胃腸疾患、肝臓疾患、腎臓疾患の存在または後遺症、または薬物の吸収、分布、代謝、または排泄を妨げることが知られているその他の状態。また
• それ以外の点では、被験者は研究に不適当であると研究者の判断で判断されました。