이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

AT2101의 약동학, 안전성 및 약력학 평가를 위한 Type 1 Gaucher 환자에 대한 연구

2010년 8월 17일 업데이트: Amicus Therapeutics

제1형 고셔병 성인 환자에게 경구 투여된 AT2101 반복 투여의 약동학, 안전성 및 약력학을 평가하기 위한 공개 라벨 연구

이것은 AT2101이 고셔병 환자에게 안전한지 여부와 AT2101이 입으로 복용한 후 몸을 통과하는 방법을 평가하기 위해 고안된 오픈 라벨 연구입니다. 이 연구는 현재 이미글루세라제를 사용한 효소 대체 요법(ERT)의 안정적인 용량을 받고 있는 제1형 고셔병 성인 환자에게 제공되고 있습니다. 연구 기간 동안 피험자는 ERT를 받지 않습니다(최대 35일).

이 연구는 스크리닝 기간(~14일), 치료 기간(12일) 및 추적 기간(마지막 투여 후 7일)으로 구성됩니다. 연구의 두 지점에서 피험자는 필요한 모든 채혈을 수용하기 위해 2박 3일 동안 입원 치료 시설에 수용됩니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

연구 중에 피험자는 다음 음식 및 음료 섭취를 삼가야 합니다.

  • 카페인: 입원 24시간 전과 입원 기간 동안;
  • 알코올: 입원 전 48시간 및 입원 기간 동안. 연구의 외래 환자 부분 동안 최대 2단위/일(알코올 1단위 = 바람(125mL)=주정(25mL)=맥주(284mL);
  • 비타민: 입원 기간 내내.

피험자는 또한 주임 연구원이 허용하는 경우를 제외하고는 연구 기간 동안 약물 또는 약초 ​​제품을 복용하는 것으로 제한됩니다.

피험자는 입원 기간 동안 어느 때라도 격렬한 활동에 관여하지 않습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

1

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Florida
      • Miramar, Florida, 미국, 33025
        • Comprehensive Phase One
  • 영국
      • London, 영국, SE1 1YR
        • Guy's Drug Research Unit

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 문서화된 유전자 돌연변이가 있는 1형 고셔병 진단이 확인되었습니다.
  • 임상적으로 안정적이고 연구 시작 전 최소 2년 동안 안정적인 용량의 ERT를 사용 중이며 지난 6개월 동안 용량 수준이나 요법에 변화가 없었습니다.
  • 연구 기간 동안 ERT를 기꺼이 중단함;
  • 18세에서 65세 사이의 남성 또는 여성
  • 가임 가능성이 있는 모든 피험자는 허용 가능한 피임 방법을 실행해야 합니다.
  • 모든 피험자는 체질량 지수가 30 미만이어야 합니다. 그리고
  • 연구 참여에 대한 서면 동의서를 제공합니다.

제외 기준:

  • 임상적으로 중요한 질병, 고셔병으로 인한 심각한 합병증, 또는 조사자의 의견에 따라 연구 참여를 배제할 수 있는 심각한 병발성 질병;
  • 스크리닝/휴약 기간 동안, 신체 검사, 병력 검토, 검사실 평가, 활력 징후 평가 및/또는 피험자의 안전을 손상시키거나 피험자가 검사를 완료하는 것을 방해할 수 있는 기타 중요한 소견을 기반으로 한 임상적으로 중요한 소견 조사자가 간주하는 연구;
  • 부분 또는 전체 비장 절제술;
  • 폐 고혈압 또는 Gaucher 관련 폐 질환의 병력;
  • 이미노슈가에 대한 이전의 심각한 알레르기 반응을 포함하여 연구 약물 또는 모든 부형제에 대한 알레르기 또는 민감성의 병력;
  • 스크리닝 또는 1일(투약 전) 12-리드 ECG 시연 QTc >450msec(남성) 또는 >470msec(여성);
  • 임신 또는 모유 수유
  • 지난 12개월 이내의 현재/최근 약물 또는 알코올 남용
  • 연구 시작 전 90일 동안 ERT의 연구 형태를 포함한 모든 연구 제품으로의 치료;
  • 지난 90일 동안 주요 장기에 대한 독성 가능성이 잘 정의된 것으로 알려진 약물로 치료한 경우
  • 위장관, 간 또는 신장 질환 또는 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 방해하는 것으로 알려진 기타 상태의 존재 또는 후유증; 또는
  • 조사자의 의견으로는 피험자가 연구에 적합하지 않습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: AT2101
의약품: AT2101
9일 동안(연구 일수 1, 3-10) 매일 225mg(총 25mg 캡슐 9개)을 경구 복용합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
제1형 고셔병 환자에서 AT2101 경구 투여 후 이소파고민의 단회 및 다회 투여 약동학 평가
기간: 1일차 및 10일차 이후 최대 3일 동안 여러 번
1일차 및 10일차 이후 최대 3일 동안 여러 번

2차 결과 측정

결과 측정
기간
제1형 고셔병 환자에게 투여한 경구용 AT2101의 안전성 및 내약성을 평가하기 위해
기간: 일일
일일
제1형 고셔병 환자에게 투여된 경구용 AT2101의 WBC GCase의 약력학적 효과를 평가하기 위함.
기간: 1, 5, 7일(선택사항), 10, 17일
1, 5, 7일(선택사항), 10, 17일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amicus Therapeutics

수사관

  • 연구 책임자: Eugene Schneider, MD, Amicus Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2009년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2009년 7월 1일

연구 완료 (실제)

2009년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 4월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 4월 2일

처음 게시됨 (추정)

2009년 4월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2010년 8월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2010년 8월 17일

마지막으로 확인됨

2010년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GAU-CL-104

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

1형 고셔병에 대한 임상 시험

AT2101에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Ghana

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다