Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse i type 1 Gaucher-patienter for at evaluere farmakokinetikken, sikkerheden og farmakodynamikken af ​​AT2101

17. august 2010 opdateret af: Amicus Therapeutics

En åben-label undersøgelse til vurdering af farmakokinetik, sikkerhed og farmakodynamik af gentagne doser af oralt administreret AT2101 hos voksne patienter med type 1 Gauchers sygdom

Dette er et åbent studie designet til at vurdere, om AT2101 er sikkert hos patienter med Gauchers sygdom, og hvordan AT2101 kommer gennem kroppen, efter at det er indtaget gennem munden. Undersøgelsen tilbydes voksne patienter med Gauchers sygdom type 1, som i øjeblikket modtager en stabil dosis af enzymerstatningsterapi (ERT) med imiglucerase. Under undersøgelsen vil forsøgspersoner ikke modtage ERT (op til 35 dage).

Studiet består af en screeningsperiode (~14 dage), en behandlingsperiode (12 dage) og en opfølgningsperiode (7 dage efter sidste dosis). På to punkter i undersøgelsen vil forsøgspersonerne blive indkvarteret i en indlagt behandlingsfacilitet i 3 dage/2 nætter for at imødekomme alle nødvendige blodprøver.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Under undersøgelsen vil forsøgspersoner afstå fra at indtage følgende fødevarer og drikkevarer:

  • Koffein: 24 timer før indlæggelse og under hele indlæggelsen;
  • Alkohol: 48 timer før indlæggelse og under hele døgnopholdet. Et maksimum på 2 enheder/dag vil være tilladt under den ambulante del af undersøgelsen (1 enhed alkohol = vind (125mL)=spiritus(25mL)=øl (284mL);
  • Vitaminer: gennem de indlagte perioder.

Forsøgspersoner vil også være begrænset til at tage medicin eller urteprodukter under undersøgelsen, undtagen hvis hovedforskeren tillader det.

Forsøgspersonerne vil ikke deltage i anstrengende aktivitet på noget tidspunkt i de indlagte perioder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har en bekræftet diagnose af Gauchers sygdom type 1 med en dokumenteret genmutation;
  • Klinisk stabil og på en stabil dosis af ERT i mindst 2 år før studiestart, uden ændringer i dosisniveau eller regime inden for de sidste 6 måneder;
  • Villig til at stoppe ERT i hele undersøgelsens varighed;
  • Mand eller kvinde mellem 18 og 65 år inklusive;
  • Alle forsøgspersoner med reproduktionspotentiale skal praktisere en acceptabel præventionsmetode;
  • Alle forsøgspersoner skal have et kropsmasseindeks på mindre end 30; og
  • Giv skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • En klinisk signifikant sygdom, alvorlige komplikationer fra Gauchers sygdom eller alvorlig interkurrent sygdom, der kan udelukke deltagelse i undersøgelsen efter investigatorens mening;
  • I løbet af screenings-/udvaskningsperioden, alle klinisk signifikante fund, baseret på fysisk undersøgelse, sygehistorie, laboratorievurdering, vurdering af vitale tegn og/eller andre væsentlige fund, som ville kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller forhindre forsøgspersonen i at gennemføre undersøgelse som vurderet af efterforskeren;
  • Delvis eller total splenektomi;
  • Anamnese med pulmonal hypertension eller Gaucher-relateret lungesygdom;
  • Anamnese med allergi eller følsomhed over for undersøgelseslægemidlet eller eventuelle hjælpestoffer, herunder enhver tidligere alvorlig allergisk reaktion over for iminosukkere;
  • Screening eller dag 1 (før dosering) 12-aflednings EKG demonstration QTc >450 msek hos mænd eller >470 hos kvinder;
  • Gravid eller ammende;
  • Aktuelt/nyligt stof- eller alkoholmisbrug inden for de seneste 12 måneder;
  • Behandling med ethvert forsøgsprodukt, herunder undersøgelsesformer for ERT, i de 90 dage før undersøgelsens start;
  • Behandling inden for de foregående 90 dage med ethvert lægemiddel, der vides at have et veldefineret potentiale for toksicitet for et større organ;
  • Tilstedeværelse eller følgevirkninger af mave-tarm-, lever- eller nyresygdom eller andre tilstande, der vides at interferere med absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af lægemidler; eller
  • Forsøgspersonen er ellers uegnet til undersøgelsen efter Investigators opfattelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AT2101
Medicin: AT2101
225 mg (ni 25 mg kapsler samlet dosis) som skal tages gennem munden hver dag i 9 dage (undersøgelsesdage 1, 3-10)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At evaluere enkelt-dosis- og multiple-dosis farmakokinetik af isofagomin efter oral administration af AT2101 hos patienter med type 1 Gauchers sygdom
Tidsramme: Flere gange i op til tre dage efter dag 1 og dag 10
Flere gange i op til tre dage efter dag 1 og dag 10

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​oral AT2101 administreret til patienter med Gauchers sygdom type 1
Tidsramme: Daglige
Daglige
At evaluere den farmakodynamiske effekt af WBC GCase af oral AT2101 administreret til patienter med type 1 Gauchers sygdom.
Tidsramme: Dag 1, 5 og 7 (valgfrit), 10 og 17
Dag 1, 5 og 7 (valgfrit), 10 og 17

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Eugene Schneider, MD, Amicus Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2009

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2009

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. april 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. april 2009

Først opslået (Skøn)

3. april 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

19. august 2010

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. august 2010

Sidst verificeret

1. august 2010

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GAU-CL-104

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med AT2101

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner